국내 33번째 신약이 탄생했다. 한미약품의 호중구 감소증 치료제 ‘롤론티스’가 그 주인공이다.

론론티스는 한미약품이 출시한 첫 번째 바이오신약이기도 해서 더 관심이 모아진다. 이로써 국내에서 올해에만 벌써 3번째 신약 개발이 이뤄져 국내 제약•바이오산업에 대한 기대가 높아지고 있다.

한국식품의약품안전처는 18일 한미약품이 개발한 호중구 감소증 치료 바이오신약 ‘롤론티스’를 한국의 33번째 신약으로 시판허가 했다고 밝혔다.

롤론티스는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 ‘랩스커버리’가 적용된 바이오의약품이다. 즉, 재조합기술을 이용해 제조한 사람의 G-CSF 유사체에 특정 단백질을 연결하여 약효지속성을 증가시키는 원리다.

항암화학요법을 받는 암 환자에서 발생하는 호중구 감소증. 즉, 백혈구 중 40-70% 차지하는 호중구가 비정상적으로 감소하여 감염에 취약해지는 증상의 치료 또는 예방 용도로 투여되는 약효 지속형 바이오 신약이다.

롤론티스는 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 643명을 대상으로 진행된 두 임상에서 총 네 번의 치료 사이클 동안 경쟁약물 대비 DSN(Duration of Severe Neutropenia, 중증 호중구 감소증 발현기간)의 비열등성 및 우수한 상대적 위험도 감소율 등이 입증됐다.

한미약품은 미국 파트너사인 스펙트럼과 함께 롤론티스의 미국 시판허가 절차도 진행 중이다. 롤론티스 제조시설인 한미약품 평택 바이오플랜트에 대한 미국 FDA의 ‘승인 전 실사’가 오는 5월 중 실시될 예정이다.

호중구 감소증 치료제의 국내 시장 규모는 800억 원대, 글로벌 시장은 3조 원대로 추정된다.

한미약품 권세창 사장은 “롤론티스는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 바이오신약 중 처음으로 허가된 의미있는 제품”이라며 “한국에서의 세계 첫 허가를 시작으로 미국 등에서도 허가를 획득해 글로벌 시장에서 성공하는 한국의 첫번째 바이오신약이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 국내에서 올해 1월 유한양행의 비소세포폐암치료제 '렉라자'가 31호 신약으로, 셀트리온의 코로나19 항체치료제인 렉키로나주가 2월 32번째 신약으로 식약처 허가를 받은 바 있다.

출처: 의사신문

한미약품, 연기됐던 ‘승인 전 실사’ 일정 FDA에서 통보
“롤론티스 미국 시판허가 위한 마지막 단계가 될 것”

미국 식품의약국(FDA)이 한미약품(128940)이 기술수출한 장기지속형 호중구감소증 치료 신약 ‘롤론티스’의 미국 시판허가를 위해 국내 롤론티스(사진) 제조 시설에 대한 실사를 5월 진행한다.

앞서 코로나19 확산으로 잠정 연기됐던 절차가 다시 진행되는 것으로 롤론티스 FDA 허가에 탄력이 붙을지 주목된다. 롤론티스는 한미약품이 올해 FDA 허가를 기대하는 신약 중의 하나다.

한미약품은 FDA로부터 롤론티스 원액을 생산하는 평택 바이오플랜트에 대한 ‘승인 전 실사(pre-approval inspection)’를 5월 중 진행하겠다는 통보를 받았다고 17일 밝혔다.

2012년 한미약품에서 롤론티스를 이전해 간 미국 제약기업 스펙트럼도 16일 밤(한국시각) 이같은 소식을 보도자료를 통해 공지했다.

원래 롤론티스의 FDA 허가 일자는 지난해 10월 24일로 예정돼 있었다. 하지만 코로나19 확산으로 미국 공무원 여행 제한 조처가 내려져 FDA의 평택 바이오 플랜트 실사 역시 잠정 연기됐고 허가 일자도 미뤄졌다.

앞서 스펙트럼은 2018년 12월 FDA에 롤론티스의 바이오의약품 허가신청(BLA)을 완료했다.

롤론티스는 바이오의약품의 약효와 투약 주기를 늘려주는 한미약품 독자 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’가 적용됐다. 항암화학요법을 받는 암 환자에서 발생하는 호중구감소증의 치료나 예방 용도로 투여하는 약효 지속형 신약이다.

호중구감소증은 백혈구의 50~70%를 차지하는 호중구가 항암치료의 부작용으로 급격히 감소해 감염에 취약해지는 질병이다.

스펙트럼 조 터전(Joe Turgeon) 사장은 “FDA의 롤론티스 제조시설 실사 일정이 확정돼 매우 기쁘게 생각한다”며 “이번 FDA 실사는 롤론티스 미국 시판허가를 위한 마지막 단계가 될 것”이라고 말했다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “코로나19로 연기됐던 롤론티스 생산 공장에 대한 FDA 실사 일정이 확정돼 기쁘다”며 “실사 준비에 만전을 기해 미국에서 빠르게 시판허가를 획득하고 이어 세계 시장에서 성공하는 한국의 첫번째 바이오신약이 되도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

출처: 이데일리

한미약품이 파트너사 스펙트럼이 미국 식품의약국(FDA)에서 비소세포폐암 치료제 ‘포지오티닙’을 패스트트랙(Fast Track)으로 지정했다고 15일 밝혔다.

한미약품 측은 스펙트럼이 올해 말 포지오티닙의 신약 시판허가신청(NDA)을 FDA에 제출할 계획이라며, 패스트트랙은 중요한 신약을 조기에 환자에게 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 절차 중 하나라고 설명했다.

스펙트럼 최고의료책임자(CMO) 프랑수아 레벨(Francois Lebel)은 “포지오티닙의 시판 허가 신청을 적극적으로 준비하고 있으며 이번 FDA의 패스트트랙 지정을 기쁘게 생각한다”며 “최근 유럽종양학회 표적항암연구회(ESMO TAT)에서 발표한 포지오티닙의 1일 2회 용법(BID)은 1일 1회 투여 대비 항종양효과 활성도 개선과 부작용 감소를 입증했다”고 말했다.

스펙트럼 조 터전(Joe Turgeon) 사장은 “현재 HER2 Exon20 돌연변이 환자를 위한 승인된 치료제가 없는 상항에서 포지오티닙이 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다”며 “포지오티닙의 잠재적 가능성을 보여줄 수 있는 전환점이 마련되고 있다”고 전했다.

출처: CNB 뉴스

한미약품이 랩스커버리 플랫폼기술을 접목한 희귀질환 신약 2종을 앞세워 글로벌시장 진출 시동을 건다. 상반기 중 선천성 고인슐린혈증과 단장증후군 관련 글로벌 2상임상시험 2건을시작하면서 신약가치 제고에 나선다.

8일 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 최근 '랩스GLP-2 아날로그'(HM15912) 관련 글로벌 2상임상시험계획을 신규 등록했다.

한미약품은 올해 초 'HM15912'의 2상임상시험 계획을 미국식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 밝혔는데, 세부 임상 디자인과 일정은 공개하지 않았다.

이번에 등록된 2상임상은 단장증후군 관련 장폐색을 동반한 18세 이상 성인 남녀를 대상으로 'HM15912'의 약동학적 특성과 내약성, 안전성 등을 평가하는 연구다. 장절제술을 시행받은지 6개월 이상 경과하고, 소장이 200cm 미만 남아있는 단장증후군 환자를 모집한 다음 무작위배정을 통해 위약 또는 'HM15912' 0.5mg/kg을 피하주사하고 투여반응을 비교하는 방식으로 진행된다.

주평가변수는 'HM15912' 피하주사 후 24주동안 발생한 이상반응이다. 한미약품은 오는 6월부터 7명의 환자를 모집한 다음, 2023년 12월까지 종료한다고 예고했다.

단장증후군은 선천적으로 소장의 길이가 짧거나 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 인구 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명 꼴)로 발생한다.

대부분의 환자들은 성장 및 생명유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존하고 있는 실정이다. 다만 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요되다보니 정상적 일상생활이 어렵고, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래할 수 있다는 한계를 지녔다.

한미약품은 랩스커버리 플랫폼기술을 적용해 'HM15912'을 최장 월1회 투여하는 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발 중이다. 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고, 월1회 투여 제형으로 환자들의 삶의 질 개선에 도움을 줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이로써 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 적용한 희귀질환 치료제 2종이 올해 상반기 중 글로벌 2상임상 단계에 본격적으로 진입한다. 올해 초 희귀질환 분야 혁신신약 2종이 FDA로부터 2상임상을 승인 받았다고 밝힌지 한달 여만이다.

선천성 고인슐린혈증 분야 FDA 소아희귀의약품으로 지정받은 '랩스글루카곤 아날로그'(HM15136)'은 오는 6월부터 글로벌 2상임상의 피험자 등록을 시작해 2023년 4월까지 종료하는 일정이 제시된 바 있다. 두 약 모두 FDA와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다는 점에서 상업화에 성공할 경우 시장에서 높은 평가를 받을 것이란 기대감이 제기된다.

권세창 한미약품 사장은 올해 초 JP모건헬스케어컨퍼런스에서 미충족수요가 높은 소수의 희귀질환 환자를 위한 신약개발에 매진하겠다고 밝혔다. 외부의 R&D 기대에 부응하면서 제약기업의 사명을 다하고, 회사의 미래성장동력을 발굴한다는 취지에서다.

한미약품은 'HM15912'와 'HM15136'의 미국 현지 임상을 필두로 유럽 다수 국가들을 포함하는 다국가 임상2상에도 순차적으로 돌입한다는 계획이다. 리소좀축적질환 치료제 개발도 병행한다.

출처: 데일리팜

한미약품이 개발해 작년 미국MSD에 기술수출한 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약이 대한민국신약개발상 기술수출상을 받는다.

한미약품(대표이사 권세창•우종수)은 오는 26일 열릴 제22회 대한민국 신약개발상 시상식에서 자사 혁신 바이오신약 파이프라인 중 하나인 `에피노페그듀타이드(LAPSGLP/GCG)`가 기술수출상을 수상하게 된다고 22일 밝혔다.

이 시상은 신약개발연구조합이 주최하고 보건복지부, 과학기술정보통신부 등이 후원하고 있다. 기술수출상은 신약후보물질의 기술수준, 부가가치성, 경쟁력, 국민보건향상 기여도 등을 기준으로 대한민국신약개발상 시상심사위원회가 심사해 선정했으며, 한미약품 바이오신약 개발을 총괄하는 최인영 상무가 회사를 대표해 시상식에 참여한다.

에피노페그듀타이드는 2015년 얀센에 최초 라이선스 아웃된 후 진행된 임상 2상에서 1차 평가지표인 체중감소 목표치에 도달(두 자릿수 이상의 체중감소 효과 입증)했으나, 개발 적응증을 두고 양사간 이견을 보이면서 권리가 반환됐다.

하지만 한미약품은 효과적인 비만감소 효과를 찾아 적응증을 변경하고, 작년 8월 美 MSD에 8억6000만달러(약 1조원) 규모 NASH(비알코올성지방간염) 치료제로 라이선스 아웃 계약을 새롭게 체결했다. 이는 기술수출 반환을 신약개발 실패로 규정하는 한국 제약산업의 분위기를 반전시킨 혁신 사례로 평가받는다.

최인영 상무는 "신약개발 과정에서 일어나는 다양한 경험들의 축적을 토대로 반전의 혁신을 창출한 사례로서, 한국 제약산업에 또다른 시사점을 준 성과라는 점을 뜻깊게 생각한다"며 "글로벌 혁신신약 창출을 위해 흔들림없이 R&D에 정진해 나가는 계기로 삼겠다"고 말했다.

에피노페그듀타이드는 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1 수용체와 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화하는 이중작용제로 한미약품의 독자적 플랫폼 기술인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술이 적용됐다.

GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체 이중작용제 개발은 두 수용체 활성의 적절한 비율을 찾는 것이 핵심이다. 한미약품은 2010년 물질탐색부터 시작해 11년간 주 1회 피하주사제로 개발하면서 독자적인 작용 기전 및 기술을 확보했다.

지방간, 간섬유화, 간염증의 복합적인 증상을 보이는 NASH는 현재 시판된 치료제가 없다. 에피노페그듀타이드는 기존 약물의 한계인 단일 타깃을 극복하고 간내 지방, 염증 및 섬유화에 동시작용하며, NASH 환자에서의 우수한 임상 결과를 도출하고 있다. 올해 임상 2상에 진입할 것으로 예상된다.

한미약품 권세창 대표이사 사장은 "에피노페그듀타이드는 현재까지 치료제가 없는 NASH 영역에서 가장 앞서있는 혁신신약 후보물질 중 하나"라며 "염증 및 섬유화에 우수한 효능을 보이는 특별한 경쟁력을 바탕으로 빠르게 상용화될 수 있도록 파트너사와 긴밀히 협력해 나가겠다"고 말했다.

출처: 메디파나뉴스

8일 한미약품(128940)이 美 제약기업 랩트(RAPT Therapeutics)와 공동 개발 중인 ‘FLX475정’에 대해 식품의약품안전처(식약처) 임상2상을 승인 받았다. ‘FLX475정’은 CCR4(C-C 모티프 케모카인 수용체4)를 표적으로 하는 경구용 면역항암제로, 이번 임상에서 진행성 또는 전이성 위암 환자에게 펨브롤리주맙과 병용 투여된다.

이날 식약처는 제약기업 한미약품의 ‘FLX475정’에 대해, ‘진행성 또는 전이성 위암 환자에서 펨브롤리주맙과 병용 투여한 FLX475의 안전성, 유효성을 평가하는 제2상 시험’을 승인한다고 밝혔다. 실시기관은 서울대학교병원으로 확인된다.

‘FLX475정’은 미국 랩트社가 개발하던 면역항암제를 지난 2019년 말 한미약품이 도입(license-in)한 물질로, 면역세포의 암세포 공격력을 활성화하는 경구용 면역항암제다. 당시 한미약품은 랩트에 초기 계약금 400만 달러(약 45억원)와 향후 개발 단계별 마일스톤 5400만 달러(약 605억원)를 지급하며 상용화에 따른 이익을 분배하기로 합의한 바 있다.

‘FLX475정’은 활성화 T세포 기능을 강화하는 기존 면역항암제와 달리, 면역을 억제하는 조절 T세포 및 이 세포의 이동에 관여하는 단백질 ‘CCR4’를 표적으로 한다. 병용으로 투여되는 펨브롤리주맙은 면역관문억제제 키트루다의 성분명으로, 암세포보다 빨리 T세포단백질 PD-1에 결합하여 암세포 사멸을 돕는 약물이다. PD-1이 암세포 표면단백질 PD-L1과 결합하게 되면 T세포는 암세포를 공격하지 못하는 것으로 전해진다.

랩트社는 2018년 9월부터 ‘FLX475정’과 펨브롤리주맙을 병용 투여하는 글로벌 임상1/2상을 진행해왔다. 한편 한미약품은 ‘FLX475정’을 도입할 당시 한국과 중국에서 위암 환자 대상 ‘FLX475정’ 임상2상을 진행할 것이라고 밝혔는데, 이번 임상2상이 이에 해당하는 것으로 판단된다.

당시 임상 개발을 진행할 인물로 꼽힌 방영주 서울대병원 혈액종양내과 교수는 “FLX475는 ‘charged tumor(차지드 튜머)’에 해당하는 위암, 비소세포폐암, 삼중음성 유방암, 두경부암 등을 타깃으로 한다”며 “한국은 특히 전 세계에서 위암 발생률이 가장 높은 국가인 만큼 치료제가 절실한 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 말했다.

출처: 더밸류뉴스

한미약품은 고혈압 및 이상지질혈증 치료 성분 4가지를 한 알에 담아낸 4제 복합신약 ‘아모잘탄엑스큐’를 출시했다고 지난 1일 밝혔다.

아모잘탄엑스큐는 고혈압 치료성분인 암로디핀과 로사르탄, 이상지질혈증 치료성분인 로수바스타틴과 에제티미브 성분을 한 알에 담아낸 전문의약품이다.

이로써 한미약품은 아모잘탄, 아모잘탄플러스, 아모잘탄큐 등 3개 제품군으로 구성된 아모잘탄패밀리에 이번 아모잘탄엑스큐를 더해 총 4개 제품 18가지 용량의 제품군을 갖추게 됐다.

한미약품 관계자는 “고혈압 환자의 53.8%가 이상지질혈증을 동반하고 있어 여러가지 약들을 복용해야 하는 불편이 크고, 고령층 환자들의 복약순응도도 좋지 않아 여러 성분 조합의 복합제 개발이 필요한 상황이었다”며 “2제, 3제, 4제 복합신약 라인업을 18개 용량으로 갖추게 돼 의료진과 환자들의 편의를 크게 높일 수 있게 됐다”고 말했다.

한미약품은 아모잘탄엑스큐가 고혈압과 이상지질혈증을 동반한 국내 환자 145명을 대상으로 3상 임상시험을 진행해 안전성과 유효성을 입증했다고 설명했다.

한미약품에 따르면, 임상 결과 아모잘탄엑스큐는 로수바스타틴 단독 요법으로 조절되지 않는 환자에게서 추가로 약 15.8mmHg의 수축기 혈압 강하 효과를 보였으며, 기저치 대비 약 59%의 LDL-C 감소 효과를 보였다. 약제와 관련된 이상반응(Adverse Drug Reaction)은 한 건도 보고되지 않았다.

3상 책임연구자인 서울대병원 김효수 순환기내과 교수는 “아모잘탄엑스큐는 진료 현장에서 가장 흔히 병용되는 4가지 약제의 조합이면서 다양한 용량으로 출시돼 처방하기도 쉬울 뿐만 아니라, 환자들도 적은 약 알 수로 편하게 복용할 수 있어 앞으로 상당히 유행할 복합제”라며 “비용절감 효과와 순응도 향상 효과가 빛을 발할 것이기에, 심장-뇌혈관질환 환자들의 치료와 재발 방지에 크게 기여할 것으로 기대한다”고 말했다.

한미약품 대표이사 우종수 사장은 “세계 최초로 개발된 4제 복합신약 ‘아모잘탄엑스큐’는 한미약품만의 독창적 글로벌 제제기술이 함축된 의미 있는 제품”이라며 “의료진과 환자들을 위한 경쟁력 있는 제품을 지속적으로 개발해 한국 제약기업의 자존심을 지켜 나가겠다”고 말했다.

출처: 청년의사

1973년 창립한 한미약품의 역사는 한국 제약산업 발전사와 맥을 같이 한다고 해도 과언이 아니다. 실제 한미약품은 제네릭(복제약) 생산∙판매에 머무르던 한국 제약산업의 발전 단계마다 새로운 전기를 마련해 왔다.

25일 한미약품에 따르면 창립 후 한미약품은 지난 50여년간 500개 이상의 의약품을 자체 개발하고 생산하며 쌓은 R&D와 특허전략 노하우를 기반으로, 한국에서 가장 많은 혁신신약 파이프라인을 보유하는 한편, 가장 우수한 글로벌 R&D 네트워크를 갖춘 제약기업으로 현재에 이르고 있다.

한미약품은 실제 한국 최초의 개량신약, 복합신약, 혁신신약이라는 새로운 화두를 선두에서 제시하며 한국형 R&D를 통한 한국 제약산업의 트렌드를 주도해 왔다. 한미약품의 제제기술, 신약기술 라이선스(수출) 계약의 역사는 1989년으로 거슬러 올라간다.

한미약품은 글로벌 제약기업 로슈와의 8년간의 오랜 특허분쟁 끝에 자체 개발한 항생제 세프트리악손 제조기술의 우수성과 신규성을 입증했다. 특허분쟁이 한미약품에 유리한 상황이 전개되자 로슈가 이 기술에 대한 기술이전을 제안한 것이다.

기술수출은 1989년부터 6년간 한국을 제외한 전세계 시장에서 한미약품의 제조방법을 로슈가 독점적으로 사용하는 조건으로 국내 제약사 최초로 600만불 규모에 체결됐다.

이 기술수출은 한미약품의 기술력 및 지명도를 국내외에 알리고, 제품이 아닌 무형의 기술이 수출됨으로써 제약산업도 고부가가치를 창출할 수 있음을 입증하는 계기가 됐다.

대다수 기업들이 경영에 어려움을 겪었던 IMF 당시, 한미약품은 1997년 노바티스에 마이크로에멀전 제제 및 관련 특허 3종에 대한 글로벌 판권을 당시 국내 제약업계 사상 최대규모에 기술 수출하는 성과를 거뒀다.

마이크로에멀젼 기술 수출은 한미약품의 혁신적 제제기술과 효율적인 특허전략이 주효했음을 다시 한번 입증했다. 특히 외환위기로 국가적 어려움에 처했던 당시 한미약품의 대규모 기술수출은 국민들에게 큰 위안과 희망을 주는 계기가 됐다.

이 같은 성과로 축적한 한미약품의 R&D 역량은 2015년 글로벌 제약기업과 다수의 신약 라이선스 계약으로 이어지면서 한국 제약산업 발전의 새로운 기폭제가 됐다.

현재 한미약품은 업계 최고수준의 R&D 투자를 이어가며 의학적 언멧니즈(Unmet Needs)를 충족할 수 있는 혁신신약 개발에 매진하고 있다. 한미약품은 2019년 매출 1조1136억원(연결기준)을 달성했으며, R&D에는 매출 대비 18.8%인 2098억원을 투자했다. 최근 10년간 R&D 투자 금액은 1조원 이상으로, 매 해 매출 대비 평균 약 16% 이상을 R&D에 투자해 왔다.

꾸준한 투자를 기반으로 한미약품은 2018년부터 3년 연속으로 국내 원외처방 시장에서 1위를 지키고 있다. 2020년 로수젯, 아모잘탄패밀리, 에소메졸 등 주요 자체개발 개량•복합신약들의 고른 성장에 힘입어 총 6665억원의 원외처방 매출을 달성해 국내 제약업계 1위 자리를 확고히 했다 (UBIST 기준).

한미약품은 자체개발 제품을 통해 얻은 수익을 글로벌 혁신신약 개발을 위한 R&D에 투자하고 있다는 점에서, 매출과 R&D의 선순환 구조를 탄탄히 구축했다는 평가를 받고 있다.

한미약품의 혁신신약 후보물질은 총 28개로, 개발 분야도 당뇨•비만 등 대사성 질환부터 항암, 희귀난치성질환, 염증-섬유화의 비알코올성지방간염(NASH)까지 다양하다. 다수의 파이프라인은 미국의 MSD, 제넨텍, 스펙트럼, 아테넥스 등 글로벌 제약사와 파트너십(라이선스 계약)을 통해 빠른 상용화가 추진되고 있다.

한미약품은 해외 제약사와의 파트너십 외에도 ‘랩스커버리(LAPSCOVERY)’, ‘오라스커버리(ORASCOVERY)’, ‘펜탐바디(PENTAMBODY)’ 등 독자 플랫폼 기술을 바탕으로 새로운 신약후보물질 개발을 위한 연구를 끊임없이 진행하고 있다. 특히 AI를 활용한 전임상 후보물질 발굴 협업, 희귀난치성 질환 개발을 위한 국내 제약사와의 공동연구 등 한미약품은 미충족 의료 수요가 높은 다양한 질환에서 여러 기업과 공동연구로 시너지 효과를 내고 있다.

한미약품은 글로벌 학술정보 전문 업체인 클래리베이트가 선정한 아시아태평양(APAC) 지역 혁신 제약사 순위에서 아태지역 11위, 한국 제약사 1위를 차지하며 글로벌 유수 제약사들과 어깨를 나란히 했다.

한미약품은 ‘고귀한 생명을 위해 더 좋은 약을 만든다’는 소명의식에 기초해 국내 제약사 최장기 공익 캠페인 ‘사랑의 헌혈’, 이주 아동 및 다문화 가정 후원 자선바자회, 북한 어린이 의약품 지원 등 다양한 사회공헌 활동을 펼치고 있다. 한미사진미술관•빛의소리나눔콘서트 등 문화예술 지원도 활발히 전개하고 있다.

임성기약국에서 최정상급 제약기업으로 성장

한미약품의 모태는 중앙대학교 약학과를 졸업한 고 임성기 회장의 ‘임성기약국’이다. 서울 동대문에서 약국을 시작한 임 회장은 특유의 창조적 발상과 뚝심으로 성공가도를 달리다, ‘더 좋은 약을 우리 손으로 만들자’는 비전을 갖고 한미약품을 설립한다.

2019년 1조 1136억 매출을 달성하며 국내 최정상급 제약기업으로 성장한 한미약품은 현재 한미사이언스를 지주회사로, 중국 현지법인 북경한미약품, 원료의약품 전문회사 한미정밀화학, 약국 영업•마케팅 전문회사 온라인팜, 의약품 관리 자동화 시스템 기업 제이브이엠 등 계열사와 의료기기 및 건강식품 IT 솔루션 전문 기업 한미헬스케어를 보유하고 있다.

아울러, 한미약품은 신약개발을 전담하는 한미약품연구센터와 제제연구 및 생산기지인 팔탄공단, 바이오의약품 CMO/CDMO 생산기지인 바이오플랜트와 세파항생제 생산기지인 세파플랜트를 운영 중이다.

R&D 투자 국내 1위…확대되는 오픈이노베이션

한미약품은 매출의 약 18%이상을 R&D에 투자하며 제약업계 R&D를 선도하고 있다. 지난 2012년 13.5% 였던 R&D 비중을 2014년 20%로 끌어 올렸으며, 2018년에는 1929억, 2019년에는 2098억원을 R&D에 투자했다. 한미약품 대표이사 권세창 사장은 “국내 최정상급 제약기업을 넘어 글로벌기업이 되기 위해서는 R&D를 혁신, 신약 개발이 필수”라며 “우리 기술로 만든 신약 파이프라인에 세계가 주목하고 있다”고 말한다.

한미약품 신약은 약효지속•투약용량 최소화 컨셉의 바이오신약과 차세대 표적항암제 중심의 합성신약, 치료효율을 극대화한 복합신약 등으로 구성돼 있으며, 현재 31건에 달하는 R&D 프로젝트를 국내외에서 진행하고 있다.

한미약품은 당뇨와 비만, 항암, 면역질환치료제 개발에 주력하고 있으며, 최근에는 희귀질환치료제 영역으로 개발 역량을 확대하고 있다. 한미약품이 개발중인 6개 후보물질은 미국 FDA, 유럽 EMA와 식약처로부터 희귀의약품 및 소아희귀의약품(RPD) 지정을 받기도 했다.

최근에는 오픈이노베이션을 통한 신약개발에도 적극적으로 나서고 있다. 국내 제약사인 녹십자와 희귀질환 치료제를 위한 전 과정 사업협력은 물론, 미국 페인스社와 이중-다중항체 공동개발 파트너십을 체결하기도 했다. 또한 AI를 통한 신약개발 협력도 본격화한다. 한미약품은 AI 기반 신약개발 전문기업인 스탠다임社와 업무협력을 체결하고, 신약개발 초기 연구 단계에서 AI를 활용해 항암, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 혁신신약 후보물질을 개발해 상용화 할 수 있도록 노력할 계획이다.

주목받는 한미약품 2021년 R&D 성과

2021년 올해 한미약품 개발 혁신신약들에 대한 기대감은 그 어느때보다 높다. 호중구감소증 치료제 롤론티스와 전이성유방암 치료제인 오락솔이 연내 美 FDA 시판허가를 받을 것으로 예상되며,롤론티스는 한미약품 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 최초의 바이오신약, 오락솔은 미국 내에서 유일한 경구용파클리탁셀 제제로 경쟁력을 갖췄다.

기술수출의 반전을 통해 후보물질 가치를 입증한 에피노페그듀타이드는 MSD와 함께 비알코올성지방간염(NASH)치료 임상 2상에 돌입할 예정이며, 임상 3상을 진행 중인 에페글레나타이드는 대사성질환 치료 가치를 확대하기 위한 개발을 지속한다.

특히 한미약품은 코로나19 장기화에 따른 전사적 코로나19 대응 로드맵을 구축했다. 예방, 진단 치료에 이르는 전 주기 로드맵에 해당하는 제품을 출시 혹은 개발 중에 있다. 최근 출시한 바이러스차단 나잘 스프레이인 한미콜드마스크는 약국가에서 큰 호응을 얻고 있다. 백신 도입에 따른 원활한 생산 및 유통을 위한 생산역량을 갖춘 평택 바이오플랜트의도 각계에서 크게 주목하고 있다.

아모잘탄패밀리•로수젯…복합신약 명가 한미약품

고혈압치료 개량신약 ‘아모디핀’으로 국내 제약업계 개량신약 붐을 이끈 한미약품은 암로디핀과 로살탄을 복합한 ‘아모잘탄’을 2009년 출시하며 복합신약 분야의 새로운 전기를 마련했다. 아모잘탄은 매년 평균 연매출 700억대를 기록하며 돌풍을 일으켰고, 출시 이후 2020년까지 아모잘탄의 누적매출은 8000억대에 이른다. 아모잘탄은 세계적 제약기업인 미국 MSD와 50여 개국에 수출계약을 체결하기도 했다.

아모잘탄에 혈압을 떨어뜨리는데 효과가 있는 이뇨제 성분 ‘클로르탈리돈’을 결합한 ‘아모잘탄플러스’와, 아모잘탄에 고지혈증치료 성분 ‘로수바스타틴’을 더한 ‘아모잘탄큐’를 시장에 내놓으며 아모잘탄 패밀리 라인업을 구축했다. 아모잘탄패밀리는 2020년 연간 매출이 1,000억원을 돌파하며, 국내 제약사가 개발한 복합신약 중 독보적인 기록을 달성했다.

아모잘탄에는 한미약품의 제제기술이 집약돼 있다. 아모잘탄은 국내는 물론 미국과 일본 등 주요 선진국 45개국에서 특허를 출원, 획득했다. 아모잘탄패밀리로 SCI급 저널을 포함한 국제학술지에 등재된 임상 논문만 11개에 이른다. 한미약품은 매년 평균 1건의 아모잘탄 관련 논문을 국제학술지에 등재하고, 국내∙외 주요 학회에서도 임상 연구를 활발히 발표하고 있다.

한미약품은 최근 세계 최초로 고혈압 치료성분인 암로디핀과 로사르탄, 이상지질혈증 치료 성분인 로수바스타틴과 에제티미브를 복합한 4제 복합제 아모잘탄엑스큐의 식약처 허가를 받았다. 이로써 아모잘탄패밀리는 총 4개 제품의 18가지 용량의 라인업을 갖추게 됐다.

또한, 이상지질혈증 대표 치료 복합신약 ‘로수젯’은 출시 5년만인 2020년 900억대 매출을 달성하고, 이상지질혈증 복합제 시장 1위 및 원외처방의약품 중 2위를 기록했다(UBIST 기준). 특히, 지난 2018년 한국지질동맥경화학회에선 3만5000여명의 EMR(Electronic Medical Record) 데이터를 분석한 Real world 연구 결과를 소개하기도 했다.

이 같은 성과를 토대로 한미약품은 2020년 연매출 100억 이상을 돌파한 전문의약품을 총 14개 보유하고 있다(UBIST 기준). 이 14개 제품은 모두 한미약품이 자체 개발한 순수 국산 의약품으로, 아모잘탄(821억원), 아모잘탄플러스(248억원)를 비롯, 로수젯(991억원), 에소메졸(405억원), 팔팔(448억원), 아모디핀(238억원), 한미탐스(221억원) 등이다. 이 14개 제품으로 총 4456억원의 매출을 달성했다.

중국 진출 성공 모델, 북경한미약품

한미약품의 중국 현지법인 북경한미약품은 중국 진출에 가장 성공한 기업모델로 평가된다. 실제로 한국무역협회는 지난 2013년 발간한 ‘글로벌 로드로 뻗어가는 한국 기업’ 보고서에서 한미약품을 글로벌 확장에 성공한 대표적 기업으로 선정했다.

1996년 설립된 북경한미약품에는 현지인으로 구성된 약 1,600여 명의 인력이 연구와 영업, 생산 등 전 분야에 포진돼 있다. 임성기 회장은 한중(韓中) 수교 5년 전부터 직접 중국을 왕래하며 단계적 접근을 시도했다. 그 결과, 양 국 간 국교 수립 직후인 1992년 국내 제약업계 최초로 제품허가(항생제 ‘세포탁심’)를 획득했다.

현재 북경한미약품은 어린이의약품으로 성장가도를 달리고 있다. 이는 임 회장이 중국 왕래 당시 성인용 의약품을 쪼개서 어린이들이 복용하는 모습을 우연히 목격하면서 어린이의약품 생산에 주력했기 때문이다. 중국 정부가 도입한 ‘1가구 1자녀 정책’이 본격화하면서 가족중심의 어린이 과잉보호 경향이 확산된 것도 북경한미약품 성장에 기여했다.

북경한미약품은 어린이 정장제 ‘마미아이’를 현지 출시하면서 큰 성공을 거두게 된다. 마미아이는 연매출 약 800억원에 이르는 블록버스터로 성장했으며, 국내 제약기업 최초로 중국 정부가 선정한 ‘중국유명상표’를 획득하기도 했다.

북경한미약품은 지난 2008년 독자적인 연구센터를 출범시키며 한미약품의 R&D 전초기지로서의 역할도 수행 중이다.

연구센터 연구원들의 대다수는 중국 최상위 명문대인 베이징대, 칭화대, 난징약대 등 출신으로 구성됐다. 이로써 북경한미약품은 생산에서부터 영업, R&D까지 제약활동 전 분야를 아우르는 중국현지의 독자적인 제약회사로 자리매김했다. 주력 제품 ‘마미아이’를 비롯해 진해거담제 ‘이탄징’, 성인용 정장제 ‘매창안’ 등 총 20여개 품목을 현지 시판 중이다. 항암 및 대사질환 분야에서 5~6건의 자체 신약도 개발 중이다.

특히 북경한미약품의 의약품을 중국 전국에 알리는 영업사원 대다수는 의학과 약학 전공자로, 북경한미의 신뢰성을 구축하는데 큰 역할을 하고 있다.

북경한미약품의 매출도 탄탄하다. 2019년 기준 2544억 매출을 달성해 전년 대비 11.5% 성장했다. 또한 R&D에도 매출의 약 10%인 250억 가량을 투자해 중국 내 지속적인 시장 확대를 이뤄가고 있다.

‘사랑의 헌혈’ 등 나눔문화 확산에 앞장

한미약품은 '고귀한 생명을 위해 더 좋은 약을 만든다'는 소명 의식에 기초해 국내 제약사 최장기 공익캠페인 '사랑의 헌혈', 이주 아동 및 다문화 가정 후원 자선바자회, 북한 어린이 의약품 지원 등 다양한 사회공헌 활동을 펼치고 있다. 한미약품은 단순한 1회성 후원이 아니라, 지원 대상자들이 스스로 자립할 수 있는 ‘지속 가능한’ 후원 모델을 구축하는 데 집중한다.

제약사 대표 사회공헌 활동으로 자리잡은 한미약품의 ‘사랑의 헌혈’ 캠페인은 지난 41여년간 누적참여자 8218명에 이르고, 혈액량으론 262만 9760cc에 달한다. 코로나19 장기화로 인한 혈액수급 부족에 따라 한미약품은 전 사업장에서 년 4회로 헌혈 캠페인을 확대 시행해, 의료현장에 도움을 주고있다.

한미약품은 문화예술 지원도 활발히 전개하고 있다. 한미약품 공익재단인 가현문화재단은 국내 최초 사진전문 미술관인 한미사진미술관을 운영하고 있다. 또 한미약품은 장애아동 예술교육을 위한 ‘빛의소리 나눔콘서트’를 매년 개최하고 있다. 인류건강을 책임지는 제약회사로서 사회적 책임을 다하는 기업, 국민에게 존경 받는 제약기업이 한미약품 사회공헌 활동의 궁극적 목표이다.

Hanmi-Way로 글로벌 제약기업 도약

이러한 한미약품의 행보는 ‘남들이 가지 않는 길’을 걸어온 개척자의 길이었다. 국내 제약업계에 개량, 복합신약의 붐을 일으킨 것도, 압도적인 R&D를 통한 신약개발에 매진한 것도, 의약품 유통혁명을 주도한 것도 그 중심에는 한미약품이 자리하고 있었다.

2021년 “제약강국을 향한 끝없는 도전, 새로운 다짐” 이라는 슬로건을 천명한 한미약품은 탄탄한 신약개발 역량과 임직원들의 헌신적인 노력으로 글로벌 한미약품을 통한 제약강국 달성에 매진할 계획이다.

출처: 서울와이어

R&D로 일군 개량•복합신약 성과…코로나19에도 지속 성장
독보적 제제기술•근거기반 마케팅 경쟁력…"자존심 지킬 것"

'제약강국을 위한 끝없는 도전, 새로운 다짐'을 2021년 경영슬로건으로 선포한 한미약품이 국내 원외처방 시장에서 3년 연속 1위를 차지했다.

한미약품은 지난해 로수젯•아모잘탄패밀리•에소메졸•구구탐스 등 주요 개량•복합신약들의 고른 성장에 힘입어 총 6665억원의 원외처방 매출(UBIST)을 달성해 국내 제약업계 1위를 차지했다고 20일 밝혔다. 2018년 이후 3년 연속이다.

회사측은 지난해에는 코로나19로 경제활동이 위축된 상황에서 거둔 성과여서 의미가 크다고 설명했다.

이번 성과는 글로벌 의약품 제제 기술력을 토대로 창출한 우수하고 차별화된 자체 개발 제품에서 비롯됐다는 판단이다.

2000년 첫 개량신약 '아모디핀', 2009년 첫 복합신약 '아모잘탄'을 통해 한국 제약산업에 새로운 활력을 불어넣은 이후 아모잘탄패밀리•에소메졸•낙소졸•구구탐스 등 각 질환 분야에서 차별화된 제품을 출시하며 경쟁력을 다져왔다.

지난해에는 자체 개발 품목들이 두 자릿 수 성장률을 기록하고, 처방액도 지속적인 성장을 이뤄냈다. 2020년 원외처방액은 지난해 대비 2.2% 증가했으며, 대표 복합신약 '로수젯'•'아모잘탄'은 전체 처방매출 제품별 순위에서도 상위 10위권 내에 진입했다.

특히 로수젯의 성장이 두드러졌다. 2019년 원외처방액 810억원으로 국내 처방 의약품 중 9위를 차지했던 로수젯은 지난해 22.3% 성장하며 991억원 매출로 원외처방액 2위를 달성했다.

아모잘탄은 출시 이후 현재까지 7500억원대 누적 매출을 달성했다.

지난해 국내 처방 매출 10위권 제품 중 한국 제약기업이 개발해 직접 판매까지 진행하는 제품은 로수젯•아모잘탄 둘 뿐이다.

이밖에 다른 자체 개발 제품도 지속적인 상승세를 보이고 있다. 지난해 처방액 100억원 이상을 달성한 제품은 로수젯•아모잘탄•에소메졸•아모잘탄플러스•아모디핀•한미탐스•낙소졸•로벨리토•히알루미니•카니틸•라본디•피도글 등 모두 12개 품목에 이른다.

우종수 한미약품 대표이사는 "독보적 제제기술과 확실한 근거를 기반으로 하는 마케팅 활동이 이뤄낸 성과"라며 "매년 외국 수입약들의 국내시장 잠식 비중이 늘어가고 있는 상황에서 독자 제제기술을 토대로 제약산업의 자존심을 지키는데 앞장서겠다"고 말했다.

출처: 의협신문

선천성 고인슐린혈증 및 단장증후군 대상 글로벌 2상 돌입

한미약품은 미국 FDA가 자사의 희귀질환 치료제 후보물질 'LAPSGlucagon Analog,(코드명 HM15136)'와 'LAPSGLP-2 Analog(코드명 HM15912)'의 2상 임상시험을 승인함에 따라, 두 신약의 글로벌 2상을 시작한다고 21일 밝혔다.

선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발중인 LAPSGlucagon Analog는 바이오의약품의 약효를 늘리는 한미약품의 ‘랩스커버리’ 플랫폼 기술을 적용, 세계 최초로 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

2018년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)은 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했으며, 이어 2020년 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 LAPSGlucagon Analog가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도 및 안정성에서 우수한 효과를 보이고, 심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 지속적으로 정상 혈당이 유지되는 효과가 있다고 설명했다.

이에 LAPSGLP-2 Analog는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료제로 개발되고 있다.

단장증후군 환자들은 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다. 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며, 장기적으로는 간부전, 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높여주고 최장 월1회 투여 제형이어서 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선해줄 수 있을 것으로 기대하고 있다.

FDA와 EMA는 2019년 LAPSGLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다. 한국 식품의약품안전처로부터 2019년 개발단계 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

한미약품은 두 후보물질이 FDA의 2상 승인을 획득함에 따라, 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상 2상을 순차적으로 진행할 계획이다.

한미약품 권세창 사장은 “희귀질환 분야 혁신신약 개발은 한미의 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법이라 본다”며 “희귀질환 치료제 개발이 한미의 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

출처: 청년의사

한미약품은 코로나19 감염여부를 30분내에 신속히 확인할 수 있는 항원진단키트 'HANMI COVID-19 Quick TEST'를 2월초 국내에 출시할 계획이라고 18일 밝혔다.

이번에 선보이는 제품은 세계보건기구(WHO)가 긴급 사용승인한 항원 진단검사 의료기기로, 민감도 90%, 특이도 96%의 성능을 갖췄다.

신속항원진단키트는 비강 내에서 채취한 검체를 키트에 떨어뜨려 바이러스 항원이 키트에 내장된 항체와 결합하면서 검사 결과가 나오게 하는항원-항체 결합반응을 이용한 제품이다. 결과 확인 방식이 임신진단키트와 비슷하다고 회사 측은 설명했다.

HANMI COVID-19 Quick TEST는 간편한 사용법과, 30분 내에 감염 여부를 확인할 수 있는 신속성 등의 장점 때문에 호흡기 증상이 있는 감염 의심자들을 대상으로 한 초기 진단에 유용할 것으로 보인다.

HANMI COVID-19 Quick TEST를 이용한 검사는 관련 법에 따라 의료인을 통해서만 할 수 있으며, 일반인이 사서 쓸 수는 없다.이 키트를 사용한 검사에서 양성이 나올 경우, 보건당국이 진행하는 유전자증폭(PCR) 검사를 통해 확진 여부를 최종 판단하게 된다.

한미약품 관계자는 "신속항원진단키트를 이용해 감염자를 빨리 찾아내야 코로나19를 극복하고 일상으로 돌아갈 수 있다"며 "Hanmi COVID-19 Quick TEST가 코로나19 팬데믹 극복에 도움이 될 수 있도록 회사의 역량을 집중하겠다"고 말했다.

한편 이 회사는 코로나19 극복 노력의 일환으로, 지난12월 코에 뿌리는 호흡기 바이러스 차단제 '한미콜드마스크 비강스프레이'도 출시한 바 있다.

출처: 디지털타임스

광속TF 임상설계 담당 헤링스 남병호 대표 인터뷰

한미 ‘광속 TF’ 코로나 치료제 개발 윤곽

코로나19 환자 상태에 최적화된 맞춤형 치료제 개발

“PT센터가 제공하는 개인 맞춤형 PT수업처럼 코로나19 환자에 좀더 최적화된 치료제를 개발할 것입니다.” 한미약품(128940)의 지주회사 한미사이언스(008930)가 코로나19 종식을 위해 꾸린 ‘광속 TF’의 코로나19 치료제 개발 윤곽이 드러났다.

광속 TF에서 의약품 개발의 핵심인 임상 디자인(설계)을 맡은 정밀의료 기반 디지털 플랫폼 기업 헤링스의 남병호 대표는 12일 이데일리와의 인터뷰에서 “디지털 치료제 등을 도입한 새로운 형태의 코로나19 치료제 개발 임상에 도전해 볼 것”이라며 이같이 밝혔다.

한미사이언스는 최근 임종윤 대표가 주축이 돼 코로나 종식을 위한 ‘광속 TF’를 출범했다. 여기에는 한미 계열사 코리 테라퓨틱스를 비롯해 바이오벤처 헤링스, 테라젠바이오, 신테카바이오(226330) 등과 서울대, 포항공대, 한동대, 계명대 등 의료 및 의과학 대학 등이 대거 참여했다.

디지털 치료제가 가미된 환자 맞춤형 코로나 치료제를 만들기 위해 광속 TF는 기존의 일반적인 의약품 임상 시험에서 탈피해야 한다는 판단이다. 우선 통상 경증, 중등증, 중증 등 큰 범주로 진행되는 현재의 일반적인 임상 시험 환자군을 더 세분화할 필요가 있다는 판단이다.

남병호 대표는 “모든 환자에게 일률적으로 적용하는 임상 시험은 코로나19 환자의 특성을 세밀하게 반영할 수 있는 개별적인 주평가지표를 설정할 수 없다”며 “임상 시험의 성공확률을 높이기 힘들 뿐더러 허가를 받더라도 많은 환자에게 효과를 발휘하기 어렵다”고 설명했다.

가령 같은 중증 및 경증 환자를 대상으로 임상을 하더라도 면역력이나 염증 수치 등을 활용한 통계적 알고리즘으로 코로나19 중증으로 갈 위험군과 그렇지 않은 군으로 환자군을 나눌 수 있다는 설명이다. 아울러 각 환자군을 특정 약물에 치료효과를 보일 군과 그렇지 않은 군 등으로 더 세분화 할 수 있다는 것이다.

남병호 대표는 또 “약물 투여 역시 주된 약물로 쓰는 한 후보물질만이 아니라 디지털 치료제를 포함해 염증 치료제나 면역 강화제 등을 함께 투여하는 다약제 처방(MDT, Multiple Drug Theray)이 필요하다”며 “특정 약이 잘 먹히지 않을 경우 사전에 계획한 또다른 후보물질을 연속해서 투여해볼 계획”이라고 강조했다.

기존 코로나19 치료제 개발을 위한 임상에서는 효능을 입증하고자 하는 특정 후보물질을 투여해 효과가 없으면 그것으로 끝이지 다른 조치를 하지 않는다. 하지만 광속TF는 같은 환자에게 사전에 계획한 다른 후보물질을 투여해 치료 효과를 계속해서 탐색하면서 최적의 치료법을 찾아낸다는 계획이다.

광속TF는 이 과정에서 디지털 치료제를 기존 치료제 투여에 대한 반응이나 부작용, 치료 후의 후유증 등을 실시간으로 추적 관찰하고 관리하는 툴로 사용할 계획이다. 남병호 대표는 “여기서 디지털 치료제는 렘데시비르 등 기존 코로나19 치료제를 대체하기보다는 보완하는 성격”이라며 “일반적으로 쓰는 약은 그대로 쓰되 치료 효과를 높이는 차원”이라고 언급했다.

남병호 대표는 “이런 새로운 임상시험을 통하면 기존 임상설계에서 개발된 약으로는 잘 치료가 되지 않는 환자도 효과를 볼 수 있는 코로나19 치료제를 개발할 수 있을 것”이라며 “나쁜 약은 없고 나쁜 임상 설계(디자인)만 있을 뿐”이라고 강조했다.

남병호 대표는 서울대를 거쳐 보스턴 보건통계학 박사 학위를 받은 국내 최고 임상 디자인 및 임상 컨설팅 전문가다. 그는 2014년 직장암 수술에서 복강경 수술이 표준 치료법으로 안착하는 데 결정적인 역할을 한 세계 최초 관련 임상 시험 등 주요 임상시험의 임상 디자인을 담당해왔다.

광속TF는 넘어야 할 산도 적지 않다. 국내 디지털 치료제는 아직 허가된 게 없다. 구상하는 임상시험계획이 당국에서 허가될지도 확실치 않다. 남병호 대표는 “아직까지 한번도 이런 임상이 진행된 바가 없다”며 “식약처와의 사전 미팅을 통해 새로운 디자인으로 치료제 개발에 대해 협의하고 설득하는 과정이 필요하다”고 말했다. 광속TF는 이달 중으로 식약처와 사전 미팅에 나서는 것으로 알려졌다.

출처: 이데일리

JP모건 콘퍼런스서 코로나19 대응•글로벌 R&D 전략 공개

유전자백신 대량생산, 콜드마스크, 진단키트 출시 등 제시

연내 신약 2개(롤론티스, 오락솔) 미국 FDA 시판허가 기대

한미약품(128940)이 올 한 해를 이끌어 갈 사업 방향을 11~14일 기간 동안 온라인으로 개최 중인 ‘제39회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 발표했다.

발표에서 한미약품은 혁신신약 파이프라인의 구체적 비전 제시와 함께, 코로나19 대응을 위한 글로벌 전략과 로드맵도 처음 공개했다. 이 전략에는 평택 바이오플랜트를 중심으로 DNA, mRNA 백신 생산, 진단키트와 치료제 개발 등을 통해 코로나 팬데믹 종식에 기여할 수 있다는 비전이 포함됐다.

평택 바이오플랜트는 대장균 발효 정제 의약품 생산 설비를 통해 코로나 plasmid DNA 백신, mRNA 백신, mRNA 합성에 필요한 효소 생산이 가능한 GMP 시설을 보유하고 있다.

또 계열사 한미정밀화학은 뉴클레오타이드는 물론, 합성원료의약품(APIs), 중간체(intermediate), 펩타이드, 리피드(mRNA 백신의 제제 원료) 등 다양한 원료 생산 역량을 갖추고 있다는 내용도 소개했다.

한미약품은 코로나 바이러스의 예방부터 진단 그리고 치료에 이르는 전 주기 라인업을 개발하고 있다고도 밝혔다. 호흡기 바이러스 감염 차단 효과를 높일 수 있는 람다카라기닌 주성분의 ‘한미 콜드마스크 비강스프레이’를 최근 출시한데 이어 코로나와 독감을 동시 진단할 수 있는 키트 발매도 준비 중이다.

아울러 PIKfyve 억제제 신약합성화학물(NCEs)과 티모신(Thymosin α1) 호르몬을 이용한 코로나 치료제의 전임상 후보물질도 도출했다.

한미약품 권세창 사장은 “한미약품은 mRNA백신과 DNA백신 위수탁생산(CMO/CDMO)이 가능한 시설 기반의 다양한 역량을 갖추고 있다”며 “글로벌 팬데믹 위기 극복에 기여하기 위해 여러 회사와의 협력 가능성을 활짝 열어두고 있다”고 말했다.

현재 한미약품의 580명 이상 전문 R&D 인력은 대사성질환 8개, 항암 12개, 희귀질환 5개, 기타 질환 3개 등 총 28개의 신약 파이프라인을 개발하고 있다.

2021년 한미약품의 신약 R&D 개발 전략은?

한미약품은 NASH(비알코올성지방간염) 치료 혁신신약 등 염증-섬유화 치료제, 대사성질환 및 항암과 희귀질환 치료제 분야의 혁신을 토대로 글로벌 R&D 성과를 창출할 계획이다.

특히 한미약품이 개발한 두 개의 신약은 올해 미국 FDA의 시판허가를 받을 것으로 예상된다. 미국 스펙트럼에 라이선스 아웃된 호중구감소증 치료제 ‘롤론티스’와, 아테넥스에 라이선스 아웃된 전이성유방암 치료제 ‘오락솔’은 각각 FDA의 시판허가(BLA)와 우선심사(Priority Review) 결과 발표를 앞두고 있다.

권 사장은 "한미약품이 보유한 R&D 역량과 여러 파트너사들과의 신뢰는 탄탄하다"며 "가까운 시일 내에 신약 2개가 FDA로부터 시판허가를 받을 예정인 등 올해 한미약품의 파이프라인에 대한 기대는 그 어느 때보다 크다"고 강조했다.

랩스 트리플 아고니스트 적응증 확대 예고

삼중작용제 랩스 트리플 아고니스트(HM15211)는 최근 임상을 통해 50% 이상의 지방간 감소 효과를 입증하며 전 세계에서 가장 효과적인 비알콜성 지방간염(NASH) 치료제로 개발되고 있다. 12주내 지방간 감소 효과는 위약 대조군 대비 최대 80%에 달하며, 간효소 감소 효과 역시 유의미했다. 현재 글로벌 임상 2상을 진행중이며, FDA로부터 NASH 치료제로의 신속 개발을 지원받는 패스트트랙(FastTrack)으로 지정됐다.

또 지난해 FDA로부터 원발경화성담관염(PSC)과 원발담즙성담관염(PBC) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐으며, 특발성폐섬유증(IPF)과 만성폐쇄성폐질환(COPD)으로도 적응증이 확대될 예정이다.

당뇨치료제로 개발중인 에페글레나타이드는 최근 임상 3상(Amplitude-M임상)을 마무리하고, 모든 용량의 코호트에서 ‘위약 대비 30주 당화혈색소(HbA1c) 감소’에 성공해 1차 평가변수(Primary end point)를 충족했으며, 2차 평가변수인 체중 감소 효과 역시 확인했다. 한미약품은 LAPSGlucagon Analog 등 새로운 약물과의 조합으로 치료 효과의 시너지를 극대화할 계획이다.

또 지난해 MSD에 라이선스 아웃한 랩스 GLP/GCG Analog(에피노페그듀타이드)는 올해 임상 2상에 진입, NASH 치료제로의 개발이 더욱 가속화될 예정이다.

오픈이노베이션 통한 항암분야 선도

한미약품은 오픈이노베이션을 통해 면역항암, 염증과 섬유화, 신규 플랫폼, 희귀질환 분야의 집중 개발 계획도 함께 강조했다.

작년 하반기 HER2 변이 비소세포암(NSCLC) 환자를 대상으로 한 임상에 성공한 포지오티닙은 올해 FDA 시판허가 신청이 예정돼 있다. 제넨텍에 라이선스 아웃한 벨바라페닙(HM95573, 고형암)은 현재 글로벌 임상 진입을 앞두고 있으며, 기존 치료에 실패한 FLT3 변이 급성골수성백혈병(AML) 환자에서 완전관해를 보인 FLT3/SYK 이중 억제제(HM43239)는 용량 증가 및 확장을 모색하는 임상이 빠르게 진행되고 있다.

한미약품은 스탠다임 사와 AI기반 전임상 물질을 발굴해 T세포 타겟 항암제 후보 물질을 도출하고 있다. 또 미국 랩트 사의 경구용 면역항암제 후보물질(FLX475)과 키트루다의 병용요법으로 위암 치료제 가능성을 확인하고 있다.

아울러 미국 페인스의 이중항체를 도입해 활발한 연구를 진행하고 있으며, 북경한미약품이 자체 개발한 이중항체 플랫폼 기술 펜탐바디와의 시너지를 통해 종양미세환경(TME)에서의 항암효과를 높인다는 계획이다. 또 이노벤트와 함께 개발하는 PD-1/HER2 이중항체 약물은 현재 고형암 환자를 대상으로 적정한 용량을 찾는 임상을 중국에서 진행중이다.

희귀질환 치료제 개발에도 매진

한미약품이 단장증후군 치료제로 개발중인 랩스 GLP-2 Analog는 세계 최초 월 1회 투여가 가능하도록 반감기를 늘려 임상 1상에서 안전성을 확인했다. 랩스 GLP-2 Analog는 지난 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된데 이어 2020년엔 FDA로부터 소아 희귀질병의약품(RPD)으로 지정됐으며, 올해 임상 2상에 진입할 예정이다.

이 외에도 선천성고인슐린혈증(CHI) 치료제, 리소좀축적질환인 LSD증후군 치료제 개발도 순항 중이다. 특히 선천성고인슐린혈증 치료제는 최근(9일) FDA로부터 임상 2상 승인을 받는 등 개발에 속도가 붙고 있다.

권세창 사장은 “한미약품은 코로나19 글로벌 팬데믹 극복 과제를 빠르게 진행해 인류의 생명존중이라는 제약기업 사명을 다하겠다”며 “또한 신약들의 FDA 시판 허가 획득은 물론 다양한 파이프라인의 가치 증대를 위한 임상 진행 가속화 등을 통해 한미약품 R&D에 대한 큰 기대에 부응하겠다”고 말했다.

출처: 이코노믹리뷰

헤링스 대표이사 남병호 박사

(한미사이언스 광속 TF 디지털치료제 공동개발자)

COVID19 팬데믹 상황을 종식시키기 위한 오픈 이노베이션 팀인 광속TF가 한국바이오협회 임종윤 이사장(한미사이언스 대표이사)을 중심으로 구성되었다. 이 광속TF의 목적은 전세계적인 COVID19 팬데믹을 빠르게 종식시키기 위해 산학연이 함께 머리를 맞대고 혁신을 기반한 해결점을 빠르게 찾아보자는데 의미가 있다.

첫번째 태스크로 가장 효율적으로 코로나를 종식시킬 전략적 자산이 필요하다. 즉 무기가 필요하다. COVID19는 환자 특성에 따라 중증으로 발전하기도 하고 경증으로 회복되기도 한다. 또한 지속적으로 변이가 발생하고 있으며, 그로 인해 현재 개발 중인 백신 및 치료제의 효과가 제한적일 수 있다.

광속 TF는 이렇게 환자별로 증상이 다르게 나타나고 변이가 계속되는 COVID19의 특성상 기존의 감염병 치료 방식대로 효과가 있는 한 가지 약제나 백신을 통해 통제하기 힘들다는 점에 착안하여, 인공지능과 디지털 치료제를 포함한 혁신적이고 새로운 형태의 치료방법을 제시하고자 한다.

COVID19 환자를 치료하는 가장 이상적인 방법은 24시간 환자를 정성껏 관찰하고 연구하는 동시에, 환자에 대한 충분한 이해를 토대로 다양한 맞춤형 다약제를 처방하는 MDT(Multiple Drug Therapy) 방식일 것이다. 이는 환자 개인의 특성에 따라 여러 진단과 요법, 처방 약제의 종류를 다르게 적용하는 치료 방식이다.

하지만 안타깝게도 대형 종합병원에서는 다학제 협진을 통하여 이러한 방식의 치료가 가능하지만, 현재 COVID19 감염 환자의 극히 일부분만이 이러한 협진 진료를 받고 있다. 실제 의료 현장에서는 의료 자원 확보 여부에 따라 이상적인 치료를 제공하지 못하는 안타까운 상황이 발생하고 있는 실정이다.

디지탈 도우미를 도입한다면 어떨까. 인공지능으로 여러 환자를 다중 약제와 정밀 진단에 도움이 되도록 할 수는 없는 것일까. 이미 많은 연구자들이 이를 현실적인 의료 현장에 접목하기 위한 고민을 하고 있을 것이다.

광속TF는 여러 의료계의 전문가들과 과학자들, 그리고 산업 분야에서 쌓은 노하우를 바탕으로 코로나를 종식시킬 디지탈 오픈 플랫폼(covidmdt.com)을 런칭하는 계획을 가지고 있다. 이는 임상의들이 의료현장에서 사용하는 코로나 치료 요법과 약물 처방 연구 자료, 리얼 월드 데이타를 지속적으로 통합하여 활용하는 인공지능 툴로서 매우 혁신적인 기능을 하게 될 것이다.

다만 이러한 방식은 현재의 법적으로 명확히 정의된 치료 방식이 아니란 점에서 광속 TF는 식약처에 사전 심사 미팅을 요청하고, 사업을 구체화해 나갈 방침이다. 펜데믹의 긴급한 의료 자원 부족 현황 하에서도 단 한명의 환자도 의료진 없이 대기 중에 사망하지 않도록 하는 것이 광속TF의 일차 달성 목표이다.

이것이 가능하려면 일반적인 단일 제제 임상시험 방식이 아닌, 고차원의 난이도 높은 임상시험 설계가 필요하다. 또한 병원내에서 뿐만 아니라 생활 치료센터나 자택 격리 환자 들의 리얼 월드 데이터를 실시간으로 모니터링하고 수집하여 최적의 치료법을 위해 활용하도록 해야 한다. 환자군에 맞는 최적의 치료 효과와 안전성을 목표로 설계된 이 치료법은 특별히 세분화 된 중증환자에서 사망률을 낮추고 회복 기간 역시 앞당길 수 있을 것으로 기대된다.

광속TF의 일원으로서, 정밀의료기반의 디지털플랫폼 회사인 헤링스가 이러한 디지털 임상 시험 플랫폼을 구축해 나간다. 이는 어댑티브 디자인(adaptive design)을 활용하는 우산형 플랫폼 임상시험(Umbrella platform clinical trial)을 기반으로 하며, 혁신 기전, 리얼 월드 에비던스(RWE)를 포함하여 예후 예측, 환자군 정의, 치료 효과를 나타내는 주요 평가 변수도 환자군에 따라 맞춤형으로 지속적인 자동 분석을 수행함으로써 최적의 치료방법을 찾아내는 연속 스펙트럼(continuous spectrum) 개념의 임상연구이며 인공지능 개념이다.

이러한 다중 분석 알고리듬을 기반으로하는 임상시험 플랫폼은 신약 재창출과 백신 등 긴급 사용 약물에 대한 임상결과의 평가를 용이하게 해 줄 뿐만 아니라 기존 임상연구 모델의 한계를 극복할 수 있는 혁신 플랫폼인 것이다. 아울러 개인 맞춤형 면역 정보를 기반으로 아스트라제네카, 화이자, 모더나 등 다종의 백신들의 효율적이면서도 정밀하고, 안전한 선택을 위한 예측 모델을 구축할 수 있으며 부작용 모니터링 등 백신 검증용 디지탈 4상 임상 플랫폼으로도 활용될 수 있을 것이다.

[참고] 남병호 박사 주요 프로필

서울대학교 사범대학 불어교육과(학사)

Eastern Michigan University 경영학과(석사)

University of Michigan 응용통계학과(석사)

Boston University 보건통계학과(박사)

現 HERINGS 대표이사

前 국립암센터 임상연구협력센터 센터장

前 보스톤대학 교수

前 프래밍햄(Framingham) 심뇌혈관연구 책임통계학자

아스트라제네카•얀센 백신, '열에 안정적'
화이자•모더나, RNA 백신 첫 제품화…대량생산 가능

국내 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 도입이 가시화하면서 각 백신의 특징에도 관심이 쏠린다.

전 세계적으로 코로나19 백신이 신속하게 개발되고 있으며, 다양한 '백신 플랫폼' 기술이 사용되고 있다.

백신 플랫폼이란 백신에서 특정 항원이나 유전정보 등만 바꿔 백신을 개발하는 기반 기술이다. 이를 활용하면 백신 개발 기간을 크게 단축할 수 있다.

이런 백신 플랫폼에는 바이러스벡터 백신, RNA 백신, 재조합 백신, 불활화 백신 등이 있다.

식품의약품안전처는 7일 코로나19 백신의 특징과 작용원리를 일목요연하게 설명한 참고자료를 냈다.

열에 안정적인 바이러스벡터 백신…아스트라제네카•얀센 개발

바이러스벡터 백신은 항원 유전자를 인체에 무해한 아데노바이러스 등 다른 바이러스 주형에 주입해 체내에서 항원 단백질을 생성함으로써 면역 반응을 유도하는 백신이다.

대표적으로 아스트라제네카, 얀센(존슨앤드존슨) 백신 등이 있으며 한국에 도입 예정이다. 아스트라제네카 백신은 침팬지에게만 감염되는 아데노바이러스를 전달체로 사용한다.

RNA 백신보다 상대적으로 열에 안정적인 특징이 있으나, 살아있는 아데노바이러스를 사용하므로 생백신에 준하는 4℃ 수준의 '콜드체인'(냉장유통 체계)이 필요하다.

현재까지 허가된 백신으로는 얀센의 에볼라 백신이 있다.

아스트라제네카 코로나19 백신은 영국에서 지난해 12월 30일 긴급사용승인을 받았다. 유럽 의약품청(EMA)도 지난해 10월부터 사전 검토를 진행하고 있다. 국내에서는 이달 4일 허가 신청돼 현재 식약처가 품목허가 심사 중이다.

얀센 코로나19 백신은 지난해 9월부터 임상 3상이 진행 중이며 현재까지 해외 허가승인 사례는 없다.

국내에서는 지난해 12월 22일 비임상과 품질 자료에 대한 사전 검토가 신청돼 검토 중이다.

국내 개발로는 셀리드[299660]의 코로나19 백신이 임상 1•2상 단계에 있다.

화이자•모더나가 코로나19로 첫 제품화 성공한 RNA 백신…대량생산 가능

RNA 백신은 항원 유전자를 RNA 형태로 주입해 체내에서 항원 단백질을 생성해 면역반응을 유도하는 백신이다.

RNA는 세포의 핵 속에 있는 두 종류의 핵산 중 하나로, 유전자 정보를 매개하고 유전자 발현을 조절하는 역할을 한다.

화이자와 모더나 백신이 대표적이며 한국에 도입 예정이다.

제조 기간이 짧아 신속한 대량생산이 가능하나, RNA 분해효소(RNase)에 주성분인 RNA가 쉽게 분해돼 안정성이 좋지 않다. 이에 따라 -20℃ 혹은 -75±15℃의 콜드체인이 필요하다.

이 방식으로는 코로나19 백신이 처음으로 제품화됐다.

화이자 백신은 영국, 미국, 캐나다, 세계보건기구(WHO) 등에서 긴급사용승인을 받았다. 스위스와 유럽에서는 조건부로 허가됐다.

국내에서는 지난해 12월 18일 비임상과 임상 자료 사전검토가 신청돼 식약처가 검토 중이다.

모더나 백신은 현재 미국에서 긴급사용승인됐고, 유럽에서 조건부 허가를 받았다. 국내에서는 사전검토와 품목허가 신청 전이다.

국내 개발 백신으로는 RNA 백신과 유사한 형태의 DNA 백신을 제넥신[095700]과 진원생명과학[011000]에서 각각 개발 중이다. 임상 1•2상이 진행 중이다.

안전성 높은 재조합 백신…노바백스•SK바이오사이언스 임상 중

재조합 백신은 유전자재조합 기술을 이용해 만든 항원 단백질을 직접 주입해 면역반응을 유도하는 것으로, 가장 많이 사용되는 백신 플랫폼 중 하나다.

재조합 항원 단백질만으로는 면역반응이 낮을 수 있어 일반적으로 면역증강제(알루미늄염 등)가 포함된 제형이 필요하며, 오랜 기간 사용돼 안전성이 높은 백신으로 알려져 있다

B형간염 백신이나 인유두종바이러스(HPV) 백신(자궁경부암 백신) 등이 재조합 백신에 해당한다.

코로나19 백신으로는 노바백스 백신이 있으며 지난해 9월부터 3상 임상시험이 진행 중이다. 현재까지 해외 허가승인 사례는 없다.

국내에서는 SK바이오사이언스가 임상 1•2상을 하고 있다.

중국 시노팜 등 불활화 백신…안전성 기준 까다로워

불활화 백신은 바이러스를 사멸시켜 항원으로 체내에 주입하여 면역반응을 유도하는 전통적인 백신 플랫폼이다.

이 방식을 활용해 개발된 다수의 백신이 있다.

감염 바이러스 확보 시 신속 개발이 가능하고 제조 방법이 단순하며 중화항체 유도가 우수한 특징이 있다.

그러나 코로나19 바이러스의 경우에는 감염성 병원체를 안전하게 다루기 위해 'BL3급'(위험 수준에 따라 BL1부터 BL4까지 구분)의 생산시설이 필요하다.

불활화 백신으로는 A형 간염백신, 주사용 소아마비 백신, 일본뇌염 사백신 등이 있다.

코로나19 백신으로는 중국 시노팜 백신이 있으며, 중국에서 지난해 7월 22일에 허가됐다.

출처: 연합뉴스

오픈 이노베이션과 계열사 그리고 산학정으로 구성된 올스타 팀으로 구성

한미사이언스가 코로나 팬데믹 종식에 기여할 수 있는 혁신 비즈니스를 본격화 한다.

한미사이언스는 2021년 1월, 이 비즈니스를 담당할 ‘광속 TF' 를 발족하고 코로나 치료를 위한 백신, 신약개발, 디지털 혁신치료 등 차세대 비즈니스 모델 구축에 나선다.

한미사이언스 광속 태스크포스팀은 임종윤 대표(바이오협회 이사장/한미사이언스 대표이사)와 그동안 오픈 이노베이션에 참여한 한미 계열사 코리 테라퓨틱스를 비롯해 바이오벤쳐인 바이오앱, 헤링스, 테라젠바이오, 신테카바이오, 에이아이트릭스, 에비드넷과 서울대, 포항공대, 한동대, 계명대 등 의료 및 의과학 대학, 그동안 긴밀하게 협업해온 식약처(MFDS), 질병관리본부(CDC), 보건연구원(NIH), 여야 외교 통상 전문가, 한국바이오협회, 한미약품 평택바이오플랜트 공장장인 김수진 전무, 한미약품 해외 RA(허가) 부문 권규찬 전무, 한미약품 바이오신약 부문 최인영 상무, 해외특허 전문가인 한미사이언스 정일영 이사 등이 합류한다.

한미 바이오 플랜트 김수진 박사는 미국 코넬대학교와 캘리포니아 공과대학원 출신 화학 공학 박사로 미국 BMS, 베링거인겔하임 생산 분야 글로벌 인재이며 2016년부터 한미약품 평택 바이오플랜트 총괄 책임자로 근무 중이다. 현재 김 박사는 다수의 업체와 코로나 백신 등 다양한 바이오 물질의 상용화 및 임상물량 생산 논의를 진행하고 있다.

서울대학교 학사/석사, 고려대학교 박사과정을 졸업한 권규찬 박사는 한미약품이 개발 중인 바이오, 합성신약 등 다수의 미국 FDA와 유럽 EMA 허가를 리딩한 바 있다. 글로벌 수출시에 필수적인 특허 보호와 글로벌 백신기지 프로젝트를 위해 반드시 필요한 노하우인 글로벌 특허 부문은 한미사이언스 정일영 이사가 맡는다. 정 이사는 미국 프린스턴대학교 화학과 출신으로, 변리사 자격증을 보유한 한미 특허 총 책임자이다.

한미약품연구센터 최인영 박사(상무)는 바이오신약의 핵심 플랫폼 기술 ‘랩스커버리’를 비롯해 바이오신약 개발의 기전과 세포 동물 실험 설계를 주도하고 있다. 최 박사는 광속 태스크포스팀에서 코로나 치료제 혁신신약 물질의 전임상 평가를 담당하고 있다.

한미사이언스는 광속 TF를 중심으로 코비드 재창출 치료제 10가지 런칭, 백신 파이프 단기 중기 장기적 생산 라인 확정, 디지탈과 인공지능을 포함한 임상설계 영역까지의 코로나 예방과 치료, 그리고 후유증 관리 전주기에 걸친 파이프라인을 광속으로 시리즈 런칭한다. 화순과 안동, 포항 등 논의를 통해 "백신 스와프" 통한 아시아 생산 기지를 긴급 확대할 계획이다.

한미사이언스 관계자는 “한미는 지난 50여년간 약 500개의 모든 형태의 약품을 자체 개발한 경험을 보유하고 있으며, 글로벌 전체 top5 기업의 제품을 포함하여 수백여개의 글로벌 생산 허가를 받은 국내 유일무이 한 기록을 가지고 있다. 이러한 역량이 최대한 발휘되도록 k-bio 광속 TF를 발족한다”고 말했다.

한편 이 관계자는 최근 특정 기업의 유전자 백신 CMO 논의와 관련해서 "해외 CMO를 위해서는 실사와 기술이전을 위한 타당성 검토, 계약 조건 협의 등 여러 단계를 거치게 된다"면서 "현재 거론되는 특정 회사를 포함하여 다양한 회사와 CMO를 위한 논의를 활발히 진행하고 있다"고 설명했다.

한미약품이 세계 최대 제약바이오 행사인 ‘JP모건 헬스케어 콘퍼런스’에서 신약 기술수출 역사를 또 쓸 수 있을까?

한미약품은 2015년 이 행사에서 프랑스 제약사 사노피와 5조 원 규모의 기술수출 계약을 맺어 국내 제약업계를 깜짝 놀라게 했는데 올해 행사에서는 한미약품이 개발에 공들이고 있는 비알콜성 지방간염(NASH) 치료 후보물질에 세계 제약업계의 이목이 쏠릴 것으로 예상된다.

4일 한미약품에 따르면 1월11일부터 14일까지 열리는 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 한미약품의 비전과 2021년도 연구개발(R&D) 전략 등을 소개한다.

세부 발표내용은 아직 공개하지 않고 있으나 그동안 행사에서 발표내용을 살펴봤을 때 신약 후보물질의 연구성과를 알리는 데 초점을 맞출 가능성이 높다.

한미약품은 올해로 벌써 10년째 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에 참석하는 것인데 그동안 이 자리에서 빠짐없이 주요 신약 후보물질의 연구성과를 공개해왔다.

한미약품은 특히 이번 행사에서 비알콜성 지방간염 치료 후보물질인 'HM15211'의 기술수출 가능성을 타진하는 데 힘쓸 것으로 보인다.

HM15211은 한미약품이 기술이전하지 않은 신약 후보물질 가운데 임상에서 가장 앞서 있는 데다 최근 들어 임상 연구에서 눈에 띌 만한 성과를 보이고 있다.

한미약품이 2020년 11월 열린 미국간학회(AASLD)에서 발표한 내용에 따르면 HM15211은 비알콜성 지방간염 및 간 섬유화, 담즙 정체성 담관염 등을 유도한 다양한 동물모델 조직실험에서 효과를 보였으며 조직학적 간 섬유화 개선에서는 경쟁약물인 ‘FXR 아고니스트(성분명 오베티콜산)’보다 우수한 효능을 발휘하는 것으로 나타났다.

아직까지 비올콜성 지방간염 치료제를 개발한 기업은 세계를 통틀어 1곳도 없다. 상황이 이런 만큼 HM15211이 다양한 작용에 효과를 나타낸다는 점은 세계 제약바이오기업에 매력적 요소로 부각될 수 있다.

게다가 HM15211은 2020년 8월 한미약품이 MSD에 기술이전한 HM12525A과 동일한 GLP-1 계열 약물로 안전성과 신뢰성 측면에서도 높은 점수를 받을 것으로 보인다.

최근 들어 GLP-1 계열의 약물들이 비알코올성 지방간염 치료에 효과가 있다는 연구결과가 속속 나오고 있다. 글로벌제약사 노보노디스크는 2020년 5월 GLP-1 계열의 약물 ‘세마글루타이드’의 임상2상에서 비알콜올성 지방간염 치료에 효과가 있다는 점을 확인했다.

HM15211은 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발 담즙성 담관염과 염발 경화성 담관염을 대상으로 각각 희귀의약품으로 지정받고 같은 해 7월 신속심사 처리대상(패스트트랙)으로 지정되면서 가치가 더욱 높아졌다.

한미약품은 현재 미국에서 HM15211의 임상2상을 진행하고 있다.

한미약품은 2015년 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 프랑스 제약사 사노피와 접촉해 약물지속형 기술이 적용된 ‘퀀텀프로젝트’를 약 5조 원에 기술이전하는 계약을 맺으면서 기술수출 역사를 썼다는 평가를 받는다.

단 한 번의 기회로 이런 성과를 낼 수 있었던 것은 아니다. 한미약품은 수 년 동안 JP모건 행사에서 퀀텀프로젝트 관련 연구 성과를 발표하며 기회를 엿본 것으로 전해진다.

한미약품은 벌써 4년 전부터 JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 세계 바이오기업들에게 HM15211을 알리는 데 주력해 왔다.

한미약품 관계자는 “JP모건 헬스케어 콘퍼런스 행사가 끝난 뒤에야 발표내용을 구체적으로 공개할 것이다”며 “올해 행사에서 사업방향이나 주력사업을 소개한다는 것 외에는 해줄 수 있는 말이 없다”고 말했다.

출처: 비즈니스포스트

한미약품은 CP를 도입한 국내 691개 기업 중 최초로 공정거래위원회 부여 CP 최고등급 ‘AAA’를 획득했다고 23일 밝혔다.

공정위는 2001년 7월 기업 스스로 공정거래 관련 법규를 준수하기 위해 자율적으로 도입∙운영하는 내부 준법시스템 ‘공정거래자율준수프로그램(Compliance Program, CP)’을 도입했으며, 2006년부터 CP등급 평가제도를 마련했다.

한미약품은 2007년 이를 전사적으로 도입•운영했으며 2013년부터 CP등급을 획득해 왔으며, CP 고도화를 위한 노력을 지속해 2015년, 2017년, 2019년 연속 ‘AA’ 등급을 받았다. 특히 올해는 공정위가 CP등급을 도입한 이래 국내 기업 중 유일하게 ‘AAA’ 등급을 획득했다.

CP등급은 최하 D부터 C, B, A, AA, AAA까지 6등급으로 구분돼 있으며, 우수한 기업에 차별적 인센티브를 제공해 충실한 CP운영을 유도하는 것을 목적으로 하고 있다.

공정위는 ▲CP 도입 및 운영방침의 수립 ▲최고경영진의 지원 ▲자율준수편람 ▲교육훈련 프로그램 ▲사전감시체계 ▲제재 및 인센티브 시스템 ▲프로그램 효과성 평가와 개선 등 총 7개 평가 항목을 토대로 17개 평가지표와 54개 세부측정지표 등을 면밀히 검토해 CP등급을 부여하고 있다.

이와 관련해 한미약품은 CP 고도화에 필요한 세부 지표사항을 업무에 적용해 지속적으로 정비해왔다.

더불어 한미약품 최고경영자는 자율준수 실천의지를 지속적으로 천명하고 CP운영의 기준과 절차를 수립, 대내∙외에 CP운영에 대한 사항을 공시∙공표하고 있다.

이어 독립성이 보장된 자율준수관리자를 임명하고 예산 및 인력을 충분히 지원하고 있으며, 임직원들은 자율준수편람을 통해 CP운영의 기준과 절차를 이해하고 업무에 적용하고 있고, 체계적 교육훈련 프로그램에도 동참하고 있다.

특히 CP관련 위험성을 주기적으로 평가하고 위험성을 경감하기 위해 대내∙외 효과성 평가를 수행하고 있으며, ▲CP관리 위원회 ▲사전업무 협의제도 ▲내부고발시스템(클린경영신문고 등) ▲CP모니터링 ▲인사제재 및 인센티브 제도 등 다양한 CP관리 프로그램을 지속적으로 운영하고 있다.

이와 함께 한미약품은 제3자를 통한 불법행위 방지를 위해 3rd Party(CRO, CMO, 마케팅관련 업체, 인사관련 업체, 기타 업체 등)를 대상으로 회사 윤리경영 및 위법행위 방지를 위한 ▲메시지 전달 ▲관련 법 내용 교육 및 공유 ▲비리행위 제보 프로세스에 대한 교육 ▲부패방지 서약 등을 동시에 진행해 외부 위험 요소도 다각적으로 관리하고 있다.

아울러 매년 4월 1일을 ‘자율준수의 날’로 제정하고 대표이사 메시지 전달 및 공정거래준수 실천 서약 등을 진행함으로써 전 임직원이 자율준수 실천과 윤리경영을 통한 신뢰를 다짐하고 있다.

이외에도 한미약품은 공정위 CP 등급 외에도 2017년 업계 최초로 부패방지경영시스템인 ISO 37001을 인증받는 등 국내 제약업계 내 윤리경영 확산에 기여하고 있다는 평가를 받고 있다.

이러한 한미약품의 행보는 정부의 다양한 포상으로 이어졌다. 2016년 공정위 ‘공정거래의 날’ 정부 포상에서 공정거래문화 확산에 기여한 공로로 대통령 표창을 받았으며, 2019년에는 ‘대한민국 사랑받는 기업’ 정부 포상에서 CP도입을 통한 윤리경영 문화 확산 성과를 인정받아 국무총리 표창을 받았다. 2014년, 2015년, 2017년, 2020년 공정거래위원장 표창도 받았다.

한미약품 대표이사 우종수 사장은 “국내 제약바이오 업계는 물론 CP를 도입한 국내 전체 기업들 중 최초이자 유일하게 AAA 등급을 받게 돼 기쁘다”며 “막중한 책임감으로 글로벌 한미의 기본이 되는 윤리경영 실천에 전사적 노력을 기울이겠다”고 말했다.

출처: 메디컬투데이

올해 상반기 완제의약품 생산실적이 10조원을 넘어섰다. 코로나19 위기 상황 속에서도 국내 제약기업의 의약품 생산과 공급에는 차질이 없었던 것이다. 오히려 전년동기대비 5.1% 증가했다. 한미약품은 작년 상반기에 이어 올해 상반기에도 생산실적 1위를 기록했다.

식약처는 국내 완제의약품 생산이 꾸준히 증가해 올해 상반기 생산액이 지난해 같은 기간(9조 6000억원) 대비 5.1% 증가한 10조 900억원을 기록했다고 17일 밝혔다.

의약품별로는 전문의약품이 8조5007억원으로 6%가 증가했으며, 일반의약품은 1조5904억원으로 0.9%가 증가한 것으로 나타나 전문의약품의 성장세가 두드러졌다.

효능•효과별 생산액은 동맥경화용약(8481억원, 8.4%), 고혈압약(6618억원, 6.6%), 항생제(5826억원, 5.8%), 해열•진통•소염제(5521억원, 5.5%), 소화성 궤양용제(5361억원, 5.3%) 등의 순으로 많았다.

완제의약품 생산액 상위 20개 사가 차지한 비율은 45.3%(4조 5,748억 원)로 지난해 46.1%(4조 4,226억 원)와 비슷한 수준으로 나타났다.

기업별 생산실적은 '한미약품(주)'이 5118억 원으로 2019년 상반기(4912억원) 대비 4.2% 증가해 전년에 이어 1위를 유지했고, 그 뒤로 '(주)종근당'(4295억원), '(주)대웅제약'(3171억원), '(주)녹십자'(3113억원), '에이치케이이노엔(주)'(3039억원) 순이었다.

김강립 식약처장은 "코로나19 등 어려운 상황에서도 지난해보다 의약품 생산이 증가한 것은 국내 제약기업이 의약품 공급을 위해 노력한 덕분으로, 건강에 대한 국민적 관심이 높아진 가운데 의약품 안전과 품질관리를 위해서도 힘써주기 바란다"고 말했다.

출처: 데일리팜

한미약품이 개발한 경구용 항암신약 오락솔(성분명 파클리탁셀)이 임상3상에서 정맥 주사 항암제 대비 우수한 효과를 보인 것으로 나타났다.

한미약품의 파트너사 아테넥스는 지난 9일 오후(한국시각) 열린 '샌안토니오유방암학회(SABCS, San Antonio Breast Cancer Society)'의 스포트라이트 세션에서 이 같은 내용을 담은 임상3상 추가 데이터를 발표했다고 11일 밝혔다.

오락솔은 한미약품이 개발한 플랫폼 기술 '오라스커버리(ORASCOVERY)'를 적용해 정맥주사용 항암제 파클리탁셀을 경구용으로 전환한 혁신신약이다.

미국식품의약국(FDA)에 의해 우선심사(Prioirty Review) 대상으로 지정됐으며, 현재 전이성 유방암치료제로 낸 시판허가신청(NDA)에 대한 FDA 심사가 진행되고 있다(심사 기한 2021년 2월 28일).

총 360명의 조정된 치료의향 모집단(mITT)에서 오락솔 PFS(무진행생존기간) 중위값은 8.4개월로, 정맥주사요법 7.4개월에 비해 증가했으며, OS(전체생존기간) 중위값 또한 16.3개월을 보인 정맥주사 대비 7개월 증가된 23.3개월로 더 길었다.

특히 오락솔은 주사요법 대비 임상적 유용성과 편의성을 입증한 것은 물론, 주사요법의 주요 부작용인 신경병증 발생률의 감소 효과도 입증했다.

오락솔 투여 환자의 신경병증 발생률은 22%로, 정맥주사요법 64% 대비 월등히 낮았고, 3등급 신경병증 발생률도 오락솔에서는 2%대로 정맥주사 대비 최대 7분의 1 수준으로 확인됐다.

아테넥스의 존슨 라우(Johnson Lau) CEO는 "지난해 발표된 정맥주사요법 대비 오락솔의 ORR(객관적 반응률)에서의 월등한 효능과 내약성에 이어이번 발표에서 효능과 부작용 관리 가능성을 지속적으로 입증할 수 있었다"며 "올해 업데이트된 임상 3상의 PFS 및 OS 데이터는 전이성 유방암 환자를 위한 효과적인 치료 옵션이 될 수 있다는 임상 근거를 더욱 탄탄히 뒷받침 할 것" 이라고 말했다.

출처: Medical Observer

The novel P-gp inhibitor encequidar (formerly known as HM30181A) forms the cornerstone of our Orascovery platform. Encequidar enables the oral absorption of a wide range of effective anticancer drugs, which can currently only be given intravenously, due to poor oral absorption.

P-glycoprotein (P-gp) is an active transport protein on the surface of the gastrointestinal (GI) tract. Many anticancer drugs are substrates of P-gp, and when orally administered, they will be pumped back into the GI tract, thereby limiting the drugs to intravenous administration. Encequidar, as a selective and potent P-gp inhibitor, has the potential to allow oral delivery of these chemotherapy agents. Current clinical trials are underway globally with encequidar combined with paclitaxel, docetaxel, irinotecan, eribulin, and topotecan.

Encequidar is a novel compound with inhibitory activity specific to P-gp. Encequidar’s distinguishing feature is its minimal oral absorption. This feature localizes P-gp inhibitory activity in the GI tract, improving the absorption of chemotherapy agents, but limiting the potential for unnecessary P-gp inhibition at other places in the body.

We believe the Orascovery approach will establish a new paradigm in the use of oral anticancer drugs.

Oral paclitaxel and encequidar

Paclitaxel is a widely used IV administered tubulin-stabilizing chemotherapeutic agent. By administering paclitaxel orally with encequidar, we have been able to achieve similar paclitaxel exposures compared to the widely used 80 mg/m² IV weekly dosing regimen.

Current clinical data suggests the potential of a better clinical response and tolerability profile, which can likely be attributed to the better pharmacokinetic profile achieved. Additionally, oral paclitaxel and encequidar may offer patients with paclitaxel-responsive tumors freedom from the burden of infusion clinic visits, premedication, and potentially dangerous infusion-related hypersensitivity-type reactions. Oral paclitaxel and encequidar has completed a Phase 3 pivotal trial in metastatic breast cancer, with several additional on-going clinical studies as monotherapy and in combination with other proven anticancer agents.

Oral irinotecan and encequidar

Irinotecan is an anticancer agent, currently approved only for IV administration, that is used widely in the treatment of colorectal, lung, ovarian, cervical, pancreatic, upper gastrointestinal and brain cancer.

Oral irinotecan and encequidar is ready to advance to and preparing for Phase 2.

Oral docetaxel and encequidar

Docetaxel is an anticancer agent, currently approved only for IV administration, that is used widely in the treatment of breast, prostate, gastric, head and neck, and lung cancer.

Oral docetaxel and encequidar is ready to advance to and preparing for Phase 2.

Oral topotecan and encequidar

Topotecan is an anticancer agent that is used in the treatment of ovarian, cervical and small cell lung cancers.

Oral topotecan and encequidar is currently in Phase 1 clinical studies.

Oral eribulin and encequidar

Eribulin is an anticancer agent that inhibits the growth phase of cells. Intravenous eribulin (Halaven®) is approved by the FDA in to treat patients with metastatic breast cancer who have previously received at least 2 chemotherapeutic regimens for the treatment of metastatic disease, and to treat patients with unresectable or metastatic liposarcoma who have received a prior anthracycline-containing regimen. Notably, Halaven® has shown to provide responses in patients with tumors resistant to other microtubule-targeting drugs.

The U.S. FDA allowed our Investigational New Drug Application (IND) in October 2018. Phase 1 studies of oral eribulin and encequidar are currently underway.

Source: Athenex

미 제약사 화이자가 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신 연내 공급 물량을 당초 계획의 절반으로 줄였다고 월스트리트저널(WSJ)이 3일(현지시간) 보도했다.

이 백신을 공동 개발한 화이자와 바이오엔테크는 연내 백신 공급 물량을 당초 1억 회분에서 5000만 회분으로 줄였다.

원료 수급에 차질이 빚어져서다. 화이자 측은 "원료 공급망을 늘리는데 예상보다 시간이 오래 걸렸다"고 설명했다.

화이자는 지난달 중순까지만 해도 1억 회분 생산을 목표로 했다고 WSJ는 전했다. 그러나 연말연시 원료 수급에 장애가 예상되고 초기 원료가 기준을 충족하지 못하면서 계획을 수정했다.

백신 개발에 직접적으로 관여한 한 관계자는 "우리는 늦었다"며 "일부 초기 원료 분이 기준을 맞추지 못했다. 현재 바로잡았지만 올해 공급 물량을 맞추기에는 시간이 부족하다"고 밝혔다. 수급이 지연된 원료가 어떤 것인지는 구체적으로 밝히지 않았다.

다만 내년에는 예정대로 13억 회분을 생산할 계획이며, 이에 더해 올해 차질이 빚어진 5000만 회분을 추가 공급할 것으로 예상된다고 WSJ는 전했다.

화이자 백신은 최종 임상시험에서 95%의 면역 효과를 나타냈다. 오는 10일 미 식품의약국(FDA)의 긴급사용 승인 심사를 앞두고 있다. 영국은 지난 2일 사실상 세계에서 가장 먼저 이 백신에 대한 긴급사용을 허가했다.

영국 정부는 올해 최대 1000만 회분을 공급받을 수 있을 것이라고 밝혔지만, 출하량을 줄이면서 400만~500만 회분이 공급될 것으로 예상된다.

출처: 뉴시스

한미약품 평택 바이오플랜트 가보니
2공장 미생물 배양•정제 외
완제품 생산위한 시설 구축
미생물로 배양한 유전자백신
週 2천만회 접종분 제조 가능
국내외 대다수 위탁생산공장
활용하는 동물세포 배양보다
생산속도 10배 빠르고 편리

"한미 바이오플랜트에서 연간 최대 10억회분의 백신 생산이 가능하다. 백신 위탁생산(CMO) 요청이 들어오면 백신을 발 빠르게 양산해 전 국민이 코로나19 위협에서 신속하게 벗어나도록 하는 데 큰 역할을 할 수 있다."

지난주에 방문한 경기 평택시 소재 한미약품 바이오플랜트 제2공장에서 만난 김수진 공장장은 백신 생산 역량에 대해 이처럼 자신감을 보였다. 이곳에는 1•2공장과 관리동을 포함한 바이오플랜트 시설이 들어서 있다.

특히 2년 전 완공한 6층 높이의 2공장(연면적 2만8211㎡•약 8만5000평)은 2만ℓ의 미생물 배양•정제 시설은 물론 주사제 완제품 생산을 위한 충진 시설까지 들어서 있어 백신 생산기지로서 최적의 조건을 갖추고 있다는 평가를 받고 있다. 2공장에 들어서면 마치 거대한 정수기 통을 연상시키는 높이 10m, 1만2500ℓ 용량을 자랑하는 배양기(바이오리액터)가 가장 먼저 눈에 들어온다. 배양기에서 대장균을 배양한 뒤 회수 및 정제 과정 등을 거쳐 유전자 백신(DNA•mRNA 백신)을 생산할 수 있다. 국내 유일의 여성 바이오플랜트 공장장인 김수진 전무는 "이곳 2공장에서 일주일간 미생물(대장균) 배양 공정을 통해 2만ℓ 정도의 배양액을 얻을 수 있는데, DNA 백신의 경우 200만회, RNA(mRNA) 백신은 2000만회 접종분을 제조할 수 있는 양"이라고 소개했다. 이를 연간 단위로 환산하면 DNA 백신은 연 1억회, mRNA 백신은 연 10억회 접종분 백신을 각각 생산할 수 있는 규모다.

한미 바이오플랜트 생산 담당 고선진 상무는 "코로나19 팬데믹을 끝내려면 수억~수십억 명에게 일시에 접종해야 하는데, 유전자 백신의 원료의약품인 핵산(DNA, RNA)을 단기간에 대량 생산해야 하는 조건을 충족하는 플랜트는 전 세계에서 손에 꼽을 정도로 극소수"라며 "2공장의 경쟁력은 최근 수요가 급증하고 있는 유전자 백신을 미생물 배양을 통해 대량으로 생산할 수 있다는 것"이라고 강조했다.

유전자 백신은 동물세포를 이용하는 것보다 대장균 등 미생물 배양을 통해 생산해야 생산 속도가 10배 빠르고 효율성과 편리성이 높다는 게 고 상무의 설명이다. 한미약품에 따르면 대형 배양시설을 갖추고 있는 바이오 의약품 위탁생산 기업들이 다수 있지만 이들은 항체 원료의약품 생산이 주목적이기 때문에 동물세포 기반의 배양 시설을 갖추고 있다. 동물세포를 활용해 유전자 백신을 만들 경우, 세포 배양에만 한 달 내외의 상당한 시일이 소요된다.

또 조직 구성이 복잡한 동물세포는 배양 후 유전자 재조합 과정이 어렵고 생산 수율도 낮은 편이다.

반면 조직 구성이 단순한 미생물(대장균)을 활용하면 배양에 수일 정도만 소요되고 배양한 대장균 세포의 유전자를 재조합해 바로 백신을 생산할 수 있다. 대장균을 활용하면 동물세포 활용 방식보다 최대 10배가량 빠르게 유전자 백신 대량 생산이 가능하다고 한다.

국내의 대표적 위탁생산 업체인 셀트리온과 삼성바이오로직스, 그리고 최근 글로벌 제약사로부터 코로나19 백신 위탁생산 계약을 따낸 SK바이오사이언스나 GC녹십자 역시 유정란이나 동물세포 기반 백신 생산시설을 갖추고 있다는 게 한미약품 측 설명이다.

방역당국이 다국적 제약사들과 백신 구매 협상을 진행 중인 상황에서 김 공장장은 "정부가 직접 백신을 '직구'하는 것보다는 기술 도입 계약을 맺어 국내에서 위탁생산하는 편이 훨씬 더 빠르게 물량을 확보하는 방법"이라고 강조했다. 정부가 나서서 글로벌 제약사와 코로나19 백신 위탁생산 계약을 맺어주면 한미 바이오플랜트가 생산 전초기지로서 역할을 다하겠다는 얘기다.

한미 바이오플랜트의 생산 능력에 대해 입소문이 나면서 유전자 백신을 개발 중인 여러 글로벌 제약사들이 최근 한미약품에 잇달아 뜨거운 '러브콜'을 보내고 있는 것으로 확인됐다.

한미약품 측은 "복수의 제약사와 협의를 진행 중인 상황"이라고 밝혔다. 한미약품 관계자는 "현재 문의가 오고 있는 유전자 백신 개발 회사들과 최종 생산 계약까지 체결하면 한미 바이오플랜트 가동률에 대한 일각의 우려도 해소될 것"으로 기대했다.

출처: 매일경제

미국 제약사 화이자와 모더나가 유럽 의약당국인 유럽의약품청(EMA)에 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 백신의 사용승인을 신청했다.

월스트리트저널(WSJ)에 따르면, EMA는 1일(현지시간) 화이자•바이오엔테크와 모더나로부터 백신 사용승인 신청을 접수했다고 밝혔다.

이에 따라 빠르면 이달 내로 백신의 유럽 내 배포가 가능해진다고 WSJ는 설명했다.

소식통들은 화이자 백신 'BNT162b2'이 늦어도 이달 29일에 당국의 심사를 받는다고 WSJ에 전했다. 이는 모더나 백신 'mRNA-1273'의 예상 심사 시기인 내년 1월12일보다 약 2주 앞선다.

EMA는 두 백신의 임상시험 데이터가 효능과 안전성을 충분히 입증하는지 살펴보기 위해 관리들이 성탄절까지 업무에 매진할 예정이라고 설명했다.

EMA가 백신 승인을 권고하면 유럽연합(EU) 집행위원회는 EMA 자문에 기반해 회원국들과 협의하고 백신 출시를 최종 승인하게 된다.

EU 집행위원회 대변인은 "EMA가 백신을 승인하면 며칠 내로 백신 출시를 승인할 것이다. 목표는 빠른 시일 내에 진행하는 것"이라며 "정확한 승인 날짜는 EMA의 허가 여부에 달려 있다"고 말했다.

이미 화이자와 모더나는 미국 식품의약국(FDA)와 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에 백신의 긴급사용승인을 신청한 상태다. 이들의 백신은 캐나다와 일본, 호주 등지에서도 당국의 검토를 받고 있다.

출처: 뉴시스

국내 제약사들의 비알코올성 지방간염(non-alcoholic steatohepatitis, NASH) 치료제 개발 경쟁이 치열하다

NASH는 질환의 주요 원인인 비만 인구가 증가해 환자 수가 지속적으로 늘어날 것으로 예상되는 반면, 아직까지 뚜렷한 치료제가 없어 '미개척 시장'으로 꼽힌다.

글로벌 시장 조사 자료(GlobalData's Epidemiology Analysis)에 따르면 현재 미국, 일본, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인 등 의료시장이 큰 주요 7개 국가의 NASH 환자 수는 총 6,000만여명에 달한다.

이러한 NASH 치료제 개발에 가장 활발한 모습을 보인 건 한미약품이다. 올해에는 각종 해외 학술대회에서 이와 관련한 임상 결과를 발표했다.

한미약품은 NASH 치료제로 개발중인 LAPSTriple Agonist(코드명 HM15211)의 연구 결과 3건을 지난 11월과 9월 각각 미국간학회(AASLD)와 제56회 유럽당뇨병학회(EASD)에서 발표했다.

지난 8월에는 유럽간학회(EASL) 국제간학술대회(ILC)에서 LAPSTriple Agonist의 임상 및 전임상 데이터를 발표하기도 했다.

한미약품이 개발 중인 LAPSTriple Agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤과 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체들을 동시에 활성화하는 것으로 알려져 있다.

LAPSTripleAgonist는 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙 지정을 받기도 했다. 한미약품은 현재 생검(biopsy)으로 질환이 확인된 NASH 환자들을 대상으로 치료효능 유효성을 확인하기 위한 2상을 미국에서 진행 중이다.

아울러, 한미약품은 LAPSTriple Agonist 뿐 아니라 지난 8월 MSD에 라이선스 아웃(L/O)한 LAPSGLP/Glucagon(에피노페그듀타이드, HM12525A)도 NASH 치료제로 개발중이다.

이와 관련해 한미약품은 지난해 얀센으로부터 HM12525A를 기술 반환받았지만 지난 8월 또 다른 다국적 제약사 MSD에 총액 8억6,000만달러(한화 약 1조272억원) 규모로 기술수출하는 데 성공하기도 했다.

여기에 최근 LG화학이 도전장을 내밀었다. LG화학이 2일 FDA로부터 NASH 치료 신약 후보물질 ‘TT-01025’의 임상 1상을 승인받은 것.

이에 따라, LG화학은 임상전문기관 ‘PPD 라스베이거스(PPD’s clinical research unit in Las Vegas)’에서 건강한 성인을 대상으로 안전성, 약동학등을 평가하는 연구를 진행하게 된다.

‘TT-01025’는 LG화학이 지난 8월 중국 바이오텍 ‘트랜스테라 바이오사이언스(TransThera Biosciences)’로부터 중국, 일본을 제외한 글로벌 독점 개발 및 상업화를 목표로 도입해온 후모물질이다. 간에서의 염증 진행과 관련성이 높다고 알려진 ‘VAP-1’ 단백질의 발현을 억제하는 기전을 가진 것으로 알려져 있다.

동아ST도 NASH 치료제 시장에 눈독을 들이고 있는 국내 제약사 중 하나다. NASH 자체를 적응증으로 개발 중인 약물은 없지만 앞서 발굴한 후보물질에 대한 NASH 치료제로서의 개발 가능성을 점치고 있는 상황이다.

동아ST는 자체개발한 국산 신약 DPP-4 억제제 ‘슈가논(성분명 에보글립틴)’을 카드로 꺼내들었다.

동아ST가 설립에 참여한 레드엔비아는 슈가논을 당초 계획한 적응증인 대동맥심장판막석회화증 뿐만 아니라 NASH 치료제로 개발하기 위해 섬유화를 타겟으로 하는 복합제 후보물질의 발굴을 검토 중이다. 레드엔비아는 슈가논의 물질특허와 서울아산병원의 대동맥심장판막석회화증 치료제 용도특허를 기술이전해 설립한 합작법인(Joint Venture, JV)이다.

이밖에도 동아ST는 동물실험 결과, 현재 개발 중인 2형 당뇨병 경구형 치료제 'DA-1241'를 NASH 치료제로도 개발할 수 있을 것으로 보고 개발 및 L/O를 진행한할 계획이다. 동아ST는 올해 DA-1241 미국 1b상을 완료했다.

일동제약 또한 원천기술 개발을 통해 NASH 치료제 개발에 시동을 걸고 있다. 일동제약은 지난 10월 NASH 치료제 후보물질인 ‘ID11903’과 관련한 물질특허를 취득했다고 밝혔다.

이 특허에는 핵 내 수용체의 일종으로서 지질 대사, 항상성 유지 등과 깊은 연관성이 있는 파네소이드 X 수용체(farnesoid X receptor, FXR)를 활성화하는 새로운 유도체에 관한 내용이 담겼다. 일동제약에 따르면, ID11903은 파네소이드 X 수용체에 대한 효능제(agonist)로, 담즙산과 지질 대사 등을 조절하는 기전을 가진다.

현재 일동제약은 독일의 신약연구개발 기업 ‘에보텍’과 함께 ID11903과 관련한 비임상 연구를 진행 중으로, 해당 실험이 마무리되는 대로 NASH 치료제 신약 개발을 위한 1상에 돌입한다는 계획이다.

출처: 청년의사

한미약품이 제약바이오 업계 최초로 'K-ICT 정보보호대상'에서 우수상을 받았다.

올해 19회째인 K-ICT 정보보호 대상은 과학기술정보통신부가 정보보호 인식제고 및 자율적 정보보호를 실천하는 기업과 개인에게 수여하는 상이다. 올해는 신종 코로나바이러스 감염증(이하 코로나19) 여파로 시상식은 생략됐다.

한미약품은 과학기술정보통신부 평가위원회로부터 3단계에 걸친 심사를 받은 결과, 정보보호 관리, 정보보호 기술의 우수성, 침해사고 대응력 등을 높이 평가받아 제약업계 최초로 수상했다.

한미약품은 정보보호를 위한 전담조직(정보보호위원회)을 운영하고, 신약 정보 보호를 위한 자체 개발 시스템을 구축해 이번 시상에서 우수한 평가를 받았다고 설명했다. 한미약품에 따르면, 실제로 정보보호위원회 공식 활동이 시작된 2년 전부터 현재까지 정보보호 위반사항이나 개인정보 유출 사고, 보안사고는 한 건도 발생하지 않았다.

아울러 한미약품은 이번 수상 외에도 2018년 국내 제약업계 최초로 정보보호경영시스템 국제표준 ISO27001(국제정보보호 관리체계) 인증을 취득한 바 있다.

우종수 한미약품 대표이사는 "글로벌 수준의 정보보호 시스템을 구축해 지속가능한 경영 모델을 확고히 하고자 한 노력을 이번 시상을 통해 인정받게 됐다"며 "연구•개발을 포함한 다양한 비즈니스들의 성과가 높은 단계의 보안 시스템 아래 더욱 견고해질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

출처: 아주경제

한미약품과 GC녹십자가 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 공동 개발을 본격화한다.

한미약품과 GC녹십자는 유전성 희귀질환인 리소좀축적질환(LSD)치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 체결하고 공동연구에 본격 착수했다고 27일 밝혔다.

양사는 올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결한 바 있다.

희귀병인 'LSD'는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 '리소좀'이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환이다.

LSD로 인한 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종에 이르는 것으로 알려져 있으며 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy)요법으로 주로 치료하는데, 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.

양사는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 획기적으로 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 이번 공동개발을 추진한다.

한미의 장기 지속형 신약 개발 역량과 녹십자의 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 바탕으로 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 공동으로 수행해 시너지를 극대화 한다는 계획이다.

한미약품 권세창 사장은 "한미약품과 GC녹십자는 지난 2월부터 구체적인 협력을 지속해왔다"며 "양사 역량을 극대화해 차별화된 치료제가 개발될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

GC녹십자 허은철 사장은 "양사 협력이 환자들 삶에 의미있는 변화를 만들 수 있길 기대한다"며 "미충족의료수요가 높은 분야를 중심으로 앞으로도 다양한 형태의 협력을 이어가겠다"고 말했다.

출처: 파이낸셜 뉴스

한미약품의 글로벌 경쟁력이 첫 4제 복합신약 허가를 통해 다시 한 번 주목받고 있다.

우종수 한미약품 사장은 "지난 2009년 고혈압치료 복합신약 '아모잘탄'을 출시하며 한국 제약산업에 '복합신약' 시대를 연 이후 4가지 성분을 결합한 4제 복합신약 허가를 받으면서 글로벌 경쟁력을 입증했다"며 "창의적이고 혁신적인 한미약품의 우수한 제제기술이 만들어 낸 성과"라고 강조했다.

한미약품은 최근 식품의약품안전처로부터 고혈압치료 성분 2가지와 이상지질혈증치료 성분 2가지를 결합한 4제 복합신약 '아모잘탄엑스큐'를 허가받았다. 2009년 2가지 성분의 고혈압 치료제를 결합한 '아모잘탄'을 시작으로, 3가지 성분 결합에 이어 4가지 성분의 복합신약 개발까지 성공적으로 마쳤다.

의약품의 성분 결합은 단순하지 않다. 한미약품은 각 성분 간의 상호작용을 최소화해 안정성을 확보하면서도 약물 크기를 작게 만드는 등 독자적이고 창의적인 제제기술을 십수년간 축적해 왔다.

각 성분마다 체내 흡수, 약효 발현 기전이 다르기 때문에 이를 한 알의 정제 또는 캡슐에 담기 위해서는 최적의 혁신 제제기술이 적용돼야 한다.

김나영 상무(개발•허가 담당)는 "두 가지 이상 성분을 결합해 제조하는 복합제는 환자들이 복용해야 하는 약물 숫자를 줄여 편의성을 높이고 치료 효과를 극대화하며, 단일제 여러 개를 복용하는 것보다 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있다"면서 "지난 10여년간 축적해 온 독창적 제제기술을 토대로 다양한 복합신약을 선보이며 의약품 시장의 트렌드를 주도하고 있다"고 말했다.

특히 인류 평균 수명이 길어지고 고령화 추세가 가속화되면서 여러 개의 치료 성분을 한 알에 결합하는 복합신약은 새로운 의약품 시장을 창출하고 있다. 실제로 복합신약 '아모잘탄'과 '로수젯'은 미국 MSD를 통해 세계 주요 국가에 수출되고 있다.

이상지질혈증 치료 성분 2가지를 결합한 '로수젯'은 올해 3분기까지 727억원의 매출(유비스트 기준)을 달성, 1000억원대 매출을 눈 앞에 두고 있다.

한미약품은 이번 아모잘탄엑스큐를 포함한 아모잘탄패밀리와 로수젯 외에도 다양한 제제기술이 함축돼 있는 복합신약을 다수 보유하고 있다.

하나의 캡슐에 2종 이상 성분을 분리된 제형으로 담아내는 '폴리캡' 기술, 의약품 겉면을 여러 겹으로 코팅해 각 약물의 안정성을 확보하고 방출 시간을 조절하는 '다층코팅'도 독보적 제제기술이다.

폴리캡 기술이 적용된 복합신약으로는 골다공증 치료 성분과 비타민D를 합친 '라본디', 천식 동반 알레르기 비염 치료 복합제 '몬테리진' 등이 있으며, 이들 제품 모두 연매출 100억원 대에 이르고 있다.

다층코팅 기술이 적용된 진통소염제 '낙소졸'은 정제 겉면을 6겹으로 코팅해 약이 위를 지날 때는 위 보호성분이 배출되고, 장을 지날 때는 진통성분이 나오게 설계됐다.

독보적 제제기술은 혁신신약 개발로도 이어지고 있다.

바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 플랫폼 기술 '랩스커버리'는 한미약품 혁신신약 개발의 중심에 있다.

주사용 항암제를 경구용으로 변환할 수 있는 한미의 독자 플랫폼 기술 '오라스커버리'가 적용된 오락솔은 미국 아테넥스사에 기술수출돼, 현재 임상을 끝내고 미국 시판허가 절차를 밟고 있다.

이와 함께 면역항암 효과와 표적항암 효과를 동시에 이끌어내는 플랫폼 기술 '팬텀바디'도 보유하고 있다.

우종수 사장은 "4제 복합신약 허가는 아모잘탄패밀리 라인업 확장이란 의미와 함께, 한국 제제기술 경쟁력을 세계에 알리는 계기가 될 것"이라며 "복합신약 성공이 혁신신약 개발로 이어지는 '지속가능한 경영'을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

출처: 의협신문

It was a particularly busy week for clinical trial updates, mostly because of several virtual conferences, including the virtual American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2020 and The Society for Immunotherapy of Cancer’s Annual Meetings (SITC 2020). Here's a look.

COVID-19-Related

Pfizer and BioNTech announced their COVID-19 vaccine was more than 90% effective in preventing COVID-19 in the first interim efficacy analysis. It evaluated 94 confirmed COVID-19 cases in trial participants. Although those numbers may go down over time, it is excellent news in general for the vaccine, and, as Pfizer chairman and chief executive officer said, “Today is a great day for science and humanity.” The data found the 90% efficacy rate at 7 days after the second dose, suggesting that protection is achieved 28 days after initiation of the vaccine, which has a 2-dose schedule. No serious safety concerns were observed.

Moderna has indicated they are projected to have data to report by the end of the month on their COVID-19 vaccine program. They said they needed 53 patients in the study to be diagnosed with COVID-19, and the trial hit that figure Wednesday, November 11. At this time the data is blinded so they don’t know yet if the sick patients received the vaccine or the placebo, but they are preparing the data for the Data and Safety Monitoring Board (DSMB).

Arcturus Therapeutics announced positive interim data from its ongoing Phase I/II trial of ARCT-021, its vaccine against COVID-19. It is being developed in collaboration with Duke-NUS Medical School. ARCT-021 combines self-transcribing and replicating mRNA (STARR) with LUNAR lipid-mediated delivery technology.

Novavax indicated the FDA had granted its COVID-19 vaccine candidate, NVX-CoV2373, Fast Track Designation. It is currently in Phase III development, with a trial expected to begin by the end of November in the U.S. and Mexico and its UK trial expected to be fully enrolled by the end of the month.

INmune Bio dosed the first patient in its Phase II trial of Quellor for pulmonary complications from COVID-19. Quellor is a selective soluble Tumor Necrosis Factor (sTNF) inhibitor.

CureVac NV, located in Tübingen, Germany, published detailed interim Phase I data of its COVID-19 vaccine candidate, CVnCoV. The manuscript is currently on medRxiv and will be submitted to a peer-reviewed scientific journal. The Phase I study was in healthy volunteers between the ages of 18 and 60 years. The interim analysis demonstrated that two doses of the vaccine ranging from 2 micrograms to 12 micrograms per dose, given 28 days apart, were safe, with no vaccine-related serious adverse events. However, the higher the dose, the more likely to be numerically more systemic adverse events and were more severe; to a lesser extent, local reactions also increased with higher doses. The side effects were mild or moderate and transient in nature.

In addition, they analyzed immune responses by measuring IgG antibodies against the S protein or its receptor-binding domain (RBD) and SARS-CoV-2-virus neutralizing antibodies. They found the immune responses increased as the dose increased and showed the seroconversion two weeks after the second vaccination was about 4-fold over baseline titer in the 12-microgram doses. The immune response was comparable to the immune responses in COVID-19 patients who recovered from the disease.

Medicago reported positive interim data for its Phase I COVID-19 vaccine trial. They reported 100% of subjects developed a promising antibody response after two doses of the adjuvanted vaccine candidate.

TriNetX published clinical research data based on real-world evidence (RWE) citing an increased risk of adverse mental health consequences in people diagnosed with COVID-19 and that having a psychiatric disorder increases the risk of getting COVID-19. The research was conducted by the University of Oxford.

Russia’s National Research Center for Epidemiology and Microbiology announced that the Sputnik V vaccine against COVID-19 had an efficacy rate of 92% after the second dose. This was an apparent announcement from an interim analysis of its ongoing Phase III trial.

Mesoblast Limited announced that its Phase III trial of remestemcel-L in patients with moderate to severe ARDS due to COVID-19 got a recommendation to proceed after the second interim analysis. It was performed on the first 135 patients, 45% of the planned 300.

AstraZeneca reported that the CALAVI Phase II trials of Calquence (acalabrutinib) in hospitalized patients with respiratory symptoms of COVID-19 failed to meet the trials’ primary efficacy endpoint. Calquence is the company’s next-generation, selective inhibitor of Bruton’s tyrosine kinase (BTK), which is otherwise being developed for multiple B-cell blood cancers by AstraZeneca and Acerta Pharma. The CALAVI Phase II program is made up of two trials of Calquence with best supportive care (BSC) compared to BSC alone in patients hospitalized with respiratory complications of COVID-19.

Organicell Regenerative Medicine provided an update on its Phase I/II trial of Zofin for COVID-19. So far, several patients have been enrolled, dosed and treated. They expect enrollment and for the trial to complete by December 31, 220, and if the results are favorable, to begin Phase IIb in the first quarter of 2021.

Washington University School of Medicine in St. Louis published the results of a clinical trial evaluating an antidepressant, fluvoxamine, for early treatment for COVID-19. Fluvoxamine, which is a generic, but sometimes sold under the brand name Luvox, is a member of the class of drugs known as selective serotonin reuptake inhibitors (SSRIs). The trial evaluated whether taking fluvoxamine within seven days of first symptoms of COVID-19 can decrease the risk of respiratory deteriorating. The study showed the drug was effective—none of the 80 patients receiving the drug hit the respiratory deteriorating criteria compared to the 8.3% rate in the 72 patients in the placebo cohort.

Non-COVID-19-Related

Axovant Gene Therapies, now Sio Gene Therapies, got the go-ahead from the FDA to lift the clinical hold to initiate a trial of AXO-AAV-GM2 gene therapy to treat patients with Tay-Sachs disease and Sandhoff disease. It is the first investigational gene therapy given IND clearance for those two diseases.

ViiV Healthcare announced that a DSMB recommended they unblind the data early from their HIV Prevention Trials Network (HPTN) 084 trial of cabotegravir for HIV prevention in women. The pre-specified interim data analysis indicated the drug hit the primary objective of superiority compared to the current standard of care for women, which was daily oral emtricitabine/tenofovir disoproxil fumarate 200 mg and 300 mg (FTC/TDF) tablets (Gilead Sciences’ Truvada). Cabotegravir was 89% more effective than the daily FTC/TDF for pre-exposure prophylaxis (PrEP).

Reata Pharmaceuticals’ Phase III CARDINAL trial of bardoxolone methyl in chronic kidney disease caused by Alport syndrome hit its primary and key secondary endpoints at the end of Year 2. This included estimated glomerular filtration rate values for patients who either remained on or discontinued the drug at Week 100 showed the patients receiving bardoxolone had a statistically significant improvement compared to placebo in mean change from baseline in eGFR.

Repertoire Immune Medicines announced preliminary clinical and biomarker data from its Phase I/II trial of PRIME IL-15 cell therapy (RPTR-147) in advanced metastatic solid tumors. PRIME IL-15 is a novel autologous, non-genetically modified multi-clonal T-cell therapy loaded with an IL-15Fc nanogel designed to release IL-15 in a local and sustained manner.

Calliditas Therapeutics reported positive topline results from Part A of its Phase III NeflgArd trial of Nefecon in patients with primary IgA nephropathy (IgAN). It demonstrated statistically significant reduction in urine protein creatinine ratio, UPCR or proteinuria, after nine months of Nefecon treatment compared to placebo. Nefecon is a patented oral formulation of budesonide for targeted release.

Exicure presented updated Phase Ib data from its ongoing Phase Ib/II trial of intratumoral cavrotolimod (AST-008) in combination with checkpoint inhibitors Keytruda or Libtayo in patients with Merkel cell carcinoma, cutaneous squamous cell carcinoma, and other advanced solid tumors. AST-008 is an SNA-enabled TLR9 agonist.

Genocea Biosciences shared expanded clinical and immunogenicity findings from Part B of its ongoing GEN-009 Phase I/IIa trial of GEN-009 in combination with checkpoint inhibitors in advanced cancers. GEN-009 is a neoantigen vaccine.

Adavaxis presented data from its ongoing Phase I/II trial of ADXS-503 as a monotherapy and in combination with Merck’s checkpoint inhibitor Keytruda (pembrolizumab) in non-small cell lung cancer (NSCLC). ADXS-503 is the first drug from its ADXS-HOT off-the-shelf, cancer-type specific, immunotherapy program that uses the company’s Lm technology platform to target hotspot mutations.

Cue Biopharma presented data from its CUE-101 in recurrent/metastatic HPV16+ head and neck cancer. CUE-101 is in a Phase I trial. It is a novel HPV16 E7-pHLA-IL2-Fc fusion protein.

Checkpoint Therapeutics announced updated interim results from its ongoing Phase I trial of cosibelimab in advanced cancers, including a cohort of previously untreated patients with high PD-L1 expressing advanced NSCLC. Cosibelimab is an anti-PD-L1 checkpoint inhibitor.

Intellia Therapeutics dosed the first patient with NTLA-2001 in its Phase I trial of transthyretin amyloidosis (ATTR) with polyneuropathy (hATTR-PN). NTLA-2001 is a CRISPR therapy designed to be administered systemically to edit genes inside the body. Its non-viral platform leverages lipid nanoparticles designed to deliver a two-part genome editing system to the liver.

Amgen and AstraZeneca announced that their Phase III NAVIGATOR trial of Tezepelumab hit the primary endpoint in severe asthma. The drug with standard of care demonstrated a statistically significant and clinically meaningful decrease in the annualized asthma exacerbation rate (AAER) over 52 weeks compared to placebo plus standard of care. Tezepelumab is a potential first-in-class human monoclonal antibody that targets and blocks thymic stromal lymphopoietin (TSLP), a key epithelial cytokine.

Merck and Eisai’s Phase III KEYNOTE-581/CLEAR trial of Eisai’s Lenvima (lenvatinib) and Merck’s checkpoint inhibitor Keytruda (pembrolizumab) had positive topline results for advanced renal cell carcinoma (RCC). Levima is a kinase inhibitor. The combo was also evaluated against sunitinib (Pfizer’s Sutent, also a tyrosine kinase inhibitor). The primary endpoint was progression-free survival.

Agenus advanced MK-4830 into Phase II for advanced solid tumors. MK-4830 is an ILT4 antibody, which it licensed to Merck.

Oryzon Genomics received approval from the Spanish Drug Agency (AEMPS) to conduct a Phase IIb trial of vafidemstat in patients with Borderline Personality Disorder (BPD). Vafidemstat is an oral, CNS optimized LSD1 inhibitor.

Oryzon Genomics also presented preliminary safety and efficacy data of one of its ongoing Phase IIa trials of iadademstat, ALICE, in acute myelogenous leukemia (AML). The patients received the drug in combination with azacytidine and focused on elderly patients. Iadademstat is a small oral molecule that acts as a highly selective LDS1 inhibitor.

Verrica Pharmaceuticals announced positive topline data in Phase II trial of VP-102 in external genital warts. VP-102is a novel topical therapy containing a solution of 0.7% cantharidin in a proprietary single-use applicator.

Immunophotonics dosed the first patient in the Phase Ib/IIa trial of IP-001 in thermally ablated solid tumors. IP-001 is a proprietary carbohydrate polymer intended to trigger a tumor-specific immune response when exposed to tumor antigens liberated by ablation.

Arena Pharmaceuticals completed its Phase I trial of APD418 and plans to initiate a Phase II in 2021. The drug is being evaluated for acute heart failure. The company also reported that its S1P inhibitor etrasimod, missed the primary endpoint in its Phase II trial for atopic dermatitis. But they plan on continuing with a Phase III trial.

Adaptimmune Therapeutics presented data from the dose escalation cohorts of its Phase I SURPASS trial of ADP-A2M4CD8. In the cohorts of heavily pre-treated advanced cancer patients, three received target doses of 1 billion SPEAR T-cells and three with 4 billion. There were two confirmed partial responses, one in an esophagogastric junction (EGJ) cancer patient, and one in a patient with head and neck cancer.

EIP Pharma presented full results of the Phase II AscenD-LB trial in patients with mild-to-moderate dementia with Lewy bodies (DLB). The study met the primary endpoint, demonstrating significant, clinically relevant effect size improvement in cognition in patients receiving neflamapimod 40mg three times a day compared to placebo or neflamapimod 40mg twice a day. Neflamapimod is a brain-penetrant, oral small molecule inhibitor of the intra-cellular enzyme p38 MAP kinase alpha, which is expressed in neurons under conditions of stress and disease.

Onxeo SA completed enrollment in the DRIIV-Ib study of AsiDNA in combination with carboplatin and paclitaxel in advanced solid tumors. AsiDNA is the first compound from the company’s platoon, a first-in-class, highly differentiated DNA Damage Response (DDR) inhibitor based on a decoy and agonist mechanism that acts upstream of multiple DDR pathways.

Amylyx Pharmaceuticals completed treatment of the planned 24 weeks in the Phase II PEGASUS trial of AMX0035 in Alzheimer’s disease. AMX0035 is targets endoplasmic reticulum and mitochondrial dependent neuronal degeneration pathways in ALS, Alzheimer’s and other neurodegenerative diseases, and is designed to decrease neuronal death and dysfunction.

Moderna released interim data from the expansion cohort of its ongoing Phase I trial of its mRNA personalized cancer vaccine, mRNA-4157. The product is being tested in combination with Merck’s checkpoint inhibitor Keytruda (pembrolizumab). They presented the data at The Society for Immunotherapy of Cancer’s Annual Meetings (SITC 2020).

The cohort included 10 patients with HPV(-) Head and Neck Squamous Cell Carcinoma (HNSCC) and 17 with Micro-Satellite Stable Colorectal Cancer (MSS-CRC). They found that, in the data obtained so far, the vaccine with Keytruda was well tolerated at all doses and appeared to shrink tumor size based on RECIST 1.1 criteria in the HPV(-) HNSCC patients. No responses were seen in the MSS-CRC group.

Istari Oncology announced Phase I data from its PVSRIPO for patients with anti-PD-1 refractory melanoma. PVSRIPO is a novel immunotherapy made up of a non-neurovirulent rhinovirus:poliovirus chimera. It activates innate and adaptive immunity. In the six patients who received PVSRIPo injections without any other concomitant therapy, the OR was 67%.

Cynata Therapeutics initiated its Phase III SCUlpTOR Trial of CYP-004 for osteoarthritis. Cymerus is a mesenchymal stem cell product. It uses induced pluripotent stem cells (iPSCs) and a precursor cell called mesenchymoangioblast (MCA) for economic manufacture of cell therapy products.

Oncternal Therapeutics updated interim clinical data from its ongoing Phase I trial of TK216 in r/r Ewing sarcoma. TK216 is a potentially first-in-class, targeted small-molecule inhibitor of the E26 transformation-specific (ETS) family of oncoproteins.

ImCheck Therapeutics presented preliminary data from its ongoing EVICTIon Phase I/IIa trial of ICT01 in r/r cancers. The data was from the first cohort of six solid tumor cancer patients who received ICT01 alone. ICT01 is a first-in-class gamma delta T cell-activating monoclonal antibody.

Gyroscope Therapeutics dosed the first patient in its Phase II HORIZON trial of gene therapy GT005 in dry age-related macular degeneration. The therapy is a one-time AAV-based gene therapy engineered to restore balance to an overactive complement system by increasing production of the Complement Factor I (CFI) protein.

Zai Lab and Five Prime Therapeutics announced positive topline data from its Phase II FIGHT trial. The trial compared bemarituzumab in combination with mFOLFOX6 chemotherapy to placebo in combination with mFOLFOX6 in patients with FGFR2b+, HER2- frontline advanced gastric or gastroesophageal junction (GEJ) cancer. Bemarituzumab is a potential first-in-class targeted therapy that blocks fibroblast growth factors (FGFs) from binding and activating FGFR2b.

Janssen Pharmaceutical, a Johnson & Johnson company, made 10 data presentations at the virtual American Heart Association (AHA) Scientific Sessions 2020, with four including new sub-analyses of Xarelto (rivaroxaban) from the VOYAGER PAD trial. The company submitted an sNDA to the FDA on October 26 to expand use of Xarelto in patients with peripheral artery disease (PAD) to include decreasing the risk of major thrombotic vascular events, such as heart attack and amputation, in symptomatic patients with recent lower-extremity revascularization (LER).

Apollomics received the go-ahead from China’s regulatory authorities to initiate the Phase I trial of APL-102 in patients with advanced solid tumors. APL-102 is an oral, multi-kinase inhibitor that targets several key oncogenic drivers, both receptor tyrosine kinase (RTKs) and serine/threonine-kinases, including VEGFRs and PDGFRs, MAPK via B-RAF and C-RAF, RET, CSF1R, DDR1 and c-KIT.

RhoVac published the results of its Phase I/II clinical trial of RV001 in patients who had previously undergone radical prostatectomy. The drug is based on a method for antigen-based T-cell activation, but adds a new target protein, RhoC. The trial demonstrated the drug had a long-lasting immune response in the vast majority of patients.

DURECT Corporation presented additional safety data and efficacy signals from its Phase Ib trial of DUR-928 in NASH. In addition to the safety signals, it also indicated improvements in multiple biomarkers of liver health such as a significant decrease in cytokeratin-18 in patients who had a least a 10% reduction in liver fat.

Esperion announced pooled data from four of its Phase III trials of Nexletol (bempedoic acid) by week 12 in specific subgroups, include people who can’t tolerate statins and females, compared to placebo. The drug was approved earlier this year. It is the first oral, once-daily, non-statin LDL-C-lowering drug.

Akero Therapeutics presented additional data from the Phase IIa BALANCED trial of efruxifermin (EFX) as a foundational monotherapy for NASH. The data showed large magnitudes of decrease in liver fat across all EFX dose groups with 100% of patients in the 50mg-dose group achieving more than 50% relative reduction in liver fat and 53% of patients in the same dose group achieving greater than 70% relative reduction in liver fat.

Albireo Pharma announced new data in progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC) that confirmed statistically significant reductions in serum bile acids and improvements in pruritus for odevixibat. Odevixibat is the company’s once-daily, non-systemic ileal bile acid transport inhibitor (IBATi). The data is from the company’s Phase III trial.

NGM Biopharmaceuticals announced data from its Phase I trial of NGM621 in geographic atrophy (GA). The drug is an anti-complement C3 antibody.

Oyster Point Pharma reported positive topline data from the ONSET-2 Phase III trial of OC-01 (varenicline) nasal treatment for dry eye disease. The company plans to submit a NDA to the FDA in the fourth quarter.

Source: Biospace

한미약품이 세계 최초로 고혈압, 이상지질혈증 치료 성분 4가지를 한 알에 담아낸 4제 복합신약을 허가 받았다.

한미약품(대표 우종수•권세창)은 10일 식약처로부터 고혈압치료 성분인 암로디핀과 로사르탄, 이상지질혈증 치료 성분인 로수바스타틴과 에제티미브를 주성분으로 하는 4제 복합신약 ‘아모잘탄엑스큐’를 허가받았다고 밝혔다.

내년 2월 출시예정인 아모잘탄엑스큐는 국내 항고혈압제 점유율 1위 한미약품의 대표 항고혈압제 브랜드인 ‘아모잘탄패밀리’의 ‘아모잘탄’과, 연매출 1000억원에 육박하는 이상지질혈증 치료제 ‘로수젯’을 합친 세계 최초의 4제 복합신약이다.

이로써 한미약품은 아모잘탄, 아모잘탄플러스, 아모잘탄큐 등 3개 제품군으로 구성된 아모잘탄패밀리에 이번 아모잘탄엑스큐를 더해 4개 제품 18가지 용량의 라인업을 완성해 고혈압과 이상지질혈증 치료의 모든 옵션을 갖추게 됐다.

특히 아모잘탄엑스큐는 고강도 혈압 및 지질 관리가 필요한 심혈관질환 고위험군 환자의 복약순응도를 개선하고 치료 효과를 극대화 해, 한미약품이 고혈압시장에서 보다 확고한 위치를 선점하는데 기여할 것으로 보인다.

아모잘탄엑스큐는 각 성분 간 물리화학적 반응을 최소화해 안정성을 확보하고 약동학적 특성을 유지하는 동시에, 기존 아모잘탄패밀리 제품과 크기가 유사하도록 설계되는 등 한미약품의 독자적이고 창의적인 제제 기술 노하우가 함축돼 있다.

한미약품은 국내 13개 기관에서 고혈압과 이상지질혈증 동반 환자 145명을 대상으로 아모잘탄엑스큐 임상 3상을 진행해 안전성과 유효성을 입증했다. 임상 결과, 아모잘탄엑스큐는 고혈압 치료제 투여군(암로디핀/로사르탄) 대비 평균 LDL-C 변화율을 약 59.2% 감소시키고, 이상지질혈증 치료제 투여군(로사르탄/로수바스타틴/에제티미브) 대비 평균 SBP 변화량을 약 11.1mmHg 더 감소시켰다.

한미약품 마케팅사업부 박명희 전무는 "고혈압과 이상지질혈증 복합 치료제는 항고혈압제 시장에서 가장 두드러진 성장을 이어가고 있다"며 "아모잘탄엑스큐는 의료진들에게 고혈압과 이상지질혈증 치료를 위한 최적의 옵션을 제시하는 한편, 환자들에게는 복약 순응도 향상을 통해 우수한 치료 효과를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.

한미약품은 이번 아모잘탄엑스큐 허가를 계기로 고혈압, 이상지질혈증 복합신약 분야에서 국내를 넘어 글로벌 경쟁력을 확고히 다져 나갈 계획이다. 아모잘탄패밀리 3종은 작년 연매출 1000억원을 돌파했으며, 아모잘탄과 로수젯은 미국 MSD를 통해 전세계 주요 국가로 수출되고 있다.

한미약품 우종수 사장은 “2009년 아모잘탄 출시로 국내에 복합신약 시대를 활짝 연 한미약품의 4제 복합신약 허가는 아모잘탄패밀리 라인업 확장이란 의미와 함께, 한국의 제제기술 경쟁력을 세계에 알리는 계기가 될 것”이라며 “복합신약 성공이 혁신신약 개발로 이어지는 ‘지속가능한 경영’을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

출처: 의학신문

It was a particularly busy week for announcements about clinical trials, both related to COVID-19 and everything else. Here’s a look.

COVID-19-Related

AstraZeneca and the University of Oxford reported that their COVID-19 vaccine increases immune responses in older and younger adults against COVID-19. They also indicated that adverse events for AZD1222 were lower in the elderly volunteers than in the younger.

aTyr Pharma completed enrollment in its Phase II trial of ATYR1923 in COVID-19 patients with severe respiratory complications. ATYR1923 is a fusion protein made up of the immuno-modulatory domain of histidyl tRNA synthetase fused to the FC region of a human antibody. It is a selective modulator of neuropilin-2 that downregulates the innate and adaptive immune response in inflammatory diseases.

BioSig Technologies halted its signal finding Phase II trial of merimepodib in combination with IV remdesivir in adults with advanced COVID-19. This patient population was at high risk for dying from the disease. Although the most recent review suggested all 22 Grade 4 patients were discharged from the hospital and did not relapse in the 37-day follow-up period, in Grade 3 patients there was an imbalance in survival rates between the placebo and merimepodib that indicated it would be unlikely to hit its primary safety endpoints.

Biophytis dosed the first patient in Brazil in its Phase II/III trial of sarconeos in COVID-19-related respiratory failure. Sarconeos is a small molecule, oral compound being developed for treatment of neuromuscular diseases, including sarcopenia and Duchenne’s muscular dystrophy (DMD).

Eli Lilly halted a study of its LY-COV555 antibody against COVID-19 in hospitalized patients. About two weeks ago an independent Data Monitoring Committee paused enrollment in this trial because of a potential safety issue. The National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), the study sponsor, could not verify the safety issue, but their analysis also indicated there was little likelihood the antibody would help the hospitalized patients.

Novavax provided an update on its Phase III COVID-19 vaccine trial. Of NVX-CoV2373. It presented data on its ongoing Phase I/II trial, including new Phase II reactogenicity data. It expects its US Phase III trial to be fully enrolled in November.

Aerpio Pharmaceuticals dosed its first patient in the Phase II trial of razuprotafib to prevent and treat acute respiratory distress syndrome (ARDS) in COVID-19 patients. Razuprotafib binds to and inhibits vascular endothelial protein tyrosine phosphatase (VE-PTP), an important negative regulatory of Tie2.

Pfizer and BioNTech indicated yesterday that its Phase III clinical trial of 44,000 volunteers now needs fewer than 2,000 people to be fully enrolled. The vaccine, which requires two doses about 28 days apart, has also fully dosed 36,000 people.

OncoSec got the FDA go-ahead to run its Phase I trial for CORVax12, a novel DNA-encodable vaccines against SARS-CoV-2 that the company is developing with Providence Cancer Institute. CORVax combines the company’s immuno-stimulant IL-12 expression platform, TAVO (tavokinogene telseplasmid), with a DNA-encodable stabilized trimeric SARS-CoV-2 spike glycoprotein developed by researchers at NIAID.

Equillium received the green light from the FDA to launch a Phase III EQUINOX trial of itolizumab in hospitalized COVID-19 patients with ARDS. They plan to begin enrolling in the fourth quarter with data in mid-year 2021. Itolizumab is a first-in-class monoclonal antibody that selectively targets the CD6-ALCAM pathway, which plays a central role in modulating the activity and trafficking of T cells that drive immuno-inflammatory diseases.

Non-COVID-19-Related

Novartis released promising interim Phase II data of iptacopan in C3 glomerulopathy (C3G). The analysis was presented at the virtual American Society of Nephrology (ASN) 2020 Annual Meeting. Iptacopan is a first-in-class oral, small molecule that inhibits factor B. Factor B is a key serine protease of the alternative pathway of the complement cascade. In the interim data analysis, after 12 weeks iptacopan significantly decreased proteinuria (protein in the urine) by 49% compared to baseline values. It was measured by 24-hour urine protein/creatinine ratio (UPCR) evaluation in 12 patients with C3G. The drug strongly inhibited alternative complement pathway activity and improved plasma C3 levels. It also stabilized renal function.

FibroGen presented data from two pooled analyses from its roxadustat global Phase III development program this weekend at the American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2020 Reimagined conference. The analyses looked at associations between the hemoglobin (Hb) levels achieved and cardiovascular outcomes in both non-dialysis-dependent (NDD) and dialysis-dependent (DD) patients with anemia of chronic kidney disease (CKD).

They analyzed six total trials, three in NDD patients and three in DD patients, and they showed that Major Adverse Cardiovascular Events (MACE; all-cause mortality, myocardial infarction, and stroke) and MACE+ (MACE plus heart failure or unstable angina requiring hospitalization) rates were highest when Hb was less than 8 g/dL, decreased as Hb rose, and were lowest when Hb levels exceeded 10 g/dL.

SeaStar Medical announced positive results from the first application of the Seleective Cytopheretic Device (SCD) in pediatric patients with acute kidney injury (AKI) requiring continuous renal replacement therapy (CRRT). No adverse events were observed and it met its endpoints of safety and reduced mortality and dialysis dependence at day 60. SSD is a medical device that employs immunomodulating technology to target pro-inflammatory neutrophils and monocytes during CRRT and remove the cytokine storm that causes severe inflammation and organ failure in critically ill patients.

RedHill Biopharma announced new data in support of Talicia as first-line therapy for eradication of H. pylori infection in adults. Talicia is a three-drug combination of omeprazole, a proton pump inhibitor, a penicillin-class antibacterial, and rifabutin, a rifamycin antibacterial.

PTC Therapeutics launched a registration-directed Phase II/III trial of vatiquinone (PTC743) in patients with mitochondrial epilepsy. This form of epilepsy is found in children with inherited mitochondrial disease. Vatiquinone is an oral small molecule that inhibits 15-Lipoxygenase, a key enzyme that regulates oxidative stress and inflammation response pathways found in many neurological diseases, including epilepsy.

Advaxis’ ADXS-503 with Merck’s checkpoint inhibitor Keytruda (pembrolizumab) showed pronounced and sustained control in its ongoing Phase I/II non-small cell lung cancer (NSCLC) trial. ADXS-503 is the first drug construct from the company’s ADSX-HOT off-the-shelf, cancer-type specific, immunotherapy program. The combination had a disease control rate of 67% and overall response rate of 17% after immediate prior progression on Keytruda.

Mustang Bio presented initial Phase I trial data of one patient’s experience with MB-105, a prostate stem cell antigen (PSCA) chimeric antigen receptor (CAR) T therapy in PSCA-positive metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC). On day 28, the patient demonstrated a 94% reduction in PSA, near complete reduction of measurement soft tissue metastasis by computed tomography, and improvement in bone metastases by MRI.

BioCardia published data from its initial open-label roll-in cohort for its ongoing CardiAMP Heart Failure (HF) Phase III trial. The data showed CardiAMP was well-tolerated in HF patients and demonstrated improved distance in six-minute exercise testing at six months. CardiAMP is a cell therapy made up of bone marrow mononuclear cell (BM MNC) enrichment and transendocardial injection of 200 million BM MNCs.

CytoDyn announced two patients have demonstrated noticeable signs of improvement after treatment with leronlimab in helping recover from stroke. Leronlimab is able to cross the blood-brain barrier and is a CCR5 antagonist, which has shown promise in various diseases processes.

Aileron Therapeutics announced new positive clinical data from its ongoing Phase Ib trial of ALRN-6924 prior to second-line topotecan administration. The data demonstrated a protective effect against severe anemia, thrombocytopenia and neutropenia in patients with p53-mutated small cell lung cancer (SCLC).

Galera Therapeutics presented an abstract containing interim data from the first 19 patients in its pilot Phase I/II trial of avasopasem manganese in combination with stereotactic body radiation therapy (SBRT) compared with SBRT and placebo in patients with locally advanced pancreatic cancer (LAPC). At the interim point, more than a year, median overall survival (OS) had not yet been reached in the avasopasem arm but was 40.4 weeks in the placebo arm. The avasopasem arm also demonstrated favorable progression-free survival.

Catabasis Pharmaceuticals announced that its Phase III PolarisDMD trial of edasolonexent in Duchenne muscular dystrophy (DMD) failed to hit the primary endpoint, which was change from baseline in the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) over one year compared to placebo. The secondary endpoint also did not show statistically significant improvements. The company is halting activities related to the development of edasalonexent.

Dermavant Sciences presented data on its Phase III PSOARING trial of tapinarof cream in plaque psoriasis. Tapinarof is a potential first-in-class, steroid-free, cosmetically elegant, once-daily therapeutic aryl hydrocarbon receptor modulating agent (TAMA) topical cream. The data was presented at the European Academy of Dermatology and Venereology (EADV).

Rafael Pharmaceuticals crossed the enrollment of 100 patients in its Phase III Armada 2000 trial of devimistat in relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML). Devimistat is being tested in combination with high dose cytarabine and mitoxantrone (CHAM) compared to high dose cytarabine and mitoxantrone alone in older patients.

Syntrix Pharmaceuticals completed initial dosing in its Phase I/II trial of SX-682 in myelodysplastic syndromes and metastatic melanoma. They are also opening trials of the drug in pancreatic cancer, colorectal cancer and advanced tumors including breast and head and neck cancers. SX-682 is an oral allosteric small-molecule inhibitor of CXCR1 and CXCR2, a master switch of the immunosuppressive tumor microenvironment.

Scholar Rock announced positive six-month interim data from the TOPAZ Phase II clinical trial of SRK-015 in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA). The patients receiving the drug showed improvements in Hammersmith scale scores, the primary efficacy endpoint, in all three patient cohorts. SRK-015 is a selective inhibitor of the activation of myostatin.

Alzheon initiated a Phase II trial evaluating biomarker effects of ALZ-801 in Alzheimer’s disease. The drug is an oral therapy blocking formation of neurotoxic soluble amyloid oligomers.

GeneTx Biotherapeutics and Ultragenyx Pharmaceutical announced positive interim data from the Phase I/II trial of GTX-102 for Angelman syndrome. Preliminary data in five patients suggested substantial improvements in communication, behavior, sleep, gross motor and fine motor function. GTX-102 is an antisense oligonucleotide designed to target and inhibit expression of UBE3A-AS.

ATAI Life Sciences completed its pilot study designed to show nose to brain delivery of N-acetylcysteine (NAC) in healthy volunteers. They have also received approval to continue Phase I trial development from the FDA. NAC stimulates the synthesis of glutathione, the most abundant endogenous antioxidant, and is known to prevent oxidative damage to cells. It is being developed for intranasal delivery to patients with acute mild traumatic brain injury (mTBI).

Allergan, an AbbVie company, announced the Phase III GEMINI 1 and 2 clinical trials of AGN-190584 (pilocarpine 1.25%) ophthalmic solution for presbyopia hit their primary efficacy endpoint. AGN-190584 is an optimized formulation of pilocarpine, a cholinergic muscarinic receptor agonist. Presbyopia is otherwise known as farsightedness.

Novartis advanced NIS803 into Phase II, triggering a $25 million milestone payment to XOMA Corporation. NIS793 is an anti-TGFbeta monoclonal antibody being investigated for first-line metastatic pancreatic ductal adenocarcinoma (mPDAC). Novartis licensed the compound from XOMA.

Finch Therapeutics presented data from the positive PRISM3 trial of CP101 for the prevention of recurrent C. difficile infection. The data was an expansion on positive topline data previously reported from the trial, a Phase II trial, demonstrating the antibiotic hit the primary efficacy endpoint.

MediWound completed enrollment of its NexoBrid Phase III pediatric clinical trial. The trial is evaluating NexoBrid compared to standard-of-care in hospitalized children with severe thermal burns of 1% to 30T of Total Body Surface Area. NexoBrid is a topically administered biological product that enzymatically removes nonviable burn tissue.

Gyroscope Therapeutics announced the first surgery using its Orbit Subretinal Delivery System (Orbit SDS) to deliver its investigational gene therapy, GT005, to a patient with geographic atrophy (GA) secondary to dry age-related macular degeneration, as part of the ongoing Phase I/II FOCUS trial. The Orbit SDS delivers a controlled volume beneath the retina.

Sanofi is partnering with Merck to test its THOR-707 compound with Merck’s checkpoint inhibitor Keytruda (pembrolizumab) in solid tumors. THOR-707 is a non-alpha IL-2 candidate that is currently being studied in Phase I trials in solid tumors. The two companies will launch a Phase II trial to evaluate the combination’s safety, pharmacokinetics and preliminary efficacy in a variety of cancers.

AbbVie presented new data that demonstrated that significantly more atopic dermatitis patients receiving Rinvoq (upadacitinib) monotherapy achieved improvement in additional measures of skin clearance and itch reduction compared to placebo. This was data from the Phase III Measure Up 1 and 2 trials.

Arcus Biosciences is teaming with AstraZeneca to study domvanalimab in combination with Imfinzi (durvalumab) in a registrational Phase III trial in unresectable Stage III non-small cell lung cancer (NSCLC). Domvanalimab is Arcus’s investigational anti-TIGIT antibody. Imfinzi is currently the only immunotherapy approved for unresectable Stage III NSCLC.

Vaccinex reported additional data from its recently completed Phase II SIGNAL study of pepinemab in Huntington’s disease. Pepinemab blocks SEMA4D and as a potential disease-modifying treatment of Huntington’s, Alzheimer’s and other neurodegenerative disorders.

Incyte announced efficacy and safety data from pooled results from two Phase III trials, TRuE-AD1 and TRuE-AD2 evaluating ruxolitinib cream in mild-to-moderate atopic dermatitis (AD). The new data reinforce that ruxolitinib showed a rapid, substantial and sustained decrease in itch and improved the extent and severity of AD.

AnHeart Therapeutics published pooled analysis of two Phase I trials of taletrectinib. The drug is a next-generation ROS1/NTRK inhibitor. It was evaluated in non-small cell lung cancer.

Zai Lab dosed the first patient in China in the POD1UM-101 trial of retifanlimab in patients with previously treated, microsatellite instability-high endometrial cancer. The drug is a checkpoint inhibitor against PD1.

Hookipa Pharma dosed the first patient with HB-202 for Human Papillomavirus 16-positive cancers as part of its ongoing HB-201 Phase I/II trial. HB-202 is a replicating arenavirus therapy based on the Pichinde Virus (PICV). They are engineered using different arenavirus backbones while expressing the same antigen, an E7/E6 fusion protein derived from HPV16.

AstraZeneca reported that in the PONENTE Phase IIIb open-label trial, Fasenra (benralizumab) eliminated the use of maintenance oral corticosteroids in OCS-dependent asthma patients. It met both co-primary endpoints, with 62% of patients achieving complete elimination of daily OCS use and 81% achieving complete elimination or were able to reduce their daily OCS dose to 5mg or less when further reduction was impossible due to adrenal insufficiency.

Polyphor AG completed recruitment in its FORTRESS Phase III trial of balixafortide in metastatic breast cancer. Balixafortide is a potent blocker of CXCR4, a key molecule involved in tumor growth and metastasis.

ChemoCentryx announced positive topline data from its AURORA Phase II trial of avacopan for chronic disabling skin disease Hidradenitis Suppurativa (HS). Avacopan is a first-in-class, orally-administered selective inhibitor of the complement C5a receptor.

Axovant Gene Therapies presented patient-level data in cohort 2 of SUNRISE-PD, showing that its AXO-Lenti-PD gene therapy had a favorable safety and tolerability profile and showed improvement in Parkinson’s disease. AXO-Lenti-PD adds three genes that help to produce dopamine into the putamen, the part of the brain impacted by the loss of dopamine in Parkinson’s disease.

Oncoceutics dosed the first patient in its Phase I trial of next-generaiton imipridone ONC206 for recurrent primary CNS neoplasms. ONC206 is part of the family of drug candidates known as imipridones.

Aligos Therapeutics dosed the first patient in its Phase Ia/b trial of ALG-000184 in hepatitis B. The drug is a small molecule class II capsid assembly modulator (CAM) that targets the virus’s capsid assembly as well as the establishment of covalently closed circular DNA (cccDNA).

Source: Biospace

Taru Dube, Amrito Ghosh, Jibanananda Mishra, Uday B. Kompella, Jiban Jyoti Panda

Abstract

The deadly pandemic, coronavirus disease 2019 (COVID‐19), caused due to the severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS‐CoV‐2), has paralyzed the world. Although significant methodological advances have been made in the field of viral detection/diagnosis with 251 in vitro diagnostic tests receiving emergency use approval by the US‐FDA, little progress has been made in identifying curative or preventive therapies. This review discusses the current trends and potential future approaches for developing COVID‐19 therapeutics, including repurposed drugs, vaccine candidates, immune‐modulators, convalescent plasma therapy, and antiviral nanoparticles/nanovaccines/combinatorial nanotherapeutics to surmount the pandemic viral strain. Many potent therapeutic candidates emerging via drug‐repurposing could significantly reduce the cost and duration of anti‐COVID‐19 drug development. Gene/protein‐based vaccine candidates that could elicit both humoral and cell‐based immunity would be on the frontlines to prevent the disease. Many emerging nanotechnology‐based interventions will be critical in the fight against the deadly virus by facilitating early detection and enabling target oriented multidrug therapeutics. The therapeutic candidates discussed in this article include remdesivir, dexamethasone, hydroxychloroquine, favilavir, lopinavir/ritonavir, antibody therapeutics like gimsilumab and TJM2, anti‐viral nanoparticles, and nanoparticle‐based DNA and mRNA vaccines.

Source: Wiley Online Library

Shares of Gilead Sciences are jumping in aftermarket trading following full approval for Veklury (remdesivir) as a treatment for COVID-19. The approval marks the first drug approved by the U.S. Food and Drug Administration as a treatment for the novel coronavirus.

Specifically, Veklury was approved for the treatment of patients 12 years and older, who weigh at least 88 pounds and have been diagnosed with COVID-19 and require hospitalization. Veklury, an antiviral drug, had previously been authorized by the regulatory agency under Emergency Use Authorization. Following EUA, Gilead Sciences manufacturing division went into overdrive to ensure a significant supply was available to hospitals across the United States and throughout the world. Veklury should only be administered in a hospital or in a healthcare setting capable of providing acute care comparable to inpatient hospital care, Gilead said in its announcement.

FDA approval was based on three randomized controlled trials including the recently published, final results of the National Institute of Allergy and Infectious Diseases’ (NIAID) double blind, placebo-controlled Phase III ACTT-1 trial, which showed that treatment with Veklury resulted in clinically meaningful improvements across multiple outcome assessments compared with placebo in hospitalized patients with COVID-19. Based on the strength of these data, Veklury has become a standard of care for the treatment of COVID-19 in hospitalized patients.

In the ACTT-1 trial, Veklury significantly improved time to recovery as compared to placebo by five days in the overall study population and seven days in patients who required oxygen support at baseline. Veklury also reduced disease progression in patients needing oxygen, resulting in a significantly lower incidence of new mechanical ventilation. In the overall patient population, there was a trend toward reduced mortality with Veklury at Day 29.

FDA Commissioner Stephen Hahn touted the ACTT-1 study, as well as other clinical studies that show the positive impact of Veklury on COVID-19 patients. He said the full approval of the antiviral medication is an important milestone in the ongoing pandemic.

The ACTT-1 trial results are complemented by results of two Phase III open-label trials of Veklury conducted in adult patients with severe and moderate COVID-19. The SIMPLE-Severe trial, conducted in hospitalized patients who required supplemental oxygen and who were not mechanically ventilated, found that a five-day or a 10-day treatment course of Veklury achieved similar clinical outcomes. The SIMPLE-Moderate trial, which was conducted in hospitalized patients who did not require supplemental oxygen, showed statistically improved clinical outcomes with a five-day treatment course of Veklury.

Gilead Sciences Chief Executive Officer Daniel O’Day said his company has worked relentlessly to find a solution to the COVID-19 crisis since the novel coronavirus became a global pandemic.

“It is incredible to be in the position today, less than one year since the earliest case reports of the disease now known as COVID-19, of having an FDA-approved treatment in the U.S. that is available for all appropriate patients in need,” O’Day said in a statement.

Approval for Veklury comes less than a week after the World Health Organization reported the medication had little effect on survivability of hospitalized COVID-19 patients or decreased the need for ventilation.

Gilead Sciences suggested the WHO study was inconsistent with other studies conducted on the efficacy of remdesivir in this indication, including those the FDA used to support full approval.

In parallel with the approval, the regulatory agency also issued a new EUA for the use of Veklury to treat hospitalized pediatric patients who are under 12 years of age, weigh less than 88 pounds and have suspected or laboratory confirmed COVID-19 for whom use of an intravenous (IV) agent is clinically appropriate.

Source: Biospace

한미약품이 국내 제약기업 중 가장 우수한 지속가능경영을 실행하고 있다는 평가가 나왔다.

한미약품은 16일 한국표준협회가 발표한 '2020 대한민국 지속가능성 지수(KSI)'에서 제약기업 부문 1위, 종합 부문 6위 기업으로 선정됐다고 밝혔다.

지속가능성지수(KSI)란 사회적 책임 국제표준인 'ISO26000'을 기반으로 기업의 지속가능성을 측정하는 모델이다. 소비자, 환경, 미래가치 등 80여개 중요 항목에서 동종업계 내 상대적 평가와 함께 사회에 영향을 미치는 기업경영활동의 개선 및 관리를 평가하는 지표다.

학계, 시민단체, 공공부문 등에서 선발된 전문가 9명으로 구성된 심의위원회는 매출액 등을 고려해 선정한 제약, 철강, 상사 등 47개 업종 201개 기업과 기관을 대상으로 지난 10개월 간 심사를 진행했다.

KSI는 기업의 지속가능성을 각각 40개 항목으로 나눈 '트렌드 부문'(이해관계자간 이슈)과 '임팩트 부문'(ISO26000 7대 핵심주제)에서 기업의 현황을 평가해 지수화한다.

심사 결과, 한미약품의 지속가능성은 59.65점으로, 제약업계 최고점과 종합 부문 6위를 받았다. 제약업계 지수 평균은 56.05, 종합 부문 평균은 52.99점 이었다.

한미약품은 지역사회를 비롯한 협력사와의 상생, 고객만족, 지속가능한 경영 등에서 우수한 평가를 받았다. 특히 트렌드 부문에서는 '고객과 협력사와의 상생' 항목에서, 임팩트 부문에서는 '소비자 대응 및 지역사회 발전' 영역에서의 평가가 두드러졌다.

이와 함께 한미약품은 전체 매출 중 R&D를 통한 자체 개발 전문의약품 비중이 90%대에 달하고, 매년 약 2000억원의 금액을 혁신신약 개발을 위한 R&D에 투자하는 등 질병으로 고통받는 환자들을 위한 지속적인 노력은 물론, 지속가능한 성장의 발판이 되는 흔들림 없는 투자 활동에 대한 높은 평가를 받았다.

한미약품은 한국기업지배구조원(KCGS) 주관으로 비재무적 영역에 대한 지속가능경영시스템 수준을 평가하는 지표인 ESG등급에서 통합 'A' 등급을 받기도 했다.

한미약품 우종수 대표이사는 "한미약품은 창립 이후부터 단기적 성과 창출 보다는 미래 인류의 삶에 한미약품이 기여할 수 있는 비즈니스 모델을 꾸준히 개척하면서 혁신을 창출해 왔다"며 "앞으로도 지속가능경영 활동의 모범 기업으로 지속해 나갈 수 있도록 책임감을 가지고 모든 경영활동에 나서겠다"고 말했다.

출처: 파이낸셜 뉴스

한미약품은 프로-캄 공식 쇼핑몰을 런칭하고 36개 고기능성 약국 화장품 온라인 판매를 시작했다고 12일 밝혔다.

프로-캄은 한미약품의 고기능성 화장품 브랜드로, '프로바이오틱스로 피부를 진정하다(Calm)의 의미를 가진 유산균 원료 기반 화장품 브랜드다.

2015년 런칭한 프로-캄은 현재까지 클렌징, 로션, 헤어•바디, 미스트 등 36개의 제품을 갖췄다. 특히 여성 다이어트 보조제 '슬리미S 팻다운', 저자극 베이비 라인인 베베크림-로션 등의 제품도 있다.

그동안 프로-캄은 고기능성 약국 전용 화장품으로, 소비자가 약국을 직접 방문해야만 살 수 있었다.

이번 온라인 쇼핑몰 런칭은 이러한 소비자들의 니즈를 적극 반영한 것으로, 프로-캄이 보다 친근한 브랜드로 자리매김할 수 있도록 하겠다는 의도라고 회사측은 설명했다.

한미약품은 런칭 기념으로, 게시판에 사용해보고 싶은 제품을 댓글로 작성하면 경품 또는 모바일 커피이용권을 증정하는 'flex 이벤트'를 진행하는 등 다양한 혜택을 제공하고 있다.

셀러 인터뷰 탭에선 프로-캄 화장품을 직접 판매했던 셀러의 추천 후기를 통해 생생한 제품 정보를 확인할 수 있다. 오프라인 구매를 원하는 소비자를 위해 프로-캄을 판매 중인 전국 1만2500여개 약국 정보도 제공된다.

한미약품 관계자는 "믿을 수 있는 원료를 사용한 고기능성 프리미엄 화장품 프로-캄을 더욱 손쉽게 구매할 수 있게 됐다"며 "소비자에게 혜택을 주기 위한 다양한 이벤트를 진행할 계획"이라고 말했다.

출처: 파이낸셜뉴스

한미약품은 지난 21~25일까지(현지시각) 온라인으로 개최된 제56회 유럽당뇨병학회(EASD)에서 비알코올성지방간염(NASH) 치료 혁신신약 랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist, HM15211)의 연구결과 3건과 비만 치료 혁신신약 랩스글루카곤 아날로그(LAPSGlucagon Analog, HM15136)의 연구결과 2건을 발표했다고 25일 밝혔다.

먼저 랩스트리플 아고니스트는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤과 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체들을 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오신약 후보물질이다.

현재 전 세계에서 경쟁적으로 개발 중인 다양한 NASH 치료제 후보물질들이 질환의 특정 부분만을 표적하는 데 비해 삼중작용제인 랩스트리플 아고니스트는 NASH 치료의 핵심지표가 되는 지방간과 간염증, 간섬유화 모두를 동시에 표적한다.

한미약품은 이번 EASD에서 NASH 및 간 섬유화, 담즙 정체성 담관염 등을 유도한 다양한 모델에서 랩스트리플 아고니스트의 효능을 입증한 연구 3건을 공개했다.

특히 이번 연구에선 경쟁약물인 FXR agonist(성분명 오베티콜산) 및 GLP-1/GIP dual agonist 대비 다양한 섬유화 마커 및 조직학적 간 섬유화 개선 효과가 확인됐다. 또 랩스트리플 아고니스트의 지방간염 및 섬유화 개선 효능은 체중감량에 따른 부수적 효과와 더불어 해당 질환에 직접적으로 작용하는 효능임을 기전적으로 밝혀냈다.

한미약품은 지난 6월 열린 미국 당뇨병학회(ADA)에서도 랩스트리플 아고니스트 투여 환자 대부분에서 3개월 이내에 50% 이상의 빠른 지방간 감소 효과를 임상 1상에서 입증한 바 있다. 현재 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 생검(biopsy)으로 질환이 확인된 환자를 대상으로 랩스트리플 아고니스트의 NASH 및 섬유화 개선 확인을 위한 임상 2상 허가를 받아 진행 중이다.

FDA는 지난 3월 랩스트리플 아고니스트를 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며, 지난 7월16일에는 신약으로 신속하게 개발할 수 있도록 패스트트랙(Fast Track)으로 지정한 바 있다.

이번 EASD에서 발표된 랩스글루카곤 아날로그 연구는 세계적으로 광범위하게 쓰이는 GLP-1 기반 비만치료제 대비 새로운 기전의 비만치료를 동물모델에서 입증했다.

현재 개발 중이거나 사용되는 비만 치료제들의 체중 감량 기전은 제한적 효능에 그치는 식욕 억제지만, 랩스글루카곤 아날로그는 식욕 억제 외에도 에너지를 태우면서 지질 흡수를 억제하는 복합적 기전을 통해 체중 감량을 유도한다는 점을 비만 유도 모델에서 확인했다.

비만 동물모델 대상 랩스글루카곤 아날로그 장기 투여에선 간 및 혈중 지질의 지속적 감소, 인슐린 감수성 개선 등 효능도 확인했다. 이를 통해 랩스글루카곤 아날로그의 비만 및 비만 관련 대사 질환 위험요소 개선 가능성 또한 확인했다.

한미약품은 현재 미국에서 비만 환자를 대상으로 랩스글루카곤 아날로그 반복 투여 통한 안전성, 내약성 및 체중감량 효능에 대한 임상 1상을 진행하고 있다.

권세창 한미약품 대표는 "랩스커버리 기반의 다양한 바이오신약들 개발 범위가 지속적으로 확대되고 있고 세계에서 경쟁적으로 개발되는 치료제 영역에서도 매우 빠른 속도로 앞서 나가고 있다"며 "대사질환 치료 분야에서 새로운 패러다임을 제시하는 혁신신약을 지속적으로 개발해 나가겠다"고 말했다.

출처: EBN

한미약품은 지난 19일 파트너사 ‘스펙트럼’이 개발 중인 항암치료제 포지오티닙(Poziotinib)의 글로벌 2상 임상시험(ZENITH20) 코호트2 연구 결과 및 동정적 사용승인계획 임상 연구 결과를 ‘유럽종양학회(ESMO) Virtual Congress 2020’에서 발표했다고 지난 21일 밝혔다.

올해 유럽종양학회는 전 세계적인 코로나19 여파로 지난 19~21일(현지시간) 온라인으로 진행됐다.

구두로 발표된 이번 코호트2 연구는 치료 전력이 있는 EGFR/HER2 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 환자 90명을 대상으로 하루 1회 포지오티닙 16mg 경구 투여 방식으로 진행됐다.

한미약품에 따르면, ITT(Intention to treat) 분석에서 ORR(객관적반응율)은 27.8%였다. 치료 전력이 있는 환자들의 ORR 최소값 예상치는 17%였으나 실제 ORR 최소값은 18.9%로 유의미한 결과가 확인됐다.

DCR(질병조절율)은 70%였으며, 전체 환자의 74%인 67명에서 종양 감소가 확인됐다. 종양 감소 중앙값은 22%였다. 평가 가능한 환자 74명에서 ORR은 35.1%, DCR은 82.4%로 확인됐다.

mDOR(반응지속기간 중앙값)은 5.1개월, 추적관찰기간은 8.3개월이었으며 mPFS(무진행 생존기간 중앙값)은 5.5개월이었다.

전체 환자의 14%(13명)에서 치료제 관련 중증 부작용이 나타났으며, 12%(11명)는 부작용으로 치료를 중단했다.

아울러, 이번 학회에서 스펙트럼은 말기 전이성 EGFR/HER2 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암 환자 대상 EAP(Expanded Access Program) 임상 연구 결과도 포스터 발표했다. EAP는 치료 목적 사용 승인 프로그램으로, 마땅한 치료 대안이 없는 말기 환자에게 임상 단계 약물을 투여할 수 있게 하는 제도를 말한다.

29명의 환자를 대상으로 한 해당 임상은 포지오티닙 16mg을 하루 1회 투여 또는 독성 발현 정도에 따라 투여 용량을 감경하는 방식으로 진행됐으며, 독성 발현에 따른 치료 중단 및 투여 용량 감경이 PFS와 ORR 및 DCR에 영향을 미쳤다. 스펙트럼은 결과를 감안해 현재 진행 중인 ZENITH20 임상 연구에서 포지오티닙 저용량 투여 및 투여 스케줄을 조정한다는 입장이다.

스펙트럼 프랑수아 레벨(Francois Lebel) CMO는 “이번 ESMO 발표는 포지오티닙의 글로벌 2상 코호트2 연구 결과를 전세계 의료 전문가들에게 처음 공개한 자리”라며 “현재까지 HER2 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 치료를 위해 승인된 치료제가 없는 만큼 이번 연구 결과를 바탕으로 허가를 위한 다양한 방안을 FDA와 논의하겠다”고 말했다.

한편, 스펙트럼은 코호트2 연구 결과를 바탕으로 미국식품의약국(FDA)에 신약시판허가(NDA)를 위한 미팅 신청을 완료하는 등 포지오티닙의 신속한 허가를 위한 절차에 나선 것으로 알려졌다.

출처: 청년의사

인공지능(AI) 기반 신약개발 회사인 신테카바이오가 한미약품그룹 지주사인 한미사이언스와 함께 흡입형 코로나19 치료제를 개발한다. 신테카바이오가 약물재창출 방식으로 발굴한 코로나19 치료 후보물질 2종을 한미약품 흡입제제 생산 인프라에 접목하는 것이다. 이를 통해 먹지 않고 호흡기로 흡입하는 형태의 약물 상업화를 추진한다.

17일 업계에 따르면 신테카바이오와 한미사이언스는 지난 16일 코로나19 약물 재창출 후보물질 개발을 위한 양해각서(MOU)를 체결했다. 다만 아직 MOU 단계인 만큼 본격적인 개발을 위한 추가 검토가 이뤄질 수 있다. 양사는 코로나19 치료 후보물질의 임상시험과 흡입기 생산 등에 협력할 계획이다.

신테카바이오의 코로나19 치료 후보물질은 기존에 허가된 약물의 효과를 재분석한 방식으로 최소한의 인체 투여 안전성이 확인된 것이 장점이다. 치료 효과만 확인되면 신약보다 짧은 시간 내에 개발할 수 있다.

특히 양사는 이 치료 후보물질을 흡입 제제 형태로 상업화할 계획이다. 무엇보다 약물이 소화기관을 통해 흡수되지 않고, 폐 깊은 곳에 직접 방출된다는 점에서 강력하고 빠른 효과를 기대할 수 있다.

현재 천식이나 만성폐쇄성호흡기질환(COPD) 환자들이 사용하는 치료제들은 분말형태로 특정 흡입기를 통해 사용한다. 이번 흡입형 치료제도 이와 같은 방식을 적용하는 것으로 약물의 분말형태 제조기술은 큐젠바이오텍이, 생산은 관련 기술을 보유한 한미약품이 맡을 계획이다.

한미약품은 분말 흡입형 천식•COPD치료제 '플루테롤'을 자체 개발 했으며, 흡입기 관련 특허, GMP 인증 생산시설도 보유하고 있다. 이 흡입기는 약물 성분이 담긴 분말 캡슐을 흡입장치에 장착한 뒤 작동하면 일정 용량의 약물이 폐로 들어간다.

이러한 흡입형 코로나19 치료제 개발은 세계적인 추세다. 다국적 제약사인 길리어드도 현재 코로나19 표준치료제인 '렘데시비르'를 흡입형으로 개발 중이다. 이를 통해 코로나19로 폐에 나타나는 염증 치료와 편의성 등이 향상될 수 있다.

현재 신테카바이오가 발굴한 코로나19 치료 후보물질은 동물실험에서 렘데시비르보다 효과가 좋은 것으로 나타나 기대를 모으고 있다. 후보물질로 확인된 2종을 코로나19 유발 동물 모델에 병용 투여한 결과 치료 효과는 94.3%에 달했다.

반면, 렘데시비르는 해당 실험에서 44.3%의 치료율을 보였다. 신테카바이오의 후보물질 2종은 특허가 만료된 기존 의약품으로 향후 임상시험 시 2개 성분을 복합해 흡입기에 탑재될 예정이다.

이 후보물질은 기존에 허가가 된 제품이기 때문에 앞으로 임상1상을 건너 뛰고, 투약 용량을 확인하기 위한 임상 2상을 진행하게 된다. 아직까지 동물실험 결과에서도 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

이들 회사 관계자는 "동물실험 결과에서도 렘데시비르보다 높은 효과를 갖는 것으로 나타난데다 흡입형으로 개발할 경우 앞으로 충분한 시장 경쟁력을 갖출 것으로 생각한다"며 "가능성을 엿보고 있다"라고 말했다.

출처: news1

It was a relatively quiet week in the COVID-19 arena for clinical trial news, although the big story there was particularly attention-grabbing. For non-COVID-19, much of the data came about toward the end of the week or the weekend at various virtual conferences. Here's a look.

COVID-19-Related

AstraZeneca placed a clinical hold on its Phase III trial of it and the University of Oxford’s COVID-19 vaccine candidate. It was apparently in response to an unexplained illness in a patient in the UK. Very few details were released, including the nature of the side effect or its severity, although it is probable the patient required hospitalization. Reuters and The New York Times believe the patient developed transverse myelitis, an inflammation of a part of the spinal cord that can lead to pain, muscle weakness, paralysis, sensory problems, or bladder and bowel dysfunction.

Dasa and Covaxx announced plans to conduct a large scale human efficacy clinical trial in Brazil to develop a COVID-19 vaccine. Covaxx will provide Dasa with its UB-612 vaccine for the Phase II/III trial. Dasa will run the trial based on a protocol designed by both parties.

University of Pittsburgh was chosen by the NIH to lead three Phase III clinical trials involving COVID-19 patients. They are dubbed ACTRIV-4 Antithrombotics, and they will evaluate the use of blood thinners in savings lives and improving care, especially in adult COVID-19 patients at risk of life-threatening blood clots.

Diffusion Pharmaceuticals dosed the first two patients in its Phase Ib lead-in trial of its novel, oxygen-enhancing therapeutic, trans sodium crocetinate in 24 hospitalized COVID-19 patients. In addition to safety, the trial will gather preliminary data on the therapy’s effects on arterial blood oxygenation. It is being run by the Romanian National Institute of Infectious Diseases.

Non-COVID-19-Related

Corbus Pharmaceuticals’ lenabasum failed to his the primary endpoint in the Phase III RESOLVE-1 trial of diffuse cutaneous systemic sclerosis (SSc). SSc is a rare and life-threatening multi-system autoimmune disease. Lenabasum is an oral, small molecule that selectively binds as an agonist to the cannabinoid receptor type 2 (CB2). The primary efficacy outcome for the trial is a composite clinical trial endpoint called the ACR CRISS score, assessed at Week 52. The data showed no significant differences in primary and secondary endpoints compared to placebo, both groups on background drug therapy.

Caribou Biosciences announced the FDA had cleared its Phase I ANTLER trial of CB-010 for relapsed/refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma. CB-010 is an off-the-shelf allogeneic anti-CD19, genome-edited CAR-T cell therapy.

Regeneron Pharmaceuticals’ Dupixent (dupliumab) Phase III open-label extension trial demonstrated that the previous safety and efficacy profile was maintained for up to three years in adults in adolescents with moderate-to-severe asthma. Patients continued to experience improvements in lung function by 13-22% at 96 weeks with a low rate of severe asthma attacks per year.

Novartis presented 48 abstracts at the MSVIrtual 2020: 8th Joint ACTRIMS-ECTRIMS Meeting. Some of what was presented included new findings from the ASCLEPIOS Phase III trials showing Kesimpta’s superior efficacy versus teriflunomide in newly diagnosed, treatment-naïve patients in relapsing MS; results from EXCHANGE interim analysis of Mayzent in secondary progressive MS; additional safety data from trials of Gilenya in MS showing low risk of progressive multifocal leukoencephalopathy (PML); and others.

Neurocrine Biosciences presented 30 abstracts at the 2020 Psych Congress and the MDS Virtual Congress 2020. Some of these include data from long-term analysis of Phase III trials of Ingrezza (valbenezine) in adults with tardive dyskinesia, showing sustained clinical benefit, safety and tolerability; new Phase III analysis of Ongentys (opicapone) as an add-on therapy to levodopa/carbidopa in Parkinson’s disease; and new Phase Ib data of NBlb-1817, evaluating the three-year safety and clinical outcomes of patients with advanced Parkinson’s disease.

Arcutis Biotherapeutics announced plans to advance its program to develop ARQ-151 (topical roflumilast cream) for atopic dermatitis into Phase III trials after its End-of-Phase II meeting with the FDA, without conducting the previously planned Phase IIb atopic dermatitis trial. It expects to initiate pivotal Phase III trials in late 2020 or early 2021. ARQ-151 is a once-daily topical cream formulation of roflumilast, a highly potent and selective phosphodiesterase type 4 inhibitor (PDE4).

Merck announced the result from two pivotal Phase III trials, COUGH-1 and 2, of gefapixant for the treatment of refractory or unexplained chronic cough. The drug is an oral, selective P2X3 receptor antagonist. Patients treated with gefapixant 45 mg twice a day showed a statistically significant decrease in 24-hour cough frequency compared to placebo at 12 and 24 weeks. The 15 mg dose did not meet the primary efficacy endpoint in either study.

Amryt Pharma announced positive topline data from its Phase III trial of Filsuvez for dystrophic and junctional Epidermolysis Bullosa (EB). The trial hit the primary endpoint. The study compared Filsuvez against a control gel, in the proportion of patients with complete closure of the target wound within 45 days of treatment.

Intra-Cellular Therapies announced positive topline data from its Phase III clinical trial of lumateperone as adjunctive therapy to lithium or valproate for major depressive episodes associated with Bipolar I or Bipolar II disorder. The primary endpoint was improvement in depression as measured by change from baseline versus placebo on the MADRS total score. Lumateperone is a potent antagonist with high binding affinity at serotonin 5-HT2A receptors, a moderate antagonist to postsynaptic D2 receptors, an inhibitor of the reuptake of serotonin transporter (SERT) with moderate binding affinity, and a partial agonist with moderate affinity at D1 receptors.

Genentech initiated a Phase IIIb trial of Ocrevus (ocrelizumab) at a higher dose and a Phase IV study evaluating the drug in minority populations. The company is also initiated a Phase III trial for fenebrutinib, an investigational selective and reversible BTK inhibitor for multiple sclerosis. And the company announced new Phase III data from SAkuraStar and SAkuraSky trials demonstrated decreased severity of relapses with Enspryng (satralizumab-mwge), which was recently approved for adults with anti-aquaporin-4 antibody positive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).

The company also presented new data regarding its multiple sclerosis drug Ocrevus. It demonstrated that Ocrevus is highly effective in treating RRMS patients who did not respond well to their previous disease modifying therapy. The company also analyzed a subpopulation from the two-year open-label Phase IIIb CASTING trial. This data showed that patients benefitted across a wide range of demographic subgroups no matter what their previous treatment was.

AZTherapies dosed the first patient in its Phase IIa trial of ALZT-OP1a in patients with mild- to moderate-stage ALS. ALZT-OP1a is an inhaled formulation of cromolyn. It is also being evaluated as part of a combination therapy in a fully enrolled Phase III trial in patients with early stage Alzheimer’s disease.

Sanofi Genzyme presented new data from across its neurology portfolio at the 8th Joint Americas Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis – European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis. They presented new data related to tolebrutinib, a BTK inhibitor. They also presented several posters and platform presentations on uses of approved therapies Aubagio (teriflunomide) and Lemtrada (alemtuzumab).

Enterome SA initiated a new clinical trial of EO2401 in a second cancer indiciation. The Phase I/II SPENCER trial is testing the therapy in combination with a checkpoint inhibitor for adrenal malignancies. EO2401 is a microbiome-antigen based cancer immunotherapy.

Takeda Pharmaceutical released data from the Phase III TOURMALINE-MM2 clinical trial of adding Ninlaro (ixazomib) to lenalidomide and dexamethasone compared to lenalidomide and dexamethasone plus placebo in treating newly diagnosed multiple myeloma (MM) patients who were not eligible for autologous stem cell transplant. The trial did not meet statistical significance for the primary endpoint of progression-free survival (PFS).

Satsuma Pharmaceuticals announced that its Phase III EMERGE trial of STS101 powder for acute migraine failed to hit its co-primary endpoints of freedom from pain and most bothersome symptom at two hours post-administration. STS101 (dihydroergotamine mesylate (DHE) nasal powder) incorporates a mucoadhesive drug carrier and engineered drug particle technologist.

Insmed Incorporated published final results from the Phase II WILLOW trial of brensocatib in non-cystic fibrosis bronchiectasis (NCFBE). The new data is from a subgroup analysis of the study. Brensocatib is a novel, first-in-class, oral, reversible inhibitor of dipeptidyl peptidase 1 (DPP1) for the treatment of bronchiectasis and other inflammatory diseases.

Biohaven Pharma got the go-ahead from the FDA to initiate clinical trials of oral zavegepant for migraine. The company dosed the first patient in the Phase I trial. Zavegepant is a third generation, high affinity, selective and structurally unique, small molecule CGRP receptor antagonist.

Vertex Pharmaceuticals announced the completion of its Phase III trial of Trikafta in children ages 6 through 11 years with cystic fibrosis (CF) who have either two copies of the F508del mutation or one copy of the F508del mutation and one minimal function mutation. The clinical trial lasted 24 weeks and was conducted around the world. It evaluated the safety and efficacy of Trikafta in 66 children ages 6 through 11 with the mutations. The primary endpoint was safety and tolerability. The data demonstrated the drug was generally well tolerated and the safety results were consistent to what was seen in previous Phase III trials.

etectRx announced FDA clearance for a clinical trial, PrEPsteps, of 60 patients to improve medication adherence in individuals taking the HIV prevention drug, Truvada (tenofovir/emtricitabine) for PrEP (Pre-Exposure Prophylaxis). The NIH-sponsored study will be run in partnership with Brigham and Women’s Hospital in Boston and The Fenway Institute at Fenway Health.

Atara Biotherapeutics presented data from the first part of its ongoing Phase I trial of ATA188 for progressive forms of multiple sclerosis. ATA188 is an off-the-shelf, allogeneic EBV-specific T-cell immunotherapy. The drug was well-tolerated across all four dose cohorts.

Prothena presented data from the Phase II PASADENA trial of prasinezumab for Parkinson’s disease. Prasinezumab is the first potentially disease-modifying, anti-alpha-synuclein antibody to show signals of efficacy on multiple pre-specified secondary and exploratory clinical endpoints. The trial, however, did not meet the primary objective, but efficacy signals demonstrated a reduction in disease progression in both arms compared to placebo.

Eli Lilly and Company reported its Reyvow (Lasmiditan) C-V for migraine at various doses, demonstrated pain freedom at two hours compared to patients taking the placebo. The results were from the Phase III CENTURION trial. The drug also showed superiority over placebo in all gated endpoints. Reyvow is a novel oral drug that strongly binds to 5-HT1F receptor located both centrally and peripherally.

Partner Therapeutics restarted enrollment in its Study EA6141 of leucine (sargramostim, yeast derived rhu-GM-CSF) in combination with ipilimumab and nivolumab for frontline treatment of melanoma. The restart was based on data of ECOG-ACRIN’s planned interim efficacy and safety analysis of survival data from the first 250 patients enrolled in the trial.

Lyra Therapeutics presented data demonstrating that LYR-210 provided a significant reduction of sinonasal Type 2 inflammation in surgically naïve patients with chronic rhinosinusitis (CRS). LYR-210 is a bioresorbable polymeric matrix designed to be administered in a brief, non-invasive, in-office procedure and intended to deliver up to six months of continuous drug therapy to the sinonasal passages for CRS. The therapeutic embedded within it is mometasone furoate, the active ingredient in several FDA-approved drugs.

Source: Biospace

An innovative genetic study of blood protein levels, led by researchers in the MRC Integrative Epidemiology Unit (MRC-IEU) at the University of Bristol, has demonstrated how genetic data can be used to support drug target prioritization by identifying the causal effects of proteins on diseases.

Working in collaboration with pharmaceutical companies, Bristol researchers have developed a comprehensive analysis pipeline using genetic prediction of protein levels to prioritize drug targets, and have quantified the potential of this approach for reducing the failure rate of drug development.

Genetic studies of proteins are in their infancy. The aim of this research, published in Nature Genetics, was to establish if genetic prediction of protein target effects could predict drug trial success. Dr. Jie Zheng, Professor Tom Gaunt and colleagues from the University of Bristol, worked with pharmaceutical companies to set up a multi-disciplinary collaboration to address this scientific question.

Using a set of genetic epidemiology approaches, including Mendelian randomization and genetic colocalization, the researchers built a causal network of 1002 plasma proteins on 225 human diseases. In doing so, they identified 111 putatively causal effects of 65 proteins on 52 diseases, covering a wide range of disease areas. The results of this study are accessible via EpiGraphDB: http://www.epigraphdb.org/pqtl/

Lead author, Dr. Zheng, said their estimated effects of proteins on human diseases could be used to predict the effects of drugs targeting these proteins.

"This analysis pipeline could be used to validate both efficacy and potential adverse effects of novel drug targets, as well as provide evidence to repurpose existing drugs to other indications.

"This study lays a solid methodological foundation for future genetic studies of omics. The next step is for the analytical protocol to be used in early drug target validation pipeline by the study's pharmaceutical collaborators. We hope that these findings will support further drug development?to increase the success rate of drug trials, reduce drug cost and benefit patients," said Dr. Zheng.

Tom Gaunt, Professor of Health and Biomedical Informatics, University of Bristol, and a member of the NIHR Bristol Biomedical Research Centre, added: "Our study used publicly available data published by many researchers around the world (collated by the MRC-IEU OpenGWAS database), and really demonstrates the potential of open data sharing in enabling novel discoveries in health research. We have demonstrated that this re-use of existing data offers an efficient approach to reducing drug development costs with anticipated benefits for health and society."

Source: PHYS

As August wraps up, there were still clinical trial announcements, although fewer than earlier this summer. Here’s a look.

COVID-19-Related

Novavax enrolled the first patients in the Phase II part of its ongoing clinical trial of NVX-CoV2373, its COVID-19 vaccine candidate. The Phase II portion expands on the age range of the Phase I part by including adults 60 to 84 years of age as about 50% of the trial population.

Humanetics Corporation and Pharmaceutics International are partnering to support a clinical trial of BIO 300 in COVID-19 patients. The study will focus on people treated for severe COVID-19, discharged from the hospital, and who continue to recuperate at home. BIO-300 is a highly selective modulator of inflammation, cell cycle arrest and DNA damage repair being developed for several indications including oncology and defense countermeasures.

Partner Therapeutics announced the first patient had been enrolled in the iLeukPulm Phase II trial of inhaled Leukine in hospitalized COVID-19 patients with acute hypoxemia. Leukine (sargramostim) is a recombinant human granulocyte-macrophage colony stimulating factor (rhuGM-CSF). The company also entered into a $35 million milestone-based Firm Fixed Price (FFP) deal with the Department of Defense to fund two Phase II trials of Leukine in COVID-19 patients with acute hypoxemia.

Celltrion Group received the go-ahead from the Korean Ministry of Food and Drug Safety to begin a Phase I trial of CT-P59 for COVID-19. The company has started enrolling patients with mild symptoms. CT-P59 is an antiviral antibody treatment candidate. The company launched a Phase I trial of the therapy in the UK in July.

Moderna presented more detailed data from the Phase I trial of its mRNA COVID-19 vaccine at the Centers for Disease Control and Prevention’s Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP). In looking at the 100-microgram dosage of the vaccine, Moderna and NIH investigators split the Phase I trial into three age groups: 15 to 55, 56 to 70, and 71-and-older. In comparing their data to the blood of patients who recovered from COVID-19 (convalescent) and evaluating out to day 57, the 100-microgram dose met “geometric mean titer levels of 267 for the 18-55 year old cohort, 235 for the older adult cohort (ages 56-70) and 242 for the elderly cohort (ages 71+), compared to the previously published GMT of 109 in the convalescent sera.”

Adding to that, the company noted that neutralizing antibody titers and T-cell responses in both the 56-70 and 71+ age groups were consistent with the titers and responses observed in younger adults. The vaccine also stimulated Th1-biased CD4 T-cell responses in both the 56-70 and 71+ cohorts.

Non-COVID-19-Related

Novartis announced that its Phase III COMBI-I trial of its experimental checkpoint inhibitor spartalizumab in combination with Tafinlar (dabrafenib) and Mekinist (trametinib) failed to hit the primary endpoint in melanoma. Specifically, the trial did not meet the primary endpoint of investigator-assessed progression-free survival. The trial was testing the drug in combination with Tafinlar and Mekinist in untreated patients with unresectable (Stage IIIC) or metastatic (Stage IV) BRAF V600 mutation-positive cutaneous melanoma compared to Tafinlar and Mekinist alone.

Bristol Myers Squibb announced that the Phase III IDHENTIFY trial of Idhifa (enasidenib) plus best supportive care (BSC) compared to conventional care, did not meet the primary endpoint of overall survival (OS) in relapsed or refractory acute myeloid leukemia (r/r AML) with an isocitrate dehydrogenase-2 (IDH2) mutation. Specifically, the trial evaluated Idhifa versus conventional care regimens, which include best support care (BSC) only, azacytidine plus BSC, low-dose cytarabine plus BSC or intermediate-dose cytarabine plus BSC. The patients were 60 years or older with AML refractory to or relapsed after second- or third-line AML therapy and positive for an IDH2 mutation. The primary endpoint was overall survival. Key secondary endpoints included overall response rate, event-free survival, duration of response and time to response.

Silverback Therapeutics initiated a Phase I trial of SBT6050 in adults with HER2-expressing solid tumors. SBT6050 is a specific small molecule tool-like receptor 8 (TLR8) agonist conjugated to a HER2-directed monoclonal antibody. TLR9 is highly expressed in myeloid cells that are common in human tumors.

Takeda Pharmaceutical and Ovid Therapeutics announced positive topline data from the Phase II ELEKTRA trial of soticlestat in children with Dravet syndrome (DS) or Lennox-Gastaut syndrome (LGS). Soticlestat is a potent, highly selective, oral, first-in-class inhibitor of cholesterol 24-hydroxylase (CH24H). The drug hit the primary endpoint, demonstrating a 27.8% median reduction from baseline in convulsive seizure (DS) and drop seizure (LGS) compared to a 3.1% median increase in patients taking placebo during the 12-week maintenance period.

Dermavant Sciences announced positive data from two Phase III clinical trials, PSOARING 1 and 2. The trials were identical, multi-center, randomized, vehicle-controlled, double-blind, parallel studies that evaluated tapinarof cream, 1% in adults with plaque psoriasis. Tapinarof is a potential first-in-class, once-daily therapeutic aryl hydrocarbon receptor modulating agent (TAMA) topical cream. It is also being developed for atopic dermatitis. In addition to tapinarof demonstrating highly statistically significant improvement in the primary endpoint, the drug in both trials demonstrated highly statistically significant improvement in PAS175 from baseline at Week 12, which was a key secondary endpoint. Also, up to 80% of participants achieved an equal or greater than 1-grade improvement in PGA across both studies.

DURECT Corporation presented data from a Phase IIa trial of DUR-928 in alcoholic hepatitis at the Digital International Liver Congress 2020 (EASL). The drug was well tolerated at all doses tested in 19 AH patients, including 12 severe AH patients. DUR-928 epigenetically modulates the expression of multiple clusters of master genes involved in cell signaling pathways, by which it stabilizes mitochondria, reduces lipotoxicity, regulates inflammatory or stress responses, and promotes cell survival.

Natera announced a collaborative agreement with Mass General Cancer Center (MGCC) of Massachusetts General Hospital for a Phase II trial of Kisqali (ribociclib), a CDK4/6 inhibitor for the treatment of ER+ breast cancer. LEADER (part II) will randomize patients who have localized post-menopausal breast cancer with detectable ctDNA after surgery as evidence of minimal residual disease and will determine tumor molecular response after Kisqali in combination with endocrine therapy compared to endocrine therapy alone. Natera’s Signatera test will be leveraged for patient enrollment eligibility.

Jazz Pharmaceuticals presented data at the Virtual SLEEP 2020, the 34th annual meeting of the Associated Professional Sleep Societies (APSS). Three posters presented data from the Phase III withdrawal study of JZP-258 in adults with narcolepsy with cataplexy.

Source: Biospace

Ozlem Altay,1,7 Elyas Mohammadi,1,2,7 Simon Lam,3 Hasan Turkez,4 Jan Boren,5 Jens Nielsen,6 Mathias Uhlen,1 and Adil Mardinoglu1,3,8,*

Abstract

The rapid and global spread of a new human coronavirus (SARS-CoV-2) has produced an immediate urgency to discover promising targets for the treatment of COVID-19. Drug repositioning is an attractive approach that can facilitate the drug discovery process by repurposing existing pharmaceuticals to treat illnesses other than their primary indications. Here, we review current information concerning the global health issue of COVID-19 including promising approved drugs and ongoing clinical trials for prospective treatment options. In addition, we describe computational approaches to be used in drug repurposing and highlight examples of in silico studies of drug development efforts against SARS-CoV-2.

1 Science for Life Laboratory, KTH – Royal Institute of Technology, Stockholm 17121, Sweden

2 Department of Animal Science, Ferdowsi University of Mashhad, Mashhad 9177948974, Iran

3 Centre for Host-Microbiome Interactions, Faculty of Dentistry, Oral & Craniofacial Sciences, King’s College London, London SE1 9RT, UK

4 Department of Medical Biology, Faculty of Medicine, Atatu¨ rk University, Erzurum 25240, Turkey

5 Department of Molecular and Clinical Medicine, University of Gothenburg, The Wallenberg Laboratory, Sahlgrenska University Hospital, Gothenburg 41345, Sweden

6 Department of Biology and Biological Engineering, Chalmers University of Technology, SE-Gothenburg, 41296, Sweden

7 These authors contributed equally

8 Lead Contact *Correspondence: adilm@scilifelab.se https://doi.org/10.1016/j.isci.2020.101303

Source: Cell Press

김 준 차장 - 정진국제특허법률사무소

조영우 부사장 - 독립바이오제약

약물재창출 개요

- 신약 후보물질의 고갈, 개발 비용의 증가에 따른 R&D 생산성 저하로 인해 선진국들은 이미 오래전부터 약물 재창출에 주목하고 있음.

- 약물 재창출은 이미 시판 중이거나 임상단계에서 상업화에 실패한 약물을 대상으로 새로운 적응증을 규명해 신약으로 개발하는 방법으로 기존 신약 개발에 비해 상대적으로 적은 비용으로도 신속하게 신약을 출시할 수 있는 이점이 있음

출처: 한국바이오협회

한미약품이 또 해냈다. 4일 발표된 한미약품과 MSD와의 LAPSGLP/GCG(HM12525A)’에 대한 1조 규모 기술수출 계약은 최근의 신약개발 흑 역사로 침체됐던 분위기를 되살리는 계기가 되는 동시에 글로벌 제약에 의해 묻힐 뻔했던 혁신 신약 파이프라인을 뚝심과 끈기로 되살려 우리나라 신약개발사에 또 다른 이정표를 세웠다는 평가이다. 특히 비슷한 상황의 한미약품 기술수출의 절정 ‘에페글레나타이드’ 부활의 신호탄이 될 수 있다는 점에서 더욱 관심이 모아지고 있다.

한미 저력 재확인, 최근 신약개발 침체 분위기 벗는 계기 기대

한미약품의 이번 기술수출은 ‘뿌린 만큼 거둔다’는 R&D 개발의 ‘정도’가 실현됐다는 점에서 우선 의의가 크다는 평가이다. R&D투자와 관해선 명실공히 우리나라를 대표하는 한미약품은 그동안 개량신약, 복합신약, 혁신신약 개술수출 등 연구개발 분야에서 선구자적 역할을 담당해 왔으나 최근 3상 임상단계에서 몇 번의 좌절을 겪으며 어려움에 처했었다. 이번 조 단위 기술수츨로 한미의 저력을 다시한번 확인시켜주며 혁신신약 기대감을 끌어올렸다.

이번 기술수출이 더욱 반가운 것은 자칫 침체될 뻔한 우리나라 신약개발 분위기를 바꾸는데 크게 기여할 것이라는 점이다. 실제 최근 몇 년 간은 좋은 소식 보다는 나쁜 소식이 더욱 많았던 것이 사실이다. 특히 상품화 직전인 임상3상에서 글로벌 임상을 담당해온 글로벌 제약사가 기대만큼의 효과가 나오지 않는다며 결국 포기하고 되돌려주는 신약개발 실패 사례가 최근 유난히 많아 아쉬움을 샀다. 해당 제약사는 3상 실패 소식과 더불어 주가 폭락은 기본이고 그동안의 개발과정 자체에 대한 불신속에 회사 전반이 흔들리는 어려움을 경험해야 했다. 제약 관계자들 사이에선 3상 임상 결과를 앞두고는 살얼음판을 걷는 기분이라는 소감을 전하기도 했다. 지속적인 투자는 이뤄지는데 잦은 실패 소식에 기업들은 신약개발 어려움을 절감하며 투자에 대한 회의적 시각도 일각에서 터져 나오기도 했다.

‘임상실패, 우리 탓 아닌 다국적제약 탓’ 증명 새로운 사례

한편 한미약품은 이번 기술수출로 국내 신약개발사에 또 다른 이정표를 새웠다는 평가이다. 글로벌 제약사의 개발권 반납으로 ‘사형선고(?)’를 받은 혁신신약 파이프라인을 불굴의 의지로 되살렸다는 점에서 적지 않은 의미를 가진다는 것이다. 이번 기술수출 성과의 ‘LAPSGLP/GCG(HM12525A)’의 경우 지난 2015년 11월 다국적제약사 얀센에 총 규모 8억1000만달러(당시 한화 9372억) 규모에 기술수출 됐으나 4년만인 지난해 7월 권리반환 됐다. 2상 임상이 끝난 시점에서 얀센은 비만•당뇨 동시치료제로 개발하려 했으나 체중감소는 목표치 도달한 반면 당뇨 동반 비만환자 혈당조절은 내부 기준을 충족시키지 못했다며 반납했다.

이런 경우 개발 자체가 좌절되기 쉬운데 한미약품은 굴하지 않고 지속적인 파트너 찾기에 나서 오히려 얀센과의 계약보다 더 큰 규모의 기술수출 계약에 성공했다. 한미약품은 미국에 본사를 둔 다국적제약 MSD와 총 8억6000만달러(한화 1조273억)에 ‘LAPSGLP/GCG(HM12525A)’를 NASH(비알코올성지방간염) 치료제로 개발, 제조 및 상용화하는 라이선스 계약을 체결했다. 한미약품은 NASH 치료 혁신신약으로 허가받기 위해서는 NASH 치료 효과의 평가 기준이 되는 다양한 지표들을 동시에 개선할 수 있어야 하는 만큼, 동시활성 이중작용 치료제인 'LAPSGLP/GCG’가 현재 전 세계에서 경쟁적으로 개발되고 있는 NASH 치료제 중 가장 우수한 신약으로 개발될 수 있을 것으로 기대하고 있다.

글로벌 제약사에 기술 수출된 신약후보가 임상과정에서 실패로 판단되고 그 권리가 되돌아오면 사실상 ‘사형선고를 받은 것’으로 인식돼 왔던 것이 사실이다. 그것이 해당 제약사의 임상설계 등 개발방향의 잘못에서 비롯될 수도 있으나 그 책임은 기술수출 국내제약사의 몫이었다. 글로벌 제약사의 선택은 항상 옳은 것이라는 그릇된 의식이 잠재해 왔던 것이다. 그러나 이번 사례는 글로벌 제약사의 판단에도 잘못이 있을 수 있음을 시사한다. 그 만큼 우리나라 신약개발 수준도 발돋움했음을 의미한다는 풀이이다.

한미 신약개발 꽃 에페글레나타이드 반환 협상에 유리한 국면

이번 사례는 또 주1회 투여 제형의 당뇨치료 주사제 ‘에페글레나타이드’를 놓고 5건의 글로벌 3상임상을 진행중에 권리반환 의사를 밝혀온 파트너사 사노피와의 관련 협의과정에도 어떤 식으로든 영향을 미칠 전망으로 주목되고 있다.

에페글레나타이드는 한미 기술수출의 꽃이라 해도 과언이 아니다. 지난 2015년 11월 사노피에 총 규모 4조3300억원대에 기술수출 됐었으나 지난 5월 권리반환을 통보, 120일간의 협의기간을 거쳐 최종 확정단계에 들어가게 된다. 주목할 점은 사노피나 한미 모두 ’에페글레나타이드‘의 약물 유효성이나 안전성과는 무관하다“고 표명하고 있다는 점. 통상 신약 기술을 이전 받은 글로벌 제약기업들이 약물의 지속 개발 여부를 판단할 때는 임상을 종료한 뒤 객관적 평가와 분석을 근거로 결정하는데 사노피는 5000여명 환자가 걸린 ’현재 진행 중‘인 임상을 그대로 둔 채 권리 반환 의사를 표명한 것.

관련 업계에서는 사노피가 글로벌 임상 3상에 투입해야 할 자금을 줄이기 위해 환자를 볼모로 ’협상의 판을 흔들고 있다‘는 비판까지 나오고 있다. 영업 마케팅 출신 사노피 신임 허드슨 사장이 ‘회사 수익’의 자신의 공적을 쌓기 위해 상호 신뢰 보다는 당장의 이익에만 몰두하고 있는 것이 아니냐는 비판이다.

한미약품의 이번 기술수출 반환 파이프라인의 더 좋은 조건 속 새로운 파트너 찾기 성공은 앞으로 40여일 남은 사노피와의 에페글레나타이드 반환 협상에 유리한 국면조성이 가능하다는 전망의 또 다른 성과를 낳았다는 평가이다.

출처: 의학신문

한미약품(지주회사 한미사이언스)은 다국적제약사 MSD(미국 머크)에 자사의 비알코올성 지방간염(NASH) 바이오 신약물질 'LAPSGLP/Glucagon 수용체 듀얼 아고니스트'(LAPS GLP/Glucagon receptor dual agonist)에 대해 8억7000만달러(약 1조원) 규모로 기술수출했다고 4일 공시했다. 이 가운데 반환 의무가 없는 계약금은 1000만달러다.

이 신약물질은 2015년 다국적제약사 얀센에 기술수출했다가 지난해 7월 반환된 바 있다. 얀센은 이 약물을 당뇨를 동반한 비만환자 치료제로 개발할 목적이었지만, MSD는 비알코올성지방간염 치료제로 개발할 계획이다.

이 약물은 체내 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 'GLP-1'과 에너지대사량을 증가시키는 '글루카곤'을 동시에 활성화하는 이중작용 기전을 갖는다. 한미약품이 보유한 약효지속 기반 기술 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'가 적용됐다.

이번 계약으로 MSD는 한국을 제외한 전 세계에서 ‘LAPSGLP/Glucagon 수용체 듀얼 아고니스트’의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하게 된다.

한미약품은 MSD로부터 확정된 계약금 1000만달러를 받게 되고, 단계별 임상개발 및 허가, 상업화 성공시 최대 8억6000만 달러를 수령하게 된다. 제품 출시 이후에는 두 자릿수 비율의 판매 로열티도 받는다.

권세창 한미약품 대표이사는 “비만당뇨 치료 신약으로 개발되던 바이오신약 후보물질이 NASH를 포함한 만성 대사성 질환 치료제로의 확대 개발 가능성을 인정받고 새로운 파트너십을 맺었다는데 큰 의미가 있다”면서 “신약개발 영역에서 빈번히 발생할 수 있는 실패가 ‘새로운 혁신을 창출한 성과’로 이어질 수 있다는 점을 보여준 것”이라고 말했다.

이어 권 사장은 “대사질환 영역에 전문성을 갖고 있는 MSD와 함께 혁신적인 NASH 치료 신약을 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”며 “故 임성기 회장의 뜻을 이어받아 신약개발을 위한 R&D를 중단없이 계속 이어나가겠다”고 말했다.

출처: new1

Researchers in the US are conducting a new clinical trial to determine if an oral cancer drug called ibrutinib can also help patients with cancer or other immunocompromised conditions recover from Covid-19.

Ibrutinib is an oral therapy in a class of drugs known as Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitors. These drugs work by blocking specific chemical reactions in the body involved in cellular processes.

“Ibrutinib targets and blocks a specific kinase related to lung inflammation,” said study researcher Jennifer Woyach from Ohio State University Comprehensive Cancer Center (OSUCC) in the US.

“So we believe it could have real potential to help decrease this inflammation by shutting down the inappropriate cytokine release we see in Covid-19–a sort of overreaction from the immune system that can cause many problems, including life-threatening respiratory challenges,” Woyach explained.

For this phase II clinical trial, the research team will enrol up to 78 patients with cancer or a precancerous condition who have been hospitalised as a result of a Covid-19 infection.

CenterUse of this drug is considered experimental for this study; however, ibrutinib is approved by the US FDA for the treatment of certain cancers, including mantle cell lymphoma, chronic lymphocytic leukaemia/small lymphocytic lymphoma and others.

According to the researchers, the preliminary data suggests ibrutinib has the potential to reduce rates of respiratory failure and death in Covid-19-infected patients.Patients will be monitored throughout study treatment with bloodwork to measure inflammatory markers, immune response and other bodily functions.

“Individuals with cancer or certain precancerous conditions can have lower immunity to diseases and infection, due to treatment or the nature of the disease,” said study researcher Zeinab El Boghdadly from the OSUCC.

“It is critically important that we perform clinical trials to try to improve COVID-19 care in these patients, because a COVID-19 infection can be even more dangerous for those who are immunocompromised,” Boghdadly added.

Source: OMMCOM News

Initial results from Phase 3 clinical trial of an oral antiviral drug, Favipiravir in patients with mild to moderate Covid are encouraging, according to a study by an Indian-based pharmaceutical company, Glenmark.

Just a month after the company secured regulatory approval for the manufacturing and marketing of Favipiravir under the brand name FabiFlu to treat mild to moderate Covid, Glenmark yesterday announced that besides showing impressive outcomes, the trial demonstrates significant faster time to experiment the drug.

Zarir Udwadia, one of the Principal Investigators of the study said in a statement the results of the Indian Favipiravir study are encouraging.

“The trial was performed with a sense of urgency considering the gravity of the pandemic, yet scientific principles were not sacrificed.

I have had a chance to independently view the initial results and they are encouraging: Patients randomised to Favipiravir seemed to have faster clinical cure, and more importantly, faster viral clearance than those randomized to the routine care group,” he said.

“I eagerly await the final analysis and results from other ongoing studies from across the globe.

Till then, I feel we have enough evidence to consider using Favipiravir in symptomatic Covid patients who have mild to moderate infection,” he added.

Favipiravir is an oral antiviral drug approved for the treatment of influenza in Japan. It selectively inhibits RNA polymerase, which is necessary for viral reproduction.

Yesterday, Stanford University also announced that a new drug trial is underway to determine if an oral medication can treat four in five coronavirus cases with mild or moderate symptoms.

Favipiravir, is approved to treat flu in Japan and coronavirus in China, India and Russia.

Glenmark Pharmaceutical Company’s Vice President and Head - Clinical Development, Global Specialty/Branded Portfolio, Dr. Monika Tandon said the whole team in charge of the clinical trials is encouraged with the top-line results.

“This indicates that early treatment with favipiravir may improve clinical outcomes for mild to moderate patients and could potentially prevent patients from progressing to ARDS and mortality,” he added.

Source: PD Online

[FAST TRACK 소개]

FDA의 패스트 트랙은 신약 개발을 더욱 용이하게 하고, 환자의 심각한 질병의 상태 (serious condition)를 치료하며 의학적 미충족 수요 (unmet medical need)를 충족시키기 위해 신약 개발을 촉진하도록 설계된 프로그램입니다. FAST TRACK의 목적은 환자에게 중요한 신약을 조기에 상용화 해, 광범위한 중증 질환 해결을 목표로 합니다.

환자의 상태가 심각한 질병인지 여부는 일반적으로 약물이 환자의 생존 (survival), 일상적인 인체의 기능 (day-to-day functioning) 혹은 환자의 상태가 치료되지 않은 상태로 진행되었을 때 질병의 악화 여부와 같은 여러 요인으로 판단 합니다.

또한 기존에 존재하지 않는 치료법이거나 현재 이용 가능한 치료법보다 더 나은 치료법을 제공할 때 의학적 미충족 수요 요구에 부합한다고 판단합니다.

[FAST TRACK 지정시 혜택]

FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은 약물을 다음과 같은 혜택을 받게 됩니다.

• 신약 개발 계획을 논의하고 허가 승인을 위한 데이터 수집을 위해 FDA와 미팅을 자주 개최할 수 있습니다.

• 임상 시험 디자인 과 바이오 마커 사용 등에 대해 FDA와 보다 많은 서면의 소통이 가능합니다.

• 관련 FDA 기준을 충족하는 경우 가속 승인(Accelerated Approval) 및 우선 심사 (Priority Review) 신청 자격이 부여됩니다.

• 신약 허가 신청 자료가 준비되는 대로 단계적으로 자료 제출(rolling review)이 가능합니다.

[국내 대표 사례]

1. 한미약품

후보물질명: LAPSTriple Agonist

작용 기전 : 지속형 삼중(Glucagon/GIP/GLP-1) 유도체 작용제

치료 영역 : 대사질환 NASH(비알코올성지방간염)

2. 동아에스티

후보물질명: 시벡스트로

작용 기전 : 옥사졸리디논 계열의 항생제

치료 영역 : 그람양성균이 유발하는 급성 세균성 피부 및 피부구조감염 치료

3. 헬릭스미스 (구 바이로메드)

후보물질명: Donaperminogene seltoplasmid (VM-202)

작용 기전 : 간세포성장인자(HGF) 생성 통한 혈관신생 촉진 기전의 유전자 치료제

치료 영역 : 근위축성측색경화증

4. 레고켐바이오

후보물질명: delpazolid

작용 기전 : 23S rRNA분자의 V 도메인에 결합하여 단백질 생합성 저해, Oxazoladine 계열 약물

치료 영역 : 다제내성 결핵

5. 엔지켐생명과학

후보물질명: EC-18 (합성의약품)

작용 기전 : 면역조절 플랫폼 약물, 패턴인식수용체(PRR, TLR4)의 세포내 재순환을 촉진시켜 손상연계분자패턴(DAMP)과 병원균연계분자패턴(PAMP)을 신속히 제거해 염증을 해소

치료 영역 : 구강점막염 치료제 (Chemoradiation Induced Oral Mucositis, CRIOM)

6. 비보존

후보물질명: 오피란제린

작용 기전 : 통증 신호를 전달하는 두개의 수용체를 (5HT2a. GlyT2) 억제해 중추신경계와 말초신경계에서 진통 작용을 억제 하는 기전

치료 영역 : 비마약성 진통제

7. 큐리언트

후보물질명: Telacebec (텔라세벡)

작용 기전 : Cytochrome C 구성요소인 QcrB subunit 타깃 결핵균 호흡 저해

치료 영역 : 다제내성결핵

한미약품(대표이사 권세창•이종수, 지주회사 한미사이언스)은 미국 식품의약품안전국(FDA)이 한미약품의 NASH(비알코올성 지방간염) 치료 혁신신약 LAPS Triple Agonist(HM15211)를 패스트트랙(Fast Track)으로 지정했다고 밝혔다.

FDA는 심각하거나 생명에 위협을 가하는 질환에 우수한 효능을 보이는 신약에 대해 면밀한 심사 후 신속히 개발될 필요가 있다고 판단되면, 해당 의약품을 패스트트랙으로 지정한다.

FDA 패스트트랙 지정시 개발 각 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 일반적 경우 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있다.

LAPS Triple Agonist는 단일 타겟 경구 치료제의 한계를 극복할 수 있는 삼중(Glucagon/GIP/GLP-1) 작용제로, 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용된 first-in-class 신약이다.

LAPS Triple Agonist 구성 성분 중 하나인 글루카곤은 직접적으로 지방간을 줄이고 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1과 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GIP를 동시에 활성화 해 지방간과 염증, 섬유화를 동시에 타깃한다.

이처럼 LAPSTriple Agonist가 NASH 치료 효과의 평가 기준이 되는 다양한 지표들을 동시에 개선할 수 있다는 점은 현재 전 세계에서 경쟁적으로 개발되고 있는 NASH 치료제 중 가장 혁신적 약물이 될 수 있다는 평가의 근거가 되고 있다.

미국과 유럽 등 허가 당국에서는 NASH가 '치료제가 없는 복합적 질환' 성격을 갖고 있어 허가 요건을 까다롭게 설정해 두고 있다. 최근 다수 글로벌 제약회사들이 임상개발 단계에서 실패하고 있는 이유도 복합적 질환이 원인이 된 NASH에 대한 뚜렷한 치료 효과를 입증하지 못하고 있기 때문이다.

때문에 삼중 작용제 기반의 LAPS Triple Agonist가 최종 상용화될 경우, 수십조 원에 달할 것으로 예측되는 NASH 치료제 시장을 선도할 수 있을 것으로 기대된다.

실제 LAPS Triple Agonist는 비만을 동반한 NAFLD(비알코올성지방간) 환자 대상의 다양한 연구를 통해 혁신성을 입증하고 있다.

한미약품은 비만이 동반된 NAFLD 환자에서 의미있는 지방 감소 효과를 MRI-PDFF(자기공명영상-양자밀도 지방비율) 검사에서 확인했다.

LAPS Triple Agonist 투여 환자의 대부분에서 3개월 이내에 50% 이상의 지방간 감소 효과가 나타났으며, (간을 타겟으로 한) 지방산 생합성 및 베타 산화에서도 신속하고 강력한 효과를 확인했다.

지난달 16일에는 LAPS Triple Agonist의 연구 결과를 세계 최대 당뇨학회인 ADA(미국 당뇨병학회)에서 발표했다.

이 발표에서 한미약품은 NASH 모델에서 지방간과 간 염증, 섬유화 모두에서 직접적인 치료 및 개선 효능이 있음을 확인했다고 밝혔다. 또한 수술요법을 통해 유도한 원발 담즙성 및 경화성 담관염 모델에 LAPS Triple Agonist를 투약한 결과, 강력한 항염증 작용과 항섬유화 효과도 확인했다. LAPS Triple Agonist는 지난 3월 미국 FDA로부터 원발 담즙성 담관염 및 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 연속 지정된 바 있다.

현재 한미약품은 LAPS Triple Agonist 투여 환자 대부분에서 빠른 지방간 감소 효과를 임상 1상에서 입증하고, 생검(biopsy)으로 질환이 확인된 환자를 대상으로 LAPS Triple Agonist의 NASH 및 섬유화 개선 확인을 위한 임상 2상 시험을 미국 FDA 허가를 받아 진행하고 있다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 "LAPS Triple Agonist는 현재 전 세계에서 개발되고 있는 NASH 치료제 중 first-in-class의 혁신신약으로 가장 앞서 있다고 확신한다"며 "이번 FDA의 패스트트랙 지정으로 LAPS Triple Agonist의 개발과 상용화가 보다 빨라지게 됐다. 이 분야의 게임 체인저가 될 수 있도록 최선을 다해 개발하겠다"고 말했다.

출처: 메디파나뉴스

식물에서 생산된 코로나19 항원 단백질의 백신 가능성에 대한 기대가 높아지고 있다.

한미사이언스와 바이오벤처 바이오앱은 현재 다양한 코로나19 식물 백신 후보 항원 단백질을 생산 중이며, 이를 이용한 마우스•기니피그 동물실험에서 높은 항체 반응을 확인했다고 9일 밝혔다.

이와 함께 김동민 조선의대 교수 연구팀도 바이오앱에서 생산한 항원과 큐라티스 사의 다양한 면역증강제를 활용해 마우스 2회 주사 면역 실험을 수행했다. 연구팀은 세포매개성 면역반응과 체액성 면역반응 활성화가 일어날 뿐 아니라, ELISA 방법으로 1만 6000배에서 양성 항체반응이 나타나는 것을 확인했다.

바이오앱은 "현재 코로나19 바이러스를 중화할 수 있는 '중화항체' 분석을 준비 중"이라며 "항체 수치로 볼 때 많은 양의 중화항체가 형성됐을 것으로 자신한다"고 말했다.

손은주 바이오앱 대표는 "식물에서 생산된 코로나19 항원 단백질의 백신 가능성을 입증한 첫번째 결과"라며 "연구팀은 이어서 페럿(족제비과의 포유류)과 햄스터 동물 모델을 이용한 공격접종 실험을 통해 바이러스 방어 효능을 분석할 예정"이라고 설명했다.

지난 7일 영국 GSK와 캐나다 식물백신회사 메디카고(미쓰비시다나베 자회사)가 발표한 식물 백신 개발 협력 내용과 한미사이언스•바이오앱이 공동 개발중인 식물 유래 VLP(Virus Like Particle)는 같은 백신 형태다.

메디카고 역시 전임상에서 높은 중화 항체 반응을 확인하고 곧장 임상1상에 돌입한다고 발표했으며, 백신을 만드는 기간을 6주 정도로 단축시켜(계란을 사용하는 백신개발 과정은 약 6개월 소요) 감염 바이러스의 변종이 나타나도 신속하게 대처할 수 있다고 설명했다.

한미의 축적된 제약 바이오 기술과 바이오앱의 혁신적인 식물 백신 기술로 융합된 Covid MDT 프로그램은 성공적인 첫번째 동물 실험과 GSK의 경쟁 참여로 더욱 가속화되고 있다.

한미사이언스와 바이오앱은 한국이 그린 바이오 선두주자가 되도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

출처: 의협신문

한미약품그룹 지주회사 한미사이언스는 바이오앱과 식물 기반 재조합 단백질 생산 플랫폼 기술을 활용한 다양한 신약개발 협력과 혁신적 바이오 생산 공법을 도입하는 내용의 MOU를 체결했다고 17일 밝혔다.

바이오앱은 포스텍 연구교수를 역임한 손은주 대표가 창업한 바이오벤처로, 식물 기반 단백질을 활용해 바이오 의약품을 개발 및 생산하는 기업이다. 포스코로부터 기술투자를 지원받고 있는 바이오앱은 경상북도 포항에 GMP 인증 백신 공장 및 연구소 등 제조•연구 시설을 구축했으며, 현재 자사 원천기술인 '그린백신'을 기반으로 코스닥 기술특례 상장을 추진하고 있다.

현재 바이오앱은 단백질 고발현 및 고효율 분리•정제 기술을 바탕으로 대량의 유용 단백질을 식물에서 생산할 수 있는 플랫폼을 구축했다. 또 나노미터 크기의 바이러스 유사입자(virus-like particle, VLP)를 식물에서 생산하는 그린나노 플랫폼 기술을 자체 개발해 약물전달체, 백신, 치료제 개발 등 다양한 분야에 접목을 시도하고 있다.

한미사이언스는 바이오앱의 기술력과 생산 공정에 주목해 최근 발표한 6대 비전 중 하나인 '그린 바이오'의 혁신을 현실화할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

앞서 임종윤 한미사이언스 대표는 지난 15일 "사이디오 시그마'로 명명한 한미그룹 6대 비전을 발표한 바 있다.

한미사이언스는 이번 MOU를 토대로 바이오앱과 함께 코로나바이러스감염증-19(코로나19) 치료 및 예방을 위한 백신 개발에 나선다.

바이오앱 원천기술인 그린나노 플랫폼 기술을 활용하면 필요한 단백질 항원만을 분리정제해 코로나19 백신 개발에 적용할 수 있다는 게 한미 측 설명이다. 식물에서 분리정제한 재조합 단백질을 활용하기 때문에 부작용이 거의 없으면서도 효과는 우수하다는 장점이 있다.

이와 함께 한미사이언스는 바이오앱의 혁신적인 식물 기반 단백질 생산 공정에 주목하고 있다. 대규모 시설 구축이 필요한 기존의 바이오공장을 뛰어 넘는 혁신 생산 공법을 그린 바이오에서 찾겠다는 구상이다.

바이오의약품 개발에 필수적인 단백질은 박테리아나 효모, 곤충 세포, 포유류 세포, 형질전환 동물, 식물 일과성 발현, 유전자 이식 식물 등에서 얻을 수 있다. 바이오앱은 식물 일과성 발현 및 유전자 이식 식물 개발에 필요한 원천 기술을 보유한 기업이다.

무엇보다 밀폐형 식물공장 방식을 적용하면 비교적 단기간 내 제품 생산이 가능하다. 이 때문에 한미약품그룹은 미래의 혁신 가치로 개발 중인 다양한 바이오신약들의 대량 생산 적용에도 접목할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

임종윤 한미사이언스 대표는 "기존 동물이나 미생물을 활용한 유전자 재조합 방식뿐 아니라 최근 새롭게 부각되고 있는 식물 기반 유전자 재조합 기술도 미래 한미약품그룹이 품어야 할 의미 있는 바이오 영역이며, 특히 그린 바이오 생성 공정을 도입하면 이 분야의 게임 체인저로 등극할 수 있을 것이란 기대고 갖고 있다"면서 "이번 MOU를 통해 6대 비전 중 하나인 그린 바이오 분야에서의 혁신을 이끌어 내겠다"고 밝혔다.

손은주 바이오앱 대표는 "식물생명공학 기술을 이용해 원헬스 이념을 구현하는 바이오앱과 글로벌 제약그룹인 한미사이언스가 협업하면 미래 신약 분야 패러다임을 전환시킬 것으로 확신한다"며 "바이오앱이 보유한 그린 바이오텍 플랫폼 기반 기술에 한미약품그룹의 제품화 역량을 동원해 지역 산업 발전에도 크게 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.

출처: EBN

온라인 ASCO서 오락솔 혈관육종 임상 2상 중간결과 발표

한미약품이 개발해 미국 아테넥스사에 라이선스 아웃한 경구용 항암신약 '오락솔'의 우수한 효과를 확인한 임상 2상 중간결과가 ASCO(미국임상종양학회) Virtual Scientific Program에서 공개됐다. 올해 ASCO는 코로나19 여파로 지난 5월 29일부터 31일(현지기준)까지 온라인으로 진행됐다.

이번에 포스터 발표된 오락솔 임상연구는 오락솔의 약효와 안전성 및 내약성을 평가하는 오픈라벨 임상 2상 으로, 절제 불가능한 피부 혈관육종 노인 환자에서 완전 관해 사례 등 고무적인 약효와 내약성이 확인됐다.

발표에 따르면, 이번 임상의 등록환자 26명 중 평가 가능한 환자 22명(나이 중간값 75세)모두에서 임상적 효과(CR+PR+SD)가 나타났다. 22명 모두 종양 크기가 축소됐으며 완전 관해(CR) 27.3%(6명). 부분 관해(PR) 22.7%(5명), 안정 병변(SD) 50%(11명)이었다. 이 임상 2상 중간결과는 31일 진행된 Sarcoma Highlight Session에서도 발표됐다.

아테넥스 존슨 라우(Johnson Lau) CEO는 “피부 혈관육종의 공격적 성향 및 입증된 치료제가 없는 점을 고려할 때, 현재까지 확인된 오락솔의 효과는 매우 고무적이며 고령 환자에서도 내약성이 우수하다”면서 “앞으로 연구를 지속 진행해 최적의 혈관육종 치료제로 개발해 나갈 것”이라고 말했다.

루돌프 콴(Rudolf Kwan) 아테넥스 CMO(Chief Medical Officer)는 “이번 임상 중간 결과는 전이성 유방암 환자 대상 임상 3상 연구에서 밝혀진 오락솔의 임상적 유용성을 뒷받침하는 추가적인 근거”라고 말했다.

오락솔에는 주사용 항암제를 경구용으로 전환하는 한미약품의 플랫폼 기술 '오라스커버리(ORASCOVERY)'가 적용됐다. 오락솔은 2011년 미국 아테넥스에 라이선스 아웃됐으며, 2018년 미국 FDA로부터 혈관육종 치료 희귀의약품, 2019년 유럽 EMA로부터 연조직육종 치료 희귀의약품으로 지정됐다.

출처: 조세일보

위생적이면서도 간편한 치질약 신제품이 한미약품에서 출시된다. 한미약품의 치질치료제 라인 강화를 위해 출시된 <치쏙정(디오스민600mg)>은 경구용 치질약으로 지난해 출시된 일회용 바르는 치질약 <치쏙크림>과 병용할 수 있는 제품이다.

한미약품 관계자는 “치질은 만성질환으로 꾸준한 관리가 중요한데, 치쏙정은 언제 어디서든 간편하게 복용할 수 있어 지속적인 치료에 도움이 된다”며 “경구용 치쏙정과 치쏙크림을 함께 사용하면 효과적인 치질 치료를 기대할 수 있다”고 말했다.

치쏙정은 치질 치료시 1일 1정씩 2~3회, 정맥부전 증상 완화를 위해서는 1일 1회 1정을 복용하면 된다. 치쏙정의 주성분인 디오스민은 약해진 혈관벽을 강화하고 혈관 기능을 회복시키며, 염증 반응을 억제해 통증 및 붓기를 줄이는 효과가 있어 다양한 혈관질환 치료에 사용된다. 또 치질뿐만 아니라 정맥부전(venous insufficiency)으로 인한 다리 통증과 부종 등의 개선에도 도움을 준다.

치쏙크림은 1회용 주입기에 담겨 위생적으로 사용할 수 있는 치질약이다. 치쏙크림은 주입기 너비가 현재 시판중인 치질 치료 크림 중 가장 좁은 6mm로, 약물을 도포하거나 항문 삽입 시 거부감이 적다는 장점이 있다. 치쏙정과 치쏙크림은 한미약품그룹 계열사 온라인팜을 통해 전국 약국에 유통되는 일반의약품으로, 소비자가 약국에서 처방전 없이 직접 구입할 수 있다.

출처: 소비자경제신문

최근 글로벌 임상 3상 1차 결과가 발표돼 상용화 기대감을 높인 항암제 ‘오락솔’ 주요 연구 결과들이 해외 학회에서 추가 발표된다.

한미약품 파트너사 아테넥스는 27일 스페인 바르셀로나에서 개최되는 유럽종양학회(ESMO 2019)와, 오는 12월 미국 텍사스에서 열리는 샌안토니오 유방암 심포지엄(SABCS)에 참석해 오락솔 주요 연구 결과들을 발표할 계획이라고 23일(현지시각) 밝혔다.

오락솔은 한미약품 플랫폼 기술 오라스커버리를 적용해 항암 주사제 파클리탁셀을 경구용으로 바꾼 항암신약이다. 지난 2011년 나스닥 상장사 아테넥스에 라이선스 아웃됐다.

유럽종양학회(ESMO)에서는 ▲화학항암요법에 실패한 위암 또는 식도암 환자 대상 오락솔과 라무시루맙(제품명 사이람자) 병용 임상 1b상 연구 ▲진행성 고형암 환자 대상 오락솔과 주 1회 파클리탁셀 정맥 투여 생물학적 동등성 비교 연구 ▲피부 혈관육종 대상 오락솔 파일럿 연구 등 3건 연구결과를 포스터로 발표한다.

SABCS에서는 전이성 유방암 환자 대상 오락솔과 파클리탁셀 정맥 투여를 비교한 글로벌 임상 3상의 추가 데이터를 발표한다.

이에 앞서 아테넥스는 지난 8월 파클리탁셀 정맥투여 대비 오락솔의 ORR(객관적반응률), DOR(반응지속기간), PFS(무진행생존기간), OS(전체생존기간)가 유의미한 통계적 진전과 신경병증 감소를 나타내며 1차 유효성 평가변수를 충족했다고 발표한 바 있다.

존슨 라우(Johnson Lau) 아테넥스 CEO는 "오락솔은 새로운 기전의 항암제로 잠재력을 갖고 있으며 이를 뒷받침할 임상적 데이터를 축적하고 있어 적응증 범위 확장도 기대한다"면서 "지속적인 환자 팔로우업 및 조속한 FDA 미팅을 통해 내년 상반기 신약 시판허가를 신청할 계획"이라고 말했다.

출처: 조선비즈